與往年一樣，F(xiàn)ierceBiotech網(wǎng)站在國慶節(jié)前夕連續(xù)13年公布了“FierceBiotech's 2015 Fierce 15”名單。

FierceBiotech主編John Carroll先生認(rèn)為，雖然我們還無法預(yù)測(cè)2016年生物界會(huì)有什么新變化，但是回首近3年生物科技創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的熱潮，我們可以肯定生命科學(xué)迎來了最好的時(shí)代。

風(fēng)險(xiǎn)投資催生了生物科技公司IPO的熱潮，大企業(yè)與小公司的并購交易不斷，讓這個(gè)領(lǐng)域越來越有錢。

繼Juno、SparkTherapeutics、Editas Medicine等生物技術(shù)公司的產(chǎn)品被FierceBiotech編輯挖掘出來后，在資本市場(chǎng)獲得了風(fēng)險(xiǎn)投資者極大的親睞。隨著數(shù)以億萬計(jì)的資金和輝煌的科技新成果不斷涌現(xiàn)，今年又有哪些公司上榜“15家最熱門的生物技術(shù)公司”呢?

在我們公布榜單前，先吊一下讀者的胃口，無論你是風(fēng)險(xiǎn)投資者、大型藥企CEO、中小企業(yè)的創(chuàng)業(yè)者，你都有必要看一下今年上榜的最熱門生物技術(shù)公司在做什么?怎么做?以下是讓你看的理由。

風(fēng)險(xiǎn)投資家，F(xiàn)ierce 15教你看懂故事的趨勢(shì)

什么樣的風(fēng)險(xiǎn)投資者才是一個(gè)好的風(fēng)險(xiǎn)投資者?顯而易見是別人看不懂的故事，你能提前10年甚至是20年預(yù)測(cè)未來發(fā)展趨勢(shì)的那個(gè)先知。

近10年來，全球生物制藥公司(注：此處生物制藥公司包括傳統(tǒng)制藥公司、生物技術(shù)公司以及兩者的混合型)不約而同地向美國波士頓/劍橋地區(qū)聚集，和此趨勢(shì)相對(duì)應(yīng)的是，波士頓/劍橋地區(qū)近年被多個(gè)媒體或網(wǎng)站評(píng)為生物制藥/生命科學(xué)領(lǐng)域的冠軍產(chǎn)業(yè)群。受基因泰克和安進(jìn)公司的影響，許多創(chuàng)業(yè)者、投資者聚集于波士頓/劍橋地區(qū)，組建潛力團(tuán)隊(duì)，試圖成為生物技術(shù)領(lǐng)域最耀眼的明星。那究竟誰將成為下一個(gè)基因泰克or安進(jìn)呢?Fierce 15帶你提前看懂生命科學(xué)故事的趨勢(shì)。

藥廠CEO，F(xiàn)ierce 15告訴你核心科研人員離職動(dòng)機(jī)

近年來，“人才”成為了生物制藥產(chǎn)業(yè)的核心競(jìng)爭(zhēng)力，盡管對(duì)“人才”的保護(hù)呼吁力度不斷加大(甚至一些企業(yè)簽訂人才聯(lián)盟協(xié)議防止人才流失)，但是創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的靈魂仍然阻擋不了研發(fā)大佬們“顛覆”產(chǎn)業(yè)的步伐。

首先，當(dāng)老東家的研發(fā)理念、價(jià)值觀、福待遇等與R&D大佬們期望大相徑庭時(shí)，后者們紛紛選擇創(chuàng)立新公司，利用自己過去的經(jīng)驗(yàn)、人脈、技術(shù)運(yùn)行自己的生物技術(shù);其次，那些商務(wù)開拓、資本運(yùn)作的高手們紛紛選擇從藥廠跳槽到直接面對(duì)客戶的醫(yī)療診所是人才流失的另一原因。

第三，熱門研究領(lǐng)域(腫瘤免疫療法、基因編輯、神經(jīng)退化……)在媒體的追捧下，資本的燃燒下，即使是曾經(jīng)的失敗藥物(loser)在基因組學(xué)技術(shù)的普及下可能會(huì)有新的適應(yīng)癥，甚至有望成為重磅彈藥。

因此，即使是一個(gè)從未研究出上市藥物的團(tuán)隊(duì)，也可能在新一輪的生命科技浪潮中成為佼佼者。離職創(chuàng)業(yè)，老樹開新花，誰不心動(dòng)呢?

