系統(tǒng)性硬化癥是一種罕見(jiàn)的致殘性自身免疫性疾病，目前治療方案很少。最近，美國(guó)密西根大學(xué)的Khanna D等進(jìn)行一項(xiàng)II期隨機(jī)雙盲安慰劑對(duì)照試驗(yàn)（faSScinate ），評(píng)估托珠單抗（IL-6受體α抑制劑）在系統(tǒng)性硬化癥（SSc）患者中的療效和安全性。

研究人員在加拿大、法國(guó)、德國(guó)、英國(guó)和美國(guó)的35家醫(yī)院進(jìn)行一項(xiàng)雙盲、安慰劑、對(duì)照研究，招募從第一次出現(xiàn)非雷諾現(xiàn)象的體征或癥狀開(kāi)始到5年內(nèi)的進(jìn)行性系統(tǒng)性硬化癥成年患者。患者被隨機(jī)分配（1:1）接受每周皮下注射托珠單抗162mg或安慰劑。主要終點(diǎn)是在24周時(shí)改良Rodnan皮膚評(píng)分與基線的平均變化的差異。

結(jié)果顯示，研究共納入87例患者：43例患者接受托珠單抗治療，44例患者使用安慰劑。在24周時(shí)，托珠單抗組患者的改良Rodnan皮膚評(píng)分最小二乘均值變化為-3.92，安慰劑組為-1.22（差異-2.70，95％CI -5.85～0.45；P=0.0915）。在48周時(shí)，托珠單抗組患者的最小二乘均值變化是-6.33，安慰劑組為-2.77（治療差異-3.55，95％CI -7.23～0.12；P=0.0579）。探索性分析顯示，48周時(shí)，托珠單抗組比安慰劑組用力肺活量百分比下降的患者更少（P=0.0373）。然而，研究人員在殘疾、疲勞、瘙癢、臨床整體疾病的嚴(yán)重程度方面沒(méi)有觀察到兩組間顯著差異。托珠單抗組42例患者（98％）和安慰劑組中的40例患者（91％）發(fā)生不良事件。分別有14例（33％）和15例患者（34％）出現(xiàn)嚴(yán)重不良事件。托珠單抗組的嚴(yán)重感染事件（7例，16％）比安慰劑組（2例，5％）更加常見(jiàn)。1例患者的死亡與托珠單抗治療有關(guān)。

該研究表明，托珠單抗并沒(méi)有顯著減少皮膚增厚。然而，托珠單抗組的改良Rodnan皮膚評(píng)分差異比安慰劑組要大，并且研究人員發(fā)現(xiàn)用力肺活量下降少的一些證據(jù)。關(guān)于托珠單抗的風(fēng)險(xiǎn)和益處得出明確的結(jié)論之前，其療效和安全性還應(yīng)在III期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行觀察。