近日，FDA(Food and Drug Administration，美國食品藥品監督管理局)和一家位于紐約的專注與健康數據分析的獨角獸公司Flatiron(平熨斗)公司合作，試圖利用真實世界的數據來證明免疫療法和其它新出現的抗癌藥物的安全性和有效性。

Flatiron此前已經獲得了谷歌風投和羅氏的巨額投資，兩家公司在兩輪投資中分別投資8100萬美元和1.75億美元，重金支持這家還未上市的初創企業，這令該公司的估值已經超過10億。
此前，Flatiron已利用其數據分析能力，努力為FDA提供精準醫療平臺支撐。公司目前擁有兩大分析工具，ONCOAnalytics和ONCOEMR，前者側重腫瘤分析，后者針對癌癥特異性的電子病歷系統。
據透露 ，此次Flatiron和FDA合作的第一個公開披露的項目，是集中于非小細胞肺癌(NSCLC)的研究，包括對已經獲得FDA審批的百時美施貴寶公司(BMY)的Opdivo和默沙東(MRK)的Keytruda兩種治療NSCLC藥物的療效。除了在臨床研究以外，FDA希望能夠基于實際真實世界數據來更好地評估這兩個腫瘤免疫明星藥物的實際表現。
這是因為，基于真實世界證據的分析，可以給FDA一個更廣泛的關于Opdivo和Keytruda的安全性和有效性的評估，提供一個無法在臨床試驗數據看到的更詳細入微的畫面。
華大基因首席科學官茅矛對第一財經記者表示：“Flatiron是獨特的，而且是行業內首批開始做癌癥結果數據分析的企業。其收集的數據量之多是其它企業所無法達到的。”
全球最大的基因監測平臺旗下新成立的血液診斷公司Grail的產品經理許傳波告訴對第一財經記者：“Flatiron所做的事情是目前最能夠引起行業興趣的方向。”據了解，Grail的血液檢測技術將會在2019年被第一批用戶使用。
Flatiron首席醫學官和腫瘤學高級副總裁艾米-阿伯內西(Amy Abernethy)在一份聲明中表示：“只有4%的成年美國癌癥人口參加臨床試驗，因此，作為供應商，我們目前所面臨的困難是，研究結果僅代表一小部分患者的臨床決策。這樣意味著我們幾乎不可能估計治療是否會有作用，也不可能預計療法所有潛在的副作用，更無法決定應該首先使用哪個療法。”
阿伯內西提出的這個問題，也是創始人納特-特納(Nat Turner)和扎克-溫伯格(Zack Weinberg)當初決定成立這家醫療保健IT公司的原因。兩人曾在谷歌工作，當他們離開開始尋找下一個項目時，試圖運用科技技能，改進腫瘤治療。當時他們就發現，臨床試驗的注冊是一個主要問題。要解決這個問題，必須把關注的焦點轉向解決腫瘤治療數據的分析手段。目前Flatiron已經在打造腫瘤基于網絡的云計算數據集成平臺。
盡管FDA究竟將以何種方式與Flatiron合作，希望達到何種目的目前尚不清楚，不過這表達了FDA愿意與企業合作打造IT系統監管平臺的意向。
此前FDA已經與著名的生物信息IT服務商DNAnexu合作創建precisionFDA(精準FDA)平臺。為了響應美國總統奧巴馬的要求，FDA在去年8月建立了首個精準醫學平臺，這是一個為研究人員、新一代測序技術開發者等提供存放和共享基因信息的云工具，也是第一個幫助FDA理解分子診斷的監管平臺。
伴隨著個性化診斷、基因測序等概念而來的各種檢測方式層出不窮，這對FDA提出了新的監管要求。與DNAnexus以及Flatiron合作，可以看作是FDA在監管方面邁出了重要步伐。
“精準FDA”平臺將幫助基因測序開發者上傳自己的研究成果，并與其他研究人員共享自己獲得的基因組信息。其他研究團體可以通過“精準FDA”平臺分享使用、重復和驗證他人的研究成果，并最終對某種特定的研究進行可重復性驗證。
這一平臺的誕生意味著FDA將能用較為統一的標準來評估以DNA測序為基礎的檢測方法。通過該平臺共享基因數據后，來自世界各地的研究人員將可以更好地判斷哪種測試方法是最有效的，而FDA也可以根據這一結果對未來診斷方法開發進行更高效的管理。