創(chuàng)業(yè)者，F(xiàn)ierce 15讓你了解美國最牛的生技人在做什么?

當(dāng)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的熱風(fēng)從大英帝國吹到了環(huán)太平洋地區(qū);當(dāng)硅谷的風(fēng)險(xiǎn)資本吹到了萬里之外的中國長(zhǎng)三角，當(dāng)投資者們不再介懷創(chuàng)業(yè)者曾經(jīng)的失敗，而是把失敗當(dāng)做一面鏡子、一種機(jī)會(huì)時(shí)，“生命科學(xué)”最好的時(shí)代真的來臨了。

2014年上榜Fierce 15的公司中，有8家已經(jīng)遞交或者完成了IPO，至少有2家因?yàn)轭I(lǐng)域交叉而進(jìn)行了市場(chǎng)合作，這在以前是少見的。

為了增加技術(shù)/藥物成功的可能性，新型的創(chuàng)業(yè)公司將不再是孤立的，他們?cè)敢鈹y手并肩。

作為創(chuàng)業(yè)者，你必須清醒的知道一個(gè)準(zhǔn)則：牛市中資本滿天飛任性燒錢無所謂;熊市中資本縮水，你天天砸錢虧本測(cè)DNA獲取健康數(shù)據(jù)將面臨隨時(shí)倒閉的風(fēng)險(xiǎn)。

因此作為創(chuàng)業(yè)者，你需要不斷的創(chuàng)新(制度、政策、價(jià)格)，真正的創(chuàng)新將會(huì)補(bǔ)償經(jīng)濟(jì)的寒冬。土豪Martin Shkreli買斷了一個(gè)藥將價(jià)格漲了50多倍的事情顯現(xiàn)出了投資者對(duì)制藥行業(yè)的貪婪，越是被吹捧上天的技術(shù)(人物)，背后的風(fēng)險(xiǎn)越大。因此，作為創(chuàng)業(yè)者，你還需要理性。

以下是“FierceBiotech's 2015 Fierce 15”名單上的生物科技公司。

Alector

成立于2013年的Alector公司具有生物技術(shù)界的三大靈魂人物——作為CEO的Genentech的老將Arnon Rosenthal，作為科學(xué)帶頭人的哥倫比亞大學(xué)神經(jīng)退化研究學(xué)者Asa Abeliovich及作為董事長(zhǎng)的Adimab創(chuàng)始人Tillman Gerngross。

該司是一家主要致力于神經(jīng)退化領(lǐng)域的藥物研究公司，研發(fā)阿爾茨海默病藥物是一項(xiàng)艱巨的任務(wù)，最近的許多研究將阿爾茨海默病致病機(jī)理關(guān)注在毒蛋白質(zhì)積聚在大腦，但位于舊金山Alector正在采取一種完全不同的方法。Arnon Rosenthal認(rèn)為阿爾茨海默氏癥與免疫系統(tǒng)相關(guān)，他希望建立提高人體的自然防御系統(tǒng)，以抵擋神經(jīng)退行性疾病。

近日，該司獲得來源于MRL， Google Topspin及Mission Bay Captial等風(fēng)投的C輪融資3200萬美元，以支持神經(jīng)退化性疾病的早期研究工作，以研發(fā)針對(duì)腦破壞型疾病、神經(jīng)退化性疾病的新方法。Rosenthal表示：接下來幾年里，Alector的研究團(tuán)隊(duì)針對(duì)已確認(rèn)的12種神經(jīng)退化性疾病開發(fā)主導(dǎo)治療方法，若該司生產(chǎn)的抗體能通過臨床試驗(yàn)，或?qū)⒄业饺蛏窠?jīng)退行性疾病的有效療法。

Arvinas

蛋白質(zhì)講解是一個(gè)容易理解的科學(xué)，成立于2013年的Arvinas公司由于其PROTAC技術(shù)而迅速為業(yè)內(nèi)所熟知，公司的這項(xiàng)技術(shù)來源于耶魯大學(xué)Craig Crews教授的實(shí)驗(yàn)室。

