近日，由羅氏（Roche）與艾伯維（AbbVie）合作開發(fā)的一款腫瘤學藥物venetoclax在一項血液癌癥關鍵II期臨床（M13-982）獲得成功，為該藥的監(jiān)管申請鋪平了道路。艾伯維已計劃于年底向美國（FDA）及歐盟（EMA）提交venetoclax的上市申請。已有分析師按捺不住，預測venetoclax很可能成為一款重磅藥物。

M13-982是一項開放標簽、單組、多中心II期研究，在攜帶17p刪除突變（del17p）的復發(fā)性或難治性慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者中開展。數(shù)據(jù)顯示，venetoclax單藥治療使患者癌細胞數(shù)量實現(xiàn)臨床意義的降低，達到了研究的主要終點（總緩解率，ORR）。該研究的詳細數(shù)據(jù)將提交至即將召開的科學會議。

今年5月，F(xiàn)DA已授予venetoclax治療攜帶17p刪除突變的復發(fā)或難治CLL的突破性藥物資格（BTD），這是羅氏收獲的第8個BTD，也是血液學方面的第2個BTD。染色體異常刪除突變del 17p與癌癥的惡化和耐藥性相關，del17p是指17號染色體部分片段丟失，攜帶該突變的患者被認為預后最差。據(jù)估計，大約30-50%的復發(fā)性或難治性CLL患者攜帶17p刪除突變，使得疾病難以治療，通常平均壽命不到3年。

venetoclax是一種B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，而BCL-2蛋白代表著血液癌癥治療的一個新靶標。venetoclax有望幫助恢復讓白血病細胞自我毀滅的自然過程，代表著預后極差且治療選擇十分有限的17p刪除突變CLL患者群體一種新的治療方式。

venetoclax的成功對艾伯維尤其關鍵，該公司在今年3月以210億美元從強生手中成功搶婚Pharmacyclics公司，順利獲得一款“錢”途無量且與自身腫瘤學管線完美互補的突破性抗癌藥Imbruvica在美國市場的銷售權。截至目前，Imbruvica在美國已收獲4個適應癥，本年度預計將為艾伯維帶來10億美元收入，同時奠定該公司在高速增長的腫瘤治療市場中的強大存在。業(yè)界預計Imbruvica的年銷售峰值將突破50億美元。艾伯維認為，venetoclax聯(lián)合Imbruvica將創(chuàng)造血液癌癥臨床治療的一個一流組合療法。

關于venetoclax：venetoclax是一種實驗性B細胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制劑，由羅氏和艾伯維聯(lián)合開發(fā)。BCL-2在細胞凋亡（程序性細胞死亡）中發(fā)揮重要作用，可阻止一些細胞（包括淋巴細胞）的凋亡。venetoclax旨在選擇性抑制BCL-2的功能，恢復細胞的通訊系統(tǒng)，讓癌細胞自我毀滅，達到治療腫瘤的目的。

BCL-2蛋白與某些血液癌癥耐藥性的形成有關，并表達于慢性淋巴細胞白血病（CLL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。目前，羅氏正與艾伯維開展一個大型臨床項目，調(diào)查venetoclax單藥及組合療法治療多種類型血癌，包括CLL、NHL、彌漫性大B細胞淋巴癌（DLBCL）、急性髓性白血?。ˋML）和多發(fā)性骨髓瘤（MM）。