9月共總結(jié)了33個(gè)批準(zhǔn)，其中FDA批準(zhǔn)14個(gè)(包含2個(gè)化藥仿制藥批準(zhǔn)、1個(gè)生物類似物批準(zhǔn)以及1個(gè)新分子實(shí)體獲得批準(zhǔn))，EMA批準(zhǔn)4個(gè)，以及日本批準(zhǔn)15個(gè)(2個(gè)新分子實(shí)體)。(由于公司官網(wǎng)更新的更及時(shí)，本文中時(shí)間來(lái)自各公司官網(wǎng)，可能與FDA、EMA以及PMDA上的時(shí)間有差異)

本月最震撼的兩個(gè)批準(zhǔn)一個(gè)是新分子實(shí)體的批準(zhǔn)，即Sarepta Therapeutics的Eteplirsen治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)。大家對(duì)此藥褒貶不一，Eteplirsen帶來(lái)的意義目前不好評(píng)論，但是作為第一個(gè)獲批的DMD藥物，無(wú)論以什么形式落幕，都是一個(gè)DMD里程碑事件。另一個(gè)是Amgen的藥王修美樂(lè)生物類似藥獲得批準(zhǔn)，它是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第4個(gè)生物類似藥。

日本方面，其中兩個(gè)批準(zhǔn)非常有意思，而且這兩個(gè)批準(zhǔn)是兩個(gè)新分子，都是第一次批準(zhǔn)，但是兩個(gè)分子一組合就成了Zepatier，Zepatier已于2016年1月28日獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于有或沒(méi)有ribavirin (利巴韋林)治療慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染的基因1和基因4型成人患者，并且有一批藥在日本都是第一次批準(zhǔn)。

（一） FDA 9月批準(zhǔn)匯總

1日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Medicure的抗凝藥Aggrastat(鹽酸替羅非班)15ml。該藥將于下個(gè)季度上市。導(dǎo)管插入護(hù)士及介入心臟外科醫(yī)生都表示他們更希望使用單瓶的藥物而不是目前的靜脈輸液劑型。

2日，印度希普拉公司(CIPLA)宣布其Enablex?仿制藥達(dá)非那新緩釋片(7.5 mg，15 mg)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，用于治療尿失禁、尿急和尿頻等膀胱活動(dòng)過(guò)度癥(OAB)。IMS 數(shù)據(jù)顯示，截止6月底該藥美國(guó)年銷售額為8500萬(wàn)美元。

2日，印度瑞迪博士(Dr. Reddy’s)宣布在美國(guó)上市其仿制藥鹽酸安非他酮緩釋片(100 mg, 150 mg和200 mg)。IMS 數(shù)據(jù)顯示，截止7月底該藥美國(guó)年銷售額為1.09億美元。

14日，Shire宣布其免疫球蛋白產(chǎn)品Cuvitru (免疫球蛋白[人]皮下注射液，20%)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于2歲及以上兒童及成人原發(fā)性免疫缺陷癥 (Primary Immunodeficiency，PI)的治療。Cuvitru是唯一一種濃度高達(dá)20%(高濃度)的皮下注射免疫球蛋白產(chǎn)品。與常規(guī)的低濃度皮下注射免疫球蛋白產(chǎn)品相比，其注射位點(diǎn)更少，輸注持續(xù)時(shí)間更短。

15日，Aralez 宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)每日一次的緩釋片Yosprala?用于心血管病和腦血管的二級(jí)預(yù)防，適應(yīng)人群為阿司匹林伴隨的相關(guān)潰瘍患者。Yosprala?是一款復(fù)方藥，由抗血小板藥Aspirin(阿司匹林)和質(zhì)子泵抑制劑(PPI) Omeprazole(奧美拉唑)固定劑量組合。

19日，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Sarepta Therapeutics公司的新藥 Exondys 51 (eteplirsen)注射液，用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)患者，這也是首個(gè)經(jīng)FDA批準(zhǔn)用于治療該疾病的新藥。

