在孤兒藥領(lǐng)域有所建樹的眾多企業(yè)中，有這么一家年輕的生物制藥公司，憑借其多年對(duì)罕見病-孤兒藥的專注，獨(dú)樹一幟，突出重圍，成為開發(fā)罕見病藥物的一匹黑馬，它就是來自美國的生物制藥公司Alexion。

Alexion之所以被業(yè)內(nèi)認(rèn)可，其厲害之處不僅是在罕見病領(lǐng)域的成功，更讓眾多大型跨國制藥公司垂涎欲滴的是其持有的兩張“優(yōu)先審評(píng)券”。要知道，目前為止“優(yōu)先審評(píng)券”全球共發(fā)放了9張，且部分已經(jīng)被使用并發(fā)揮了巨大的作用，由此可見，Alexion的兩張“優(yōu)先審評(píng)券”不但價(jià)格不菲，背后更是隱藏了巨大的商機(jī)。

Alexion公司簡介

Alexion是一家全球性的生物制藥公司，成立于1992年且在1996年于納斯達(dá)克上市，其專注于毀滅性疾病和罕見病藥物的開發(fā)，總部位于美國康涅狄格州，是目前全球領(lǐng)先的罕見病研發(fā)公司之一。

2015年，Alexion的市值已經(jīng)達(dá)到398.9億美元，5年平均銷售增長率（1999-2014）為43.0%，且目前已擁有涉及血液系統(tǒng)和腎臟疾病、移植、癌癥和自身免疫疾病多個(gè)罕見病藥物的臨床在研項(xiàng)目。

Soliris作為Alexion公司首個(gè)上市藥物，一直以來，其作為Alexion的拳頭產(chǎn)品為公司帶來了持續(xù)而豐碩的利潤。Soliris是世界上第一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療重癥肌無力的終端補(bǔ)體抑制劑（已獲孤兒藥地位），同時(shí)可用于治療一種危及生命的非典型溶血性尿毒綜合征以及陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥，且目前該藥仍在不停的探索新適應(yīng)癥并已有部分進(jìn)展。

2015斬獲兩枚“優(yōu)先審評(píng)券”（PRV）

2015年，Alexion公司的低磷酸酯酶癥治療藥物strensiq以及溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥治療藥物kanuma均通過了美國FDA的批準(zhǔn)，且目前已在美國、歐盟、日本等多國上市。更重要的是Alexion憑借這兩款藥物得到了美國FDA兩張“優(yōu)先審評(píng)券”（PRV），這絕對(duì)是羨煞那些制藥大佬的。

“優(yōu)先審評(píng)券”是美國FDA為了促進(jìn)制藥公司開發(fā)罕見病和被忽視的疾病藥物而特設(shè)的一項(xiàng)制度，可以由開發(fā)商自己使用，也可以賣給另外一家公司，使用者可將 FDA審評(píng)期縮短至6個(gè)月，而通常需要10個(gè)月。在競爭激烈的制藥行業(yè)，產(chǎn)品提前4個(gè)月的入市，不但可以得到豐碩的利潤，更可能因此而擊敗競爭對(duì)手，獲得產(chǎn)品的壟斷地位。

如biomarin公司憑借其粘多糖沉積治療藥物vimizim獲得了第3張PRV，之后以6750萬美元賣給了賽諾菲。而賽諾菲通過此獲得優(yōu)先審評(píng)資格，從而將批準(zhǔn)日期趕超在競爭對(duì)手安進(jìn)公司的Repatha之前，而賽諾菲的Praluent也成為美國市場上首個(gè)新一代PCSK9抑制劑類降脂藥，搶得了市場先機(jī)。再之后，埃博維以“天價(jià)”3.5億美元購買了United Therap公司憑借其神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療藥物Unituxin獲得的第5張PRV。由此可見，Alexion手中兩張PRV的價(jià)值以及背后隱藏的市場利潤。

Alexion主打產(chǎn)品及銷售額

Soliris作為Alexion 的首個(gè)藥物，自2007年上市以來，前后用于治療極為罕見的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿、溶血性尿毒癥綜合征。盡管Soliris所有的適應(yīng)癥加起來也只能用于幾千名患者，但作為“世界上最貴的藥物”（50萬美元/年），Soliris在2014年銷售榜上排名達(dá)第48位，全年銷售額22億美元（2012年銷售額為11.34億美元），年增長率44%。

Strensiq和Kanuma作為Alexion的兩款“新武器”，由于均是2015年通過美國FDA的上市批準(zhǔn)，故銷售額及年增長率的數(shù)據(jù)目前還不夠成熟。不過，據(jù)Evaluate Pharma報(bào)道，由于兩者都是針對(duì)威脅生命的和超罕見代謝紊亂的長期酶替代療法，且目前還沒有其他藥物獲得批準(zhǔn)，故2020年Strensiq的銷售額預(yù)計(jì)會(huì)超過8億美元，而Kanuma會(huì)超過7億美元。

小結(jié)：

沒有哪家公司會(huì)像 Alexion 公司那樣，基于治療全球僅有幾百例嚴(yán)重和危及生命疾病的業(yè)務(wù)而取得成功，雖然許多制藥公司也在試圖復(fù)制 Alexion 公司的模式。Soliris的成功說明研發(fā)孤兒藥雖然面臨臨床試驗(yàn)困難、研發(fā)時(shí)間長、成本高、市場規(guī)模小、企業(yè)獲利困難等問題，但更多的是機(jī)遇和廣闊前景。

目前，我國的罕見病治療和孤兒藥研發(fā)整體情況不容樂觀。我國目前的罕見病患者也達(dá)千萬之多。但是我國現(xiàn)處于罕見病研究的起步階段，信息服務(wù)的匱乏，流行病學(xué)資料的缺乏，

讓我國罕見病藥物的研發(fā)舉步維艱。因此，我國罕見病患者目前的治療藥物基本依賴國外進(jìn)口，國內(nèi)對(duì)罕見病的治療費(fèi)用也尚無保障政策，從而導(dǎo)致多數(shù)患者無藥可醫(yī)或望藥興嘆。不過我國在開展罕見病、孤兒藥研究方面具有很多獨(dú)到的優(yōu)勢(shì)，不僅容易獲得病例，而且可以發(fā)揮中藥來攻克罕見病。因此，我們應(yīng)根據(jù)我國的具體情況，借鑒國外罕見病研究的經(jīng)驗(yàn)， 確立合理的罕見病界定標(biāo)準(zhǔn)，設(shè)置適當(dāng)?shù)募?lì)政策，促進(jìn)罕見病的救助，加快孤兒藥的研發(fā)。