今年，制藥公司已經(jīng)在美國和歐洲市場推出了許多昂貴的新藥。

需要關(guān)注的是，新藥研究開發(fā)管道（處于各階段的項(xiàng)目）的大部分資金，都花費(fèi)在為富裕國家服務(wù)的領(lǐng)域，而非發(fā)展中國家置數(shù)百萬人于死地的熱帶疾病。

大批新藥推出

2015年1～11月，美國FDA已批準(zhǔn)37個新藥，超過了2014年同期的34個。去年FDA批準(zhǔn)藥品共41個，創(chuàng)18年來的新高。

歐洲藥品管理局（EMA）也不示弱：2015年前11個月建議批準(zhǔn)84個新藥，而2014年頭11個月的數(shù)字為75個。不同于FDA的統(tǒng)計(jì)，EMA將仿制藥計(jì)算在內(nèi)。

過去兩年新藥涌現(xiàn)，反映出藥物研究和監(jiān)管機(jī)構(gòu)的效率提高，尤其是抗癌新藥。比如近期，阿斯利康肺癌新藥Tagrisso（Osimertinib），以及強(qiáng)生和Genmab公司多發(fā)性骨髓瘤治療藥Darzalex（Daratumumab），都比預(yù)定日期提前數(shù)月獲得FDA批準(zhǔn)。

同時，制藥公司新藥開發(fā)的成功率提高，在過去6年中，后期臨床試驗(yàn)開發(fā)失敗項(xiàng)目數(shù)明顯減少。

科學(xué)技術(shù)水平日臻成熟，舊理念已被摒棄。藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)更熱衷于批準(zhǔn)突破性新藥，在某些情況下，其批準(zhǔn)速度之快，甚至超過制藥公司預(yù)期。

新藥上市速度加快的趨勢預(yù)計(jì)還將繼續(xù)。據(jù)IMS Health的一份報(bào)告，在2016～2020年期間，225個新藥可望獲準(zhǔn)，癌癥將是最大的類別。

高價(jià)困惑

但是，高價(jià)新藥正使醫(yī)療保險(xiǎn)服務(wù)機(jī)構(gòu)、一些患者和醫(yī)生陷入窘境。在美國，這個問題相當(dāng)嚴(yán)重。根據(jù)今年9月的一項(xiàng)獨(dú)立學(xué)術(shù)研究報(bào)告，癌癥藥制造商對新藥的定價(jià)甚至高達(dá)成本的600倍。

罕見病治療藥也價(jià)格驚人。今年以來，在美國獲準(zhǔn)的新藥中，罕見病藥占據(jù)30％，它們的年花費(fèi)動輒超過10萬美元（每名患者）。

例如今年7月獲準(zhǔn)的一種囊性纖維化治療新藥Orkambi（Lumacaftor-Ivacaftor），每年費(fèi)用高達(dá)25.9萬美元。

如此的高價(jià)對企業(yè)和投資者有利，但對醫(yī)療保險(xiǎn)公司和政府是嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。最大的問題并非來自罕見病，因?yàn)楹币姴』颊呷藬?shù)不多，而常見疾病用藥問題更為嚴(yán)重。

兩種被稱為PCSK9抑制劑的降膽固醇新藥，定價(jià)在每年1.4萬美元，在美國引起了醫(yī)療保險(xiǎn)服務(wù)機(jī)構(gòu)的抗議。現(xiàn)在，某些機(jī)構(gòu)私下獲得不公開的折扣。英國的醫(yī)療開支管理機(jī)構(gòu)近日決定對首個PCSK9抑制劑進(jìn)行評估，即使在英國其價(jià)格比在歐洲其它國家低得多。

常見病新藥挑戰(zhàn)

根據(jù)湯森路透藥物研發(fā)的綜合資訊平臺Cortellis：安進(jìn)的PCSK9抑制劑Repatha（Evolocumab），以及賽諾菲和再生原公司的競爭產(chǎn)品Praluent（Alirocumab）都預(yù)計(jì)在2020年達(dá)到25億美元年銷售額。

這兩種藥用于使用標(biāo)準(zhǔn)的他汀類藥物不能控制膽固醇水平的患者，失去專利的他汀類藥物治療費(fèi)用每天僅需數(shù)個便士。

今年獲準(zhǔn)的潛力暢銷藥包括諾華心臟衰竭新藥Entresto（Sacubitril-Valsartan），預(yù)計(jì)至2020年將帶來每年54億美元收入；輝瑞乳腺癌藥Ibrance（Palbociclib），預(yù)期2020年銷售收入為53億美元；以及Vertex公司Orkambi，可能達(dá)到45億美元。

對于發(fā)達(dá)國家的醫(yī)療保險(xiǎn)體系，支付如此高昂的藥品開支是一種沉重挑戰(zhàn)；而對于貧窮國家眾多患者，自然更是遙不可及。

在世界各地正在進(jìn)行中的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中，僅1％涉及那些使數(shù)百萬人致殘、致盲和喪生的被忽視的熱帶疾病，如昏睡病、利什曼病和象皮病。

近年，罕見病藥（所謂“孤兒藥”）開發(fā)似乎也引起了國內(nèi)相關(guān)人士的興趣。筆者認(rèn)為：國外制藥巨頭扎堆開發(fā)罕見病藥是在特定背景下的權(quán)宜之計(jì)（門檻低，可享受“突破性新藥”、優(yōu)先審批和快速審批待遇，高藥價(jià)高利潤等），而“天價(jià)”肯定不合國情。罕見病患者值得關(guān)注和同情，然而我們的創(chuàng)新力量本就不足，研發(fā)方向孰重孰輕需要權(quán)衡。

誠然，在工業(yè)化國家，藥品支出的負(fù)擔(dān)在一定程度上可被廉價(jià)的仿制藥（專利到期后）抵償。

制藥業(yè)界稱，這對美國尤其有利，因?yàn)樵诿绹褂梅轮扑幍乃揭呀?jīng)達(dá)到很高水平，因此，盡管新藥上市之初需要支付更多，當(dāng)專利過期藥價(jià)就會大幅度降低。

據(jù)IMS預(yù)測，至2020年，在美國配發(fā)的處方藥中仿制藥將占比從目前的從88％增加到91％至92％。在英國，目前仿制藥在處方藥中占比剛剛超過3/4，而在歐洲其它國家和地區(qū)低于這個水平。