該司獨(dú)有的蛋白水解靶向嵌合體技術(shù)(PROTAC)可以通過激活細(xì)胞內(nèi)部的蛋白降解途徑定向降解某些不“受歡迎”的蛋白質(zhì)，從而將一個(gè)個(gè)細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)樗幬飭挝弧＿@一思路將有望在未來的蛋白質(zhì)藥物研發(fā)中大顯身手。

今年4月份，默沙東公司以包括預(yù)付款、研究經(jīng)費(fèi)以及相應(yīng)的里程碑資金在內(nèi)的共計(jì)4.34億美元的付款購買了Arvinas公司PROTAC技術(shù)，或?qū)⒊蔀槲磥砟硸|公司藥物開發(fā)系統(tǒng)中的一個(gè)重要賣點(diǎn)。

Cell Medica

CAR-T技術(shù)的出現(xiàn)，使得經(jīng)過基因修飾的T細(xì)胞顯示出明確的靶向性、對(duì)特定腫瘤細(xì)胞強(qiáng)大的殺傷活性和持久性的抗腫瘤作用，不僅為過繼性細(xì)胞免疫治療注入了新的活力，也標(biāo)志著腫瘤免疫治療真正進(jìn)入了能夠與手術(shù)，化療和放療這些傳統(tǒng)腫瘤療法并列齊驅(qū)，并可能在一些晚期、復(fù)發(fā)、轉(zhuǎn)移和難治性腫瘤患者中完成手術(shù)，開啟化療和放療不能完成的根治性治療效果的新時(shí)代。除了CAR-T為主體的免疫治療之外，也包括TCR-T，NK，CAR-NK，TIL，γ/δ T細(xì)胞和基因修飾的間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)等。

Cell Medica是一家英國的公司，總部位于倫敦，主要領(lǐng)域是腫瘤免疫療法和傳染病，該公司擁有的病毒-特異性T 細(xì)胞 (異體)) 針對(duì)Epstein-Barr (EB)病毒抗原，可用于治療進(jìn)展型NK/T細(xì)胞淋巴瘤。美國資深投資人Neil Woodford已經(jīng)總計(jì)投資7800萬美元，用于該公司開發(fā)T細(xì)胞腫瘤療法。

CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics是德國亥姆霍茲傳染研究中心的科學(xué)家、與Jennifer Doudna共同分享300萬美金的生命科學(xué)獎(jiǎng)的Emmanuelle Charpentier與人合伙創(chuàng)辦的公司，目前關(guān)于CRISPR系統(tǒng)技術(shù)的專利還在與另外2家公司爭(zhēng)議中。現(xiàn)任CEO羅杰.諾瓦克(Rodger Novak)曾是一名制藥行政主管，他說：“知識(shí)產(chǎn)權(quán)在這個(gè)領(lǐng)域是相當(dāng)復(fù)雜的，每個(gè)人都知道這其中充滿了矛盾。”

該公司在2014年成立于瑞士第四大城市——巴塞爾，通過融資2500萬美元資金以開發(fā)基于Cas9技術(shù)的基因剪切技術(shù)CRISPR-Cas9，該技術(shù)可以被用于治療基因類疾病。今年，CRISPR Therapeutics在美國的CRISPR Therapeutics設(shè)立了墳?zāi)梗悄壳懊绹诙抑鞴ァ癈RISPR”基因編輯的生物技術(shù)公司。諾貝爾獎(jiǎng)獲得者Craig Mello等專家都為這家公司提供技術(shù)協(xié)助。

Denali Therapeutics

今年5月份，生物制藥公司基因泰克的三名前高管在2.17億美元的風(fēng)險(xiǎn)投資幫助下，成立了一家新公司——Denali Therapeutics，專注于治療神經(jīng)組織退化疾病，如阿爾茨海默氏癥、肌肉萎縮性側(cè)面硬化病(ALS)和帕金森病。

Denali Therapeutics總部設(shè)在舊金山，公司聯(lián)合創(chuàng)始人之一、董事長(zhǎng)Marc Tessier-Lavigne是知名神經(jīng)學(xué)家，紐約洛克菲勒大學(xué)(Rockefeller University)校長(zhǎng);另一位聯(lián)合創(chuàng)始人、負(fù)責(zé)公司日常運(yùn)營(yíng)的CEO Ryan Watts是基因泰克公司神經(jīng)科學(xué)總監(jiān);第三位聯(lián)合創(chuàng)始人Alex Schuth為基因泰克公司技術(shù)創(chuàng)新和診斷業(yè)務(wù)主管。

Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics是2014年成立的生物技術(shù)公司，主要致力于CRISPR/Cas9技術(shù)在治療領(lǐng)域的發(fā)展，獨(dú)家享有一項(xiàng)在CRISPR/Cas9技術(shù)治療領(lǐng)域極為重要的知識(shí)產(chǎn)權(quán)，并獲得了Atlas Venture和諾華的首輪融資。

該司的CEO和聯(lián)合創(chuàng)始人Nessan Bermingham博士表示，Intellia與諾華的合作將會(huì)極大地推動(dòng)將CRISPR/Cas9轉(zhuǎn)化為實(shí)際治療手段的應(yīng)用，CAR-T和造血干細(xì)胞治療是CRISPR/Cas9技術(shù)極具代表性的應(yīng)用領(lǐng)域和契機(jī)，而諾華毫無疑問是這兩項(xiàng)治療領(lǐng)域的領(lǐng)跑者，與諾華合作可以加速發(fā)展產(chǎn)品的研發(fā)。

MyoKardia

2012年9月，舊金山一家生物技術(shù)公司MyoKardia利用新的基因組方法研發(fā)治療心肌病的藥物，尋找因?yàn)榛蛲蛔兌加写祟惣膊〉幕颊撸粌H計(jì)劃篩選出針對(duì)某類患者的有效藥物，同時(shí)還計(jì)劃開啟相關(guān)藥物的伴隨診斷測(cè)試。

波士頓的風(fēng)險(xiǎn)基金Third Rock Ventures對(duì)這家公司投資了3800萬美元后，該司專注在治療肥厚性心臟病和擴(kuò)張性藥物的研發(fā)工作，著眼于開發(fā)治療心肌肌節(jié)蛋白突變引發(fā)疾病的個(gè)性化小分子藥物療法，美國有數(shù)百萬人受這兩種疾病的折磨。

2014年9月，法國生物醫(yī)藥巨頭賽諾菲公司投資2億美金里程碑付款給MyKardi，進(jìn)行治療心肌疾病相關(guān)新藥的早期研發(fā)工作，包括了兩個(gè)關(guān)于肥厚性心臟病藥物研發(fā)項(xiàng)目和一個(gè)擴(kuò)張性心臟病藥物研發(fā)項(xiàng)目，雙方計(jì)劃到2018年完成這一協(xié)議研發(fā)。

NGM Bio

NGM生物制藥公司(NGM Biopharmaceuticals, Inc.)成立于2008年，位于舊金山南部，是一家由私人控股的藥物探索開發(fā)公司，致力于鑒定和開發(fā)革新性生物制劑，用于糖尿病、肥胖癥、肌肉萎縮及其他心臟疾病的治療。

該公司新一代療法(next generation of therapeutics)的探索工作或?qū)母旧细淖儸F(xiàn)有代謝疾病的治療模式。NGM已鑒定出一系列新靶標(biāo)，這些靶標(biāo)在II型糖尿病、肥胖癥及肌肉萎縮的各種體內(nèi)模型中具有深遠(yuǎn)的代謝作用。

Padlock Therapeutics

Padlock Therapeutics成立于2014年1月，是一家專門開發(fā)自身免疫疾病藥物的公司，正在開發(fā)靶向蛋白精氨酸脫亞氨酶(介導(dǎo)蛋白瓜氨酸化的一類酶，PADs)的新穎療法。蛋白瓜氨酸化可導(dǎo)致強(qiáng)勁自身抗原的產(chǎn)生，參與導(dǎo)致類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的最早期事件，并驅(qū)動(dòng)活動(dòng)性自身免疫性疾病的炎癥和免疫復(fù)合物的形成。該司或?qū)㈤_發(fā)出PAD治療自身免疫疾病的療法。

Revolution Medicines

三石風(fēng)險(xiǎn)投資公司(Third Rock Ventures)作為生物技術(shù)風(fēng)險(xiǎn)投資公司，在2015年建立了一家新公司Revolution Medicines，并投入了4500萬美元進(jìn)行該項(xiàng)研究。該司正在尋求進(jìn)一步的工藝和優(yōu)化技術(shù)，同時(shí)采用了第一個(gè)版本的抗真菌藥物新工藝。

