2016年5月12日，PhRMA（美國醫(yī)藥研究與制造商協(xié)會）發(fā)布了2016年醫(yī)藥工業(yè)研究報告，本文針對此文進行概括整理。

一、疾病治療的進展

從上世紀50年代以來，新藥研發(fā)很大程度上提高了人均壽命，糖尿病、丙肝、艾滋病等疾病導致的死亡率不斷下降。2013年美國平均壽命已經達到男性76.4歲、女性81.2歲，對比1950年數據，整整延長了10年。


近10年來，新藥研發(fā)見證了諸多里程碑式的進展。

許多致命疾病得到了更好的治療，變?yōu)槁钥煽丶膊∩踔翉氐字斡?br />

以丙肝為例，新型聚合酶抑制劑類抗病毒藥物徹底顛覆了丙肝的治療方式。

二、新藥研發(fā)

藥企研發(fā)人員致力于新藥開發(fā)，目前共計有7000余種在研藥物，集中分布在抗癌藥、精神系統(tǒng)藥物、抗感染藥物和免疫學藥物等。約有450個罕見病在研藥物，美國有7000多種罕見病，影響到3000萬患者即美國人口的十分之一，而目前僅有300多種罕見病有治療方法。



2015年，PhRMA成員藥企共投入588億美元進行新藥研發(fā)，增長10%。


研發(fā)投入方面，除了藥企處于新藥開發(fā)的最核心地位以外，NIH、醫(yī)療器械企業(yè)等也發(fā)揮了重要重要。


新藥研發(fā)涉及到一個完整的生態(tài)系統(tǒng)：藥企處于核心地帶，NIH、中小企業(yè)作為原始創(chuàng)新的主要來源，FDA作為裁判和監(jiān)管方，知識產權機構、風險投資機構等為新藥研發(fā)保駕護航。

制藥行業(yè)研發(fā)投入/營收占比為所有制造業(yè)中最高，為18.3%，是制造業(yè)平均水平的6倍。



新藥研發(fā)成本快速增加，據估算，2000s-2010s新藥平均研發(fā)成本達到26億美元。研發(fā)成本的增加源于以下因素：愈加復雜和大規(guī)模的臨床試驗、新藥開發(fā)更加集中在慢性病藥物和神經退行性疾病藥物領域，以及前期藥物篩選的失敗率增加。


以阿爾茨海默癥為例，近十幾年間多大上百個藥物在不同研發(fā)階段宣告失敗，成功者則屈指可數。

盡管失敗不可避免，但是失敗的嘗試也為成功者奠定了堅實基礎。黑色素瘤、腦瘤、肺癌等適應癥就是在諸多失敗基礎上推出了多款創(chuàng)新藥物，極大改善了相關適應癥的治療情況。

三、市場動力

藥企都會爭取做同類藥物中的first-in-class，后來者也會緊緊追趕搶占市場份額。仿制藥、生物類似藥則在促進降低治療成本、減輕醫(yī)保負擔的同時，為企業(yè)帶來利潤。相比十年前，整個市場格局都發(fā)生了諸多變化。


同類藥物中first-in-class與Second-in-class的平均上市間隔時間從1970s的10年縮短到2005-2011年的2.3年，直接反映了新藥開發(fā)的競爭激烈程度。

仿制藥的競爭同樣激烈，1995年，新藥上市后，一般要14年后才遭遇FDA paragraph IV的專利挑戰(zhàn)，2005年，這個數字為8.5年，到2014年這個數字只有5.2年。專利挑戰(zhàn)常常意味著仿制藥會提前上市。

愈加激烈的藥物開發(fā)競爭，意味著新藥更新?lián)Q代加快，產品生命周期縮短，受競品、仿制藥的競爭更大，直接的結果就是新藥生命周期銷售總額的下降。1991-1994年，一款新藥平均為藥企帶來34億美元銷售額，而到了2005-2009年，這個數字只有29億美元。

四、醫(yī)療支出分析

在美國，藥品支出只占醫(yī)療支出的一小部分：每1美元醫(yī)療支出中，只有0.1美元用于藥物。


處方藥物中，仿制藥的處方占比從1984年的19%上升到2015年的91%。當然9%的新藥處方費用占比在80%以上。