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美迪西助力戰(zhàn)略合作伙伴恒瑞醫(yī)藥siRNA藥物HRS-9563注射液獲批臨床

2024-10-22
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近日,江蘇恒瑞醫(yī)藥股份有限公司(以下簡(jiǎn)稱“恒瑞醫(yī)藥”)子公司福建盛迪醫(yī)藥有限公司(以下簡(jiǎn)稱“盛迪醫(yī)藥”)自主研發(fā)的小干擾核酸(siRNA)I類(lèi)創(chuàng)新藥HRS-9563注射液正式獲批臨床,擬用于治療高血壓。

上海美迪西生物醫(yī)藥股份有限公司(以下簡(jiǎn)稱“美迪西”)作為恒瑞醫(yī)藥的戰(zhàn)略合作伙伴,為HRS-9563注射液的研發(fā)提供了臨床前藥代動(dòng)力學(xué)研究和GLP下的安全性評(píng)價(jià)。此次HRS-9563注射液獲批,是恒瑞醫(yī)藥與美迪西深度合作的又一重要成果!

siRNA藥物HRS-9563注射液

為高血壓治療領(lǐng)域帶來(lái)新曙光

高血壓的發(fā)病率高,是高危害性的慢性心血管疾病,長(zhǎng)期以來(lái)一直是全球公共衛(wèi)生領(lǐng)域的重大挑戰(zhàn)。其治療中,患者用藥的便利性低,且部分患者對(duì)現(xiàn)有藥物的有效性差。恒瑞醫(yī)藥HRS-9563注射液通過(guò)精確靶向特定的基因序列,有效抑制導(dǎo)致血壓升高的關(guān)鍵蛋白表達(dá),有望克服目前治療藥物的上述不足。

近年來(lái),核酸藥物已成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)對(duì)核酸藥物領(lǐng)域科學(xué)家的認(rèn)可,更是對(duì)其價(jià)值潛力的充分肯定。HRS-9563注射液的成功獲批,正是這一趨勢(shì)的生動(dòng)例證,也充分展示了恒瑞醫(yī)藥在創(chuàng)新藥物研發(fā)方面的實(shí)力和潛力。

美迪西核酸藥物研發(fā)服務(wù)平臺(tái)

一站式助力核酸藥物臨床前研發(fā)

創(chuàng)新不僅是恒瑞醫(yī)藥成功轉(zhuǎn)型的核心驅(qū)動(dòng)力,為其開(kāi)辟出增長(zhǎng)的新航道,同樣也為美迪西在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的深耕細(xì)作注入了不竭動(dòng)力。在核酸藥物這一前沿陣地,美迪西構(gòu)建起一站式核酸藥物臨床前研發(fā)服務(wù)平臺(tái)。該平臺(tái)集成了藥物發(fā)現(xiàn)、生產(chǎn)制備及臨床前研究的一體化服務(wù)鏈條,可提供核酸藥物發(fā)現(xiàn)、篩選及臨床前研究服務(wù),精準(zhǔn)對(duì)接行業(yè)對(duì)于前沿創(chuàng)新核酸藥物的迫切需求。

美迪西核酸藥物研發(fā)服務(wù)平臺(tái).webp

目前,美迪西已完成多個(gè)核酸藥物合成、生物體外篩選、工藝放大、臨床前藥效&藥代及安全性評(píng)價(jià)項(xiàng)目,建立完善的小核酸的分析方法體系。這些豐富的實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn),為美迪西在核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域樹(shù)立了良好的口碑,也為其與恒瑞醫(yī)藥等合作伙伴的深度合作奠定了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。

美迪西祝賀恒瑞醫(yī)藥HRS-9563注射液獲批臨床,期待在臨床試驗(yàn)中取得更加令人矚目的成果,早日為高血壓患者帶來(lái)福音。未來(lái),美迪西將不斷深化在核酸藥物領(lǐng)域的探索和研究,為創(chuàng)新藥企提供全方位的臨床前研究支持。相信在美迪西的賦能下,會(huì)有更多像HRS-9563注射液這樣的創(chuàng)新藥物走上臨床!