該司CEO Mark Goldsmith表示，抗真菌治療研究為那些在自然界中發(fā)現(xiàn)的復(fù)雜分子提供了非凡的合成工藝，這使我們能夠?qū)υ舆M(jìn)行修飾，重新設(shè)計(jì)這些分子，用于治療嚴(yán)重疾病。

SQZ Biotech

通過輕輕地?cái)D壓細(xì)胞，就可以讓一些大分子或納米材料進(jìn)入細(xì)胞，進(jìn)而改變細(xì)胞的運(yùn)作。倘若人類能讓體內(nèi)的細(xì)胞按照我們的要求去運(yùn)作，比如讓它們適時(shí)地合成胰島素，或去攻擊腫瘤，那么許多健康問題將會(huì)迎刃而解。

2013年，化學(xué)工程師Armon Sharei和兩位導(dǎo)師——微流控領(lǐng)域的奠基人之一Klavs F. Jensen、生物領(lǐng)域的先鋒人物Robert S. Langer開發(fā)出了一種以硅和玻璃為材質(zhì)的微芯片，可預(yù)先蝕刻了供細(xì)胞流動(dòng)的通道，隨著細(xì)胞流動(dòng)的方向，通道逐漸收窄，直到細(xì)胞無法繼續(xù)向前行進(jìn)。此時(shí)，被卡住的細(xì)胞因受擠壓而產(chǎn)生形變，細(xì)胞膜上便會(huì)出現(xiàn)小孔。這些小孔的直徑，足夠許多可改變細(xì)胞運(yùn)作的介質(zhì)通過，如蛋白質(zhì)、核酸、碳納米管等。

經(jīng)過一些法律咨詢及導(dǎo)師們的幫助下，Armon Sharei和朋友Agustin Lopez Marquez 創(chuàng)辦了SQZ Biotech 公司，該司在獲得了累計(jì)高達(dá)55萬美元的獎(jiǎng)金，并從投資者那里籌集了100萬美元，隨后的經(jīng)營(yíng)產(chǎn)生了可觀的收入，開啟一條通向新型藥物投放治療的道路。

Surface Oncology

免疫腫瘤學(xué)(Immuno-oncology，I/O)正在改變著我們傳統(tǒng)的癌癥治療方式。在免疫腫瘤治療中，檢查點(diǎn)抑制劑已經(jīng)贏得了越來越多的關(guān)注。然而，僅僅啟動(dòng)T細(xì)胞攻擊癌癥還不夠，這就是越來越多的公司及診所將多種療法聯(lián)合使用攻擊癌癥的原因。

Surface Oncology在2015年才成立，首輪融資了3500萬么進(jìn)，并招募了阿斯利康的腫瘤戰(zhàn)略部總監(jiān)Detlev Biniszkiewicz作為CEO，目前該司表示有一個(gè)非常清晰堅(jiān)定、多管齊下的戰(zhàn)略來開發(fā)下一代腫瘤免疫療法：致力于改善抗原呈遞和表達(dá)、阻斷抑制細(xì)胞填充腫瘤微環(huán)境、阻止細(xì)胞因子和代謝產(chǎn)物等來減弱免疫系統(tǒng)的攻擊。

Syros Pharmaceuticals

生命科學(xué)公司錫羅斯制藥(Syros Pharmaceuticals Inc)成立于2013年，首輪融資了3000萬美金，2014年底該司完成5300萬美元B輪融資，該司的投資者包括我國知名的CRO公司——藥明康德。該司CEO Nancy Simonian博士原來是日本武田制藥株式會(huì)社旗下的腫瘤公司千年制藥(Millennium)首席醫(yī)療官，目前最有前景的產(chǎn)品是一種叫做CDK7的激酶，可以主導(dǎo)DNA修復(fù)。

Simonian博士表示，若一切如計(jì)劃所愿，該司將在明年推出CDK7激酶的人類臨床試驗(yàn);該司另一款治療癌癥的靶向藥物擬在2013年進(jìn)行IND(藥品臨床試驗(yàn)申報(bào))。除此之外，該司還準(zhǔn)備拓展R&D研發(fā)管線，包括免疫學(xué)、細(xì)胞炎癥的超級(jí)增強(qiáng)劑、針對(duì)遺傳導(dǎo)致的中樞神經(jīng)系統(tǒng)和腎臟系統(tǒng)的疾病。