19日，Bayer的新型IUD產(chǎn)品Kyleena獲得FDA批準(zhǔn)用于避孕，時(shí)間長(zhǎng)達(dá)5年。該IUD包含19.5mg的左炔諾孕酮，將在下個(gè)月開始上市。Kyleena (levonorgestrel，左炔諾孕酮宮內(nèi)緩釋系統(tǒng))是一種低劑量孕酮宮內(nèi)緩釋系統(tǒng)，其避孕效果可以達(dá)到5年。

20日，KVK-Tech宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)Lomaira (phentermine hydrochloride  USP，鹽酸苯丁胺) 用于短期成人體重的減輕，且至少有一項(xiàng)關(guān)于體重相關(guān)的指征，如高血壓、糖尿病以及高膽固醇等。Lomaira是一種擬交感胺類減食欲劑，是一種低成本、低劑量的處方藥。

21日，Janssen的InvokametXR(卡格列凈和二甲雙胍緩釋復(fù)方)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于與飲食和鍛煉相結(jié)合，作為2型糖尿病的一線治療。該藥物有4種劑量，每天一次。

23日，Amgen宣布FDA批準(zhǔn)全球最暢銷藥物Humira的生物類似藥Amjevita? (Adalimumab-Atto)用于RA、銀屑病關(guān)節(jié)炎、克羅恩病、銀屑病等7種炎癥。該藥是FDA批準(zhǔn)的第4個(gè)生物類似藥。上個(gè)月FDA剛剛批準(zhǔn)了Novartis的Amgen公司Enbrel生物類似藥。

23日，Novartis宣布美國(guó)FDA擴(kuò)大批準(zhǔn)Ilaris? (canakinumab)，連續(xù)批三個(gè)適應(yīng)癥， Ilaris 是第一個(gè)，也是唯一一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)治療的腫瘤壞死因子受體相關(guān)定期綜合征(TRAPS)，高免疫球蛋白D綜合征(HIDS) / 甲羥戊酸激酶缺乏癥(MKD)和家族性地中海熱(FMF)。

23日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Silvergate Pharmaceuticals的Epaned口服制劑(馬來(lái)酸依那普利)用于1個(gè)月以上嬰兒以及成人的高血壓患者。該藥為口服溶劑，1mg/mL，150ml，混合漿果味。

23日，楊森宣布 Stelara? (ustekinumab)的新適應(yīng)獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于治療節(jié)段性回腸炎，克羅恩氏病。

28日，Vertex的Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)獲得FDA批準(zhǔn)擴(kuò)大適應(yīng)癥使用范圍，用于6-11歲帶有2個(gè)F508del突變的囊性纖維化患者。該藥之前已經(jīng)獲得批準(zhǔn)用于12歲及以上該適應(yīng)癥患者。

（二） EMA 9月批準(zhǔn)匯總

6日，Bristol-Myers Squibb宣布?xì)W盟批準(zhǔn)Orencia? (abatacept)治療未經(jīng)甲氨蝶呤的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。Abatacept是一種選擇性T細(xì)胞共刺激調(diào)節(jié)器，能與T細(xì)胞上的CD80和CD86結(jié)合，阻斷其與CD28的相互作用，從而抑制T細(xì)胞活化。最早獲批于2005年。

14日， Exelixis以及Ipsen分別宣布其口服抗癌藥Cabometyx (cabozantinib)獲歐盟批準(zhǔn)，用于前一次治療為血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(VEGF)靶向療法治療失敗的晚期腎細(xì)胞癌。該藥已于今年 4 月獲美國(guó) FDA 批準(zhǔn)治療晚期腎細(xì)胞癌。該藥最早獲批于2012年用于甲狀腺髓樣癌的治療。

