超過30名醫學專家正敦促美國FDA批準Sarepta Therapeutics公司杜氏肌營養不良癥（DMD）治療藥物Eteplirsen上市。DMD是一種罕見疾病，造成男孩肌肉無力或萎縮并最終由于呼吸衰竭導致死亡。
在2月底遞交給FDA的信件中，這些學者認為該機構的工作人員在1月份發布的簡報文件中失誤多多。“FDA的文件包含了一些存在科學疑問的對比，在某些情況下可能導致錯誤理解，認為沒有足夠的證據表明Eteplirsen對延緩疾病的發展有作用。”
審評DMD藥物的會議原定于簡報文件發布之后，但由于暴風雪的緣故被推遲至今年4月。在簡報文件中，FDA審評員對該藥是否符合要求表示懷疑。

患者急盼DMD藥物

今年2月，超過100名美國國會議員寫信給FDA，懇請采用加速審批流程為未滿足的醫療需求開綠燈。而目前，尚無治療DMD的藥物獲批上市，但通過一個宣傳團體的努力，已經使該疾病成為一塊試金石，讓FDA對患者作出更多回應。FDA官員表示，他們對DMD患者非常同情，但必須維護藥品審評的標準。
在最近幾個月，FDA駁回了其它兩個DMD藥物的上市申請，這兩個藥物分別來自BioMarin Pharmaceutics公司和PTC Therapeutics公司。這使得許多家長短時間內有治療藥物可用的希望破滅，可能還會阻礙其它藥物在研究上的進一步投入。
因此，學者們發起的這次行動可能會給FDA施加更大的壓力。這些學者包括兒科、神經學和肌肉萎縮癥方面的專家，其聲稱總共見過超過5000名的DMD患者。他們支持Sarepta公司反駁FDA簡報文件所述觀點，并認為Sarepta臨床試驗的全部數據為該藥的有效性提供了“實質證據”，他們主張加速審批。

或促使加速審評

值得注意的是，有幾位學者同Sarepta公司存在關聯：8名學者出現在臨床試驗的主要研究人員名單中，2名服務于其顧問委員會。此外，簽署這封信的頭兩名專家是Carrie Miceli和Stanley Nelson博士，他們主管加州大學洛杉磯分校的DMD中心，并有患DMD的兒子。一些學者也隸屬于這個中心，并列席CureDuchenne的科學顧問委員會，后者是一個籌集資金投資制藥公司開發DMD治療產品的游說團體。
一些華爾街分析師認為，這封來自學術界的信會產生重大影響。
“我們相信，這對4月將與審評委員會會面的Sarepta公司來說是一個非常重要的資本。”RW Baird分析師Brain Skorney表示，“即使最持懷疑態度的人都會發現，很難認為監管機構對數據資料的解釋比最有經驗人士的解釋更具有意義。”
Needham分析師Chad Messer也表示：“如果FDA的最高決策者不如FDA簡報文件作者那樣難以對付，我們相信這封信可以幫助影響最終加速審評的決定。”