Unum Therapeutics

Unum Therapeutic成立于2013年，該司名為抗體偶聯(lián)T細(xì)胞受體療法(ACTR)的優(yōu)勢(shì)是通過對(duì)不同抗體的選擇，能夠?qū)Χ喾N腫瘤起到治療作用;不同于諾華公司和Juno公司等CAR-T療法先驅(qū)，另一個(gè)優(yōu)勢(shì)在于，研究中采用的抗體都已經(jīng)經(jīng)過充分研究，這或?qū)⒋蟠蠹涌霤AR-T療法的研究進(jìn)度，幫助其在未來市場(chǎng)上占據(jù)更大的優(yōu)勢(shì)。

2014年10月，著名投資公司 Fidelity Biosciences、Atlas Venture等牽頭賽諾菲旗下投資公司健贊生物基金共同投資1200萬美元支持Unum開發(fā)CAR-T相關(guān)療法。

2014年年底，Unum就宣布開始招募一期臨床病人，通用T-細(xì)胞免疫療法藥物ATTCK20將和Rituxan聯(lián)用用于慢性白血病(CLL)的治療。

2015年6月，該公司融資6500萬美元開發(fā)下一代CAR-T治療技術(shù)。

Yumanity Therapeutics

Yumanity是由Onyx Pharmaceuticals(該司在2013年以104億美元賣給了制藥巨頭安進(jìn))的前CEO Tony Coles和麻省理工學(xué)院附屬懷特黑德生物醫(yī)學(xué)研究所前負(fù)責(zé)人Susan Lindquist成立于2014年，位于馬薩諸塞州的劍橋市，是圍繞Susan Lindquist所開發(fā)的多項(xiàng)技術(shù)而創(chuàng)立的，該司沒有獲得任何基金的支持就敢獨(dú)自開發(fā)神經(jīng)退行性疾病新藥，一方面是因?yàn)檫@個(gè)市場(chǎng)太大，誘惑力太強(qiáng)，另一方面還是因?yàn)閅umanity有其獨(dú)特的研發(fā)技術(shù)平臺(tái)。

神經(jīng)退行性疾病目前普遍被認(rèn)為由大腦的一些蛋白質(zhì)折疊畸形引起，蛋白折疊的出錯(cuò)不僅使蛋白本身失去功能，更嚴(yán)重的是導(dǎo)致毀滅性的鏈反應(yīng)，促使腦細(xì)胞障礙并死亡。

Lindquist實(shí)驗(yàn)室把這些折疊畸形的蛋白進(jìn)而置入酵母細(xì)胞，從而引起酵母細(xì)胞的死亡。而降低酵母細(xì)胞死亡率的化合物則可能成為抑制蛋白折疊畸形的先導(dǎo)化合物，這樣就形成了一個(gè)發(fā)現(xiàn)這類藥物的phenotype screening篩選體系，找到的先導(dǎo)化合物再置入來自多能干細(xì)胞的神經(jīng)元，體外評(píng)價(jià)這些化合物對(duì)這些來自神經(jīng)變性疾病患者神經(jīng)元的活性。

如果這些化合物在人神經(jīng)元中表現(xiàn)活性，再放回酵母系統(tǒng)尋找真正起作用的分子靶點(diǎn)，這樣反復(fù)評(píng)價(jià)、篩選就形成一個(gè)篩選神經(jīng)退行性疾病藥物的技術(shù)平臺(tái)。

到目前為止，Lindquist實(shí)驗(yàn)室已經(jīng)采用這個(gè)技術(shù)篩選了超過50萬個(gè)化合物，已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了至少一個(gè)治療帕金森氏病的分子靶點(diǎn)和先導(dǎo)化合物。

Lindquist曾以phenotype screening篩選體系為基礎(chǔ)成立了一個(gè)叫FoldRx的生物技術(shù)公司并在2010年賣給了輝瑞。輝瑞采用FoldRx技術(shù)曾成功開發(fā)了Tafamidis，在2011年11月獲得歐盟EMA，2013年9月獲得日本藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市(商品名：Vyndaqel)，治療一種罕見但致命的神經(jīng)退行性疾病——家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變(FAP)。