15日，衛(wèi)材(Eisai)宣布其新型抗癌藥Kisplyx (lenvatinib，樂(lè)伐替尼)獲歐盟批準(zhǔn)用于治療晚期或轉(zhuǎn)移性腎細(xì)胞癌，且患者至少接受一種VEGF治療。此前已獲歐盟授予快速審評(píng)資格。在美國(guó)，該藥已獲美國(guó)FDA授予突破性療法資格，并于今年5月此適應(yīng)癥獲批。

23日，艾爾健(Allergan)免疫管線宣布，歐盟委員會(huì)(EC)已批準(zhǔn)該公司藥物Truberzi (eluxadoline)用于腹瀉型腸易激綜合征(IBS-D)患者的治療。此次批準(zhǔn)，使Truberzi成為歐洲IBS-D群體中首個(gè)治療藥物。艾爾健表示，將在2017年將產(chǎn)品推向歐洲市場(chǎng)。

（三）日本 9月批準(zhǔn)匯總

28日，日本批準(zhǔn)Humira (修美樂(lè)，Adalimumab)的又一適應(yīng)癥，用于中后全葡萄膜炎。

28日，武田宣布，日本衛(wèi)生勞動(dòng)福利部(MHLW)已批準(zhǔn)糖尿病復(fù)方新藥Inisync復(fù)方片，用于2型糖尿病的治療。Inisync復(fù)方片由固定劑量的Nesina (alogliptin，阿格列汀，25mg)和二甲雙胍(500mg)組成，每日口服一次。此次批準(zhǔn)，使Inisync成為日本市場(chǎng)唯一一種每日口服一次的DPP-4和二甲雙胍復(fù)方藥。

28日， Otsuka制藥公司收到了日本批準(zhǔn)Iclusig (ponatinib)治療對(duì)之前療法耐藥或不耐受的慢性粒細(xì)胞白血病以及復(fù)發(fā)或難治性費(fèi)城染色體陽(yáng)性急性淋巴細(xì)胞性白血病的通知。

28日， Otsuka制藥宣布，該公司開發(fā)的抗精神病藥物Abilify (aripiprazole，阿立哌唑)獲日本監(jiān)管批準(zhǔn)，用于治療兒童自閉癥譜系障礙相關(guān)的煩躁易怒癥狀。此次批準(zhǔn)，也是Abilify獲批的第4個(gè)適應(yīng)癥。之前，Abilify已獲批治療：1）精神分裂癥；2）I型雙相情感障礙相關(guān)的躁狂或混合性發(fā)作；3）抗抑郁療法治療不佳的重度抑郁癥的輔助治療。

28日，AstraZeneca宣布Brilique? (Ticagrelor，替格瑞洛)獲得日本醫(yī)藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市。替格瑞洛是P2Y12血小板抑制劑，用于成人急性冠脈綜合征（如不穩(wěn)定型心絞痛、非ST段抬高心肌梗死【NSTEMI】或ST段抬高心肌梗死【STEMI】）患者，包括曾接受過(guò)藥物治療、經(jīng)皮冠狀動(dòng)脈介入(PCI)治療及冠狀動(dòng)脈旁路移植術(shù)(CABG)的患者。

28日，Aegerion宣布Juxtapid? (Lomitapide Mesylate，甲磺酸洛美他派)用于治療純合子家族性高膽固醇血癥獲得PMDA的批準(zhǔn)。該藥于2012年12月21日獲美國(guó)FDA首批，之后于2013年7月31日獲得EMA批準(zhǔn)。甲磺酸洛美他派是一種微粒體甘油三酯轉(zhuǎn)移蛋白抑制劑(MTP，MTTP)，作為低脂肪飲食及其他降脂藥的輔助藥物。

28日，Astellas(安斯泰來(lái))宣布Kiklin?顆粒劑用于慢性腎病高磷血癥的治療收到日本的批準(zhǔn)。該藥的膠囊劑型早在2012年就獲批用于慢性腎病透析患者的高磷血癥，直到今年2月底，才將范圍擴(kuò)大到非透析患者。

