針對(duì)一只廣受關(guān)注、用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的爭(zhēng)議性藥物，美國(guó)FDA再次推遲發(fā)布該藥審批決定的時(shí)間。

5月25日上午，該藥開發(fā)商Sarepta Therapeutics公司在一份簡(jiǎn)短的聲明中表示，F(xiàn)DA正在繼續(xù)開展評(píng)審工作，且將延續(xù)到5月26日截止日期之后。這是FDA第二次延長(zhǎng)其是否做出批準(zhǔn)該藥的決定，外界普遍猜測(cè)，這種延遲反映了FDA所面臨的政治壓力，以及FDA內(nèi)部官員之間曠日持久的爭(zhēng)論。

政治壓力加大

圍繞Sarepta這只藥物所展開的爭(zhēng)論是FDA近年來(lái)在新藥審批決定上最受關(guān)注的事件之一，因?yàn)槠浔豢醋魇荈DA的一塊試金石。FDA正在全力應(yīng)對(duì)患者群體所提出的訴求，后者希望FDA在新藥審批上擁有更加開闊的視野，以滿足他們尚未得到滿足的醫(yī)療需求。
這次審批決定被推遲之際，也正值FDA新局長(zhǎng)羅伯特·卡利夫（Robert Califf）履職不久，他正致力于化解來(lái)自制藥行業(yè)和一些國(guó)會(huì)議員所施加的越來(lái)越大的壓力：要求FDA改革其在新型醫(yī)療產(chǎn)品上的審批程序。
目前還不清楚FDA何時(shí)將宣布審批決定。華爾街一位分析人士指出，鑒于越來(lái)越多的國(guó)會(huì)議員正在敦促FDA批準(zhǔn)該藥，這次FDA推遲做出決定似乎反映了一種政治壓力。但他同時(shí)指出，決定推遲“延續(xù)了痛苦和希望”，他謹(jǐn)慎地表示，這種情況對(duì)Sarepta公司來(lái)說(shuō)可能是一個(gè)加分。
RBC資本市場(chǎng)公司分析師西莫斯·西梅奧尼迪斯（Simos Simeonidis）認(rèn)為，這不僅讓Sarepta公司避免了最壞的情況，而且FDA的這次延長(zhǎng)審批讓Sarepta的支持者和DMD患者群體贏得了更多的時(shí)間，可以對(duì)FDA施加更大的壓力。盡管如此，根據(jù)FDA工作人員所作的分析，西梅奧尼迪斯認(rèn)為，該藥獲得批準(zhǔn)的機(jī)會(huì)較為有限。

延期或?yàn)楂@批苗頭

FDA工作人員對(duì)該藥是否能夠產(chǎn)生足夠水平的抗肌萎縮蛋白表示懷疑。人體如果沒有這種蛋白質(zhì)，肌肉纖維就會(huì)退化，無(wú)法做隨意性運(yùn)動(dòng)。FDA工作人員還對(duì)一項(xiàng)有12名患者參與的研究的有效性表示懷疑（該研究并沒有按照通常的標(biāo)準(zhǔn)開展），他們也對(duì)試驗(yàn)參與者所接受的六分鐘步行試驗(yàn)的有效性表示懷疑。
西梅奧尼迪斯補(bǔ)充說(shuō)：“我們很難想象FDA會(huì)開這樣一個(gè)先例：在有限研究數(shù)據(jù)的情況下批準(zhǔn)一只新藥。另一方面，我們不能對(duì)FDA正在面臨的巨大壓力視而不見。”
然而，華爾街另外一位分析師認(rèn)為，推遲做決定表明FDA將給予加快審批通道，認(rèn)可Sarepta這只名為eteplirsen的藥物。
RW Baird公司分析師布賴恩·斯科尼（Brian Skorney）在給投資者的一份研究報(bào)告中寫道：“我們認(rèn)為，推遲做決定逐步增加了eteplirsen獲得加快審批的可能性，而更具意義的一點(diǎn)是，它降低了該藥被拒絕批準(zhǔn)并要求Sarepta對(duì)eteplirsen開展一項(xiàng)隨機(jī)、安慰劑對(duì)照研究的可能性。”
他補(bǔ)充說(shuō)：“在《處方藥申報(bào)者付費(fèi)法案》（PDUFA）即將進(jìn)入第六版的年份里，如果FDA做出毫不妥協(xié)的拒絕決定，那么，它將繼續(xù)讓自己在政治上處于不利的地位”。
DMD游說(shuō)團(tuán)體CureDuchenne重申了患者對(duì)此表現(xiàn)出的急迫感，其負(fù)責(zé)人黛布拉·米勒（Debra Miller）說(shuō)：“我們肯定會(huì)耐心等待FDA做出決定，但因?yàn)槟壳皼]有任何治療選擇，我們迫切需要經(jīng)過批準(zhǔn)的合適的組合藥物，來(lái)治療這些患病男孩”。