關(guān)于恒瑞醫(yī)藥

恒瑞醫(yī)藥創(chuàng)立于1970年,于2000年在上海證券交易所上市,是一家專注研發(fā)、生產(chǎn)及推廣高品質(zhì)藥物的創(chuàng)新型國(guó)際化制藥企業(yè),聚焦抗腫瘤、代謝性疾病、自身免疫疾病、呼吸系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域進(jìn)行新藥研發(fā),是國(guó)內(nèi)最具創(chuàng)新能力的制藥龍頭企業(yè)之一。五十余年來(lái),恒瑞醫(yī)藥始終堅(jiān)持為患者服務(wù)的初心,努力守護(hù)患者健康生活和生命質(zhì)量,攻堅(jiān)克難推進(jìn)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。在美國(guó)制藥經(jīng)理人雜志公布的全球制藥企業(yè)TOP50榜單中,恒瑞醫(yī)藥已連續(xù)5年上榜;國(guó)際知名咨詢機(jī)構(gòu)Citeline發(fā)布的全球TOP25管線規(guī)模制藥公司榜單,恒瑞醫(yī)藥連續(xù)3年上榜,2024年排名躍升至第8位,再創(chuàng)中國(guó)藥企新高;胡潤(rùn)研究院發(fā)布的《2023胡潤(rùn)世界500強(qiáng)》,恒瑞醫(yī)藥排名第366位;中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心歷年發(fā)布的“中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)品線最佳工業(yè)企業(yè)”,恒瑞醫(yī)藥已11次登頂榜首。

核酸藥物研發(fā)平臺(tái)

美迪西核酸藥物研發(fā)平臺(tái)是集成了藥物發(fā)現(xiàn)、生產(chǎn)和臨床前研究的一體化綜合性平臺(tái)。基于嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)態(tài)度、開(kāi)放的技術(shù)平臺(tái)和先進(jìn)的儀器設(shè)備,我們可以滿足行業(yè)對(duì)于前沿創(chuàng)新核酸藥物的研發(fā)需求,承接醫(yī)藥公司及科研單位的核酸藥物發(fā)現(xiàn)、篩選及臨床前研究服務(wù)。

核酸藥物合成&修飾:

美迪西核苷酸藥物化學(xué)合成平臺(tái)可以提供單體合成、修飾;寡核苷酸合成;遞送系統(tǒng)合成以及寡核苷酸偶聯(lián)物的合成。已經(jīng)建成的siRNA庫(kù),不僅有豐富的單體庫(kù)存,而且擁有龐大的單體合成砌塊庫(kù),可以快速完成各類(lèi)修飾單體的合成。美迪西擁有專業(yè)的小核酸藥物的研發(fā)團(tuán)隊(duì)可以提供高效快捷地研發(fā)服務(wù);已有多個(gè)siRNA藥物FTE項(xiàng)目完成和進(jìn)行中。

核酸藥物CMC研究

在寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中,藥學(xué)方面的挑戰(zhàn)主要是寡核苷酸大規(guī)模生產(chǎn)能力和分析與質(zhì)控能力要求高,大規(guī)模生產(chǎn)對(duì)單體原料、設(shè)備、合成工藝及純化方面都有很高要求。制劑方面的挑戰(zhàn)在于制備LNP(GalNac技術(shù)的小核酸除外)的難度高;分析方面挑戰(zhàn)在于寡核苷酸的有關(guān)物質(zhì)與活性成分本身的結(jié)構(gòu)相似性大,質(zhì)量研究與控制需要多原理不同手段的分析方法進(jìn)行,除了一般注射劑研究外還要進(jìn)行LNP的包封率測(cè)定等。美迪西在siRNA等寡核苷酸藥物方面的CMC服務(wù)項(xiàng)目已啟動(dòng)。

核酸藥物藥效學(xué)評(píng)價(jià)

在寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中,藥效學(xué)方面的挑戰(zhàn)包括:靶向不足導(dǎo)致靶部位的寡核苷酸藥物濃度低導(dǎo)致給藥劑量不斷增高;寡核苷酸藥物與非靶 RNA 結(jié)合引發(fā)的脫靶毒性等。美迪西在核酸藥物藥效學(xué)評(píng)價(jià)方面經(jīng)驗(yàn)豐富,提供不同用藥途徑的比較(如靜脈注射,瘤內(nèi)局部注射)、體內(nèi)藥效與靶標(biāo)mRNA/蛋白質(zhì)降解(PD)和寡核苷酸藥物的系統(tǒng)暴露量(PK)的相關(guān)性分析等等。

核酸藥物藥代動(dòng)力學(xué)研究

在寡核苷酸藥物開(kāi)發(fā)過(guò)程中,藥代動(dòng)力學(xué)PK方面的挑戰(zhàn)也是此類(lèi)藥物較大的難題。未經(jīng)修飾的寡核苷酸類(lèi)藥物成藥性不佳、PK特性差、穩(wěn)定性差、容易被核酸酶降解、分布特性差、和靶標(biāo)的結(jié)合力不佳、生物分析方法開(kāi)發(fā)難度大等。美迪西藥代動(dòng)力學(xué)團(tuán)隊(duì)具備完善的寡核苷酸生物分析平臺(tái)、肝臟活體穿刺、肌肉活檢和鞘內(nèi)注射平臺(tái)用于PK和PK/PD研究。

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