28日，安斯泰來(lái)和Nippon Boehringer Ingelheim宣布復(fù)方藥Micatrio?獲得日本批準(zhǔn)。Micatrio?由血管緊張素II受體拮抗劑(ARB)Telmisartan(替咪沙坦)、長(zhǎng)效鈣通道阻滯劑(CCB) amlodipine besylate(苯磺酸氨氯地平)以及噻嗪類利尿劑hydrochlorothiazide(氫氯噻嗪)組成。

28日，默沙東的Elbasvir獲日本批準(zhǔn)上市，商品名為Erelsa?。Elbasvir是HCV NS5A的抑制劑，用于治療基因1型慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染或者改善C型代償性肝硬化導(dǎo)致的病毒血癥的病癥。雖然該藥的聯(lián)合用藥早已批準(zhǔn)，但此次，是Elbasvir的首次批準(zhǔn)。

28日，默沙東的Grazoprevir獲日本批準(zhǔn)上市，商品名為Grazyna?。Grazoprevir是HCV NS3/4A蛋白酶抑制劑，用于治療基因1型慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染或者改善C型代償性肝硬化導(dǎo)致的病毒血癥的病癥。該藥與上一個(gè)藥聯(lián)合使用早已獲批，但此次也是Grazoprevir的首次批準(zhǔn)。

28日，默沙東的Keytruda? (Pembrolizumab)治療黑色素瘤獲得日本批準(zhǔn)，有意思的是這個(gè)藥在歐盟和美國(guó)都獲得多個(gè)批準(zhǔn)了，但在日本Keytruda是第一次獲批。

28日，默克雪蘭諾的Ovidrel/Ovitrelle (Choriogonadotropin alfa，絨促性素α)治療不孕癥獲得日本批準(zhǔn)。絨促性素α是一種重組的人絨毛膜促性腺激素，能促進(jìn)卵泡成熟、恢復(fù)減數(shù)分裂，并啟動(dòng)排卵前卵泡破裂。該藥用于治療女性不排卵造成的不育癥，但不適用于原發(fā)性卵巢功能衰竭。在日本絨促性素α是第一次獲批。

28日，百時(shí)美施貴寶的Empliciti (Elotuzumab)治療多發(fā)性骨髓瘤獲得日本批準(zhǔn)。Elotuzumab是一種免疫刺激性單抗，可特異性結(jié)合信號(hào)淋巴細(xì)胞活化分子家族成員7 (SLAMF7)，并激活機(jī)體免疫應(yīng)答，以攻擊并殺滅多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞。Elotuzumab由百時(shí)美施貴寶和艾伯維(Abbvie)共同開發(fā)。在日本Elotuzumab是第一次獲批。

28日，勃林格殷格翰的Praxbind?和Prizbind? (Idarucizumab)治療緊急手術(shù)、出血獲得日本批準(zhǔn)。Idarucizumab是一種達(dá)比加群特異性逆轉(zhuǎn)劑，能與達(dá)比加群結(jié)合并中和其抗凝血作用。該藥批準(zhǔn)用于使用達(dá)比加群進(jìn)行治療的患者的緊急手術(shù)和危及生命或不受控制的出血。在日本Idarucizumab是第一次獲批。

28日，CSL Behring宣布凝血因子IX (重組)融合白蛋白Idelvion (Albutrepenonacog Alfa)治療B型血友病獲得日本批準(zhǔn)，Idelvion能被應(yīng)用于所有年齡段的治療，Idelvion的批準(zhǔn)，為患有B型血友病的兒童和成人提供了另外一個(gè)重要的治療選擇，從而來(lái)阻止或控制出血，減少出血的頻率。在日本Albutrepenonacog Alfa是第一次獲批。

另外，以下是本月的NDA、BLA提交申請(qǐng)、以及接受申請(qǐng)匯總情況。