目前，世界上公認的罕見病7000余種，約占人類疾病總數的10%。由于罕見病種類繁多，加之每種疾病的病患人數少而分散，罕見病的治療一度停滯不前。目前，有明確診療標準的疾病不足1%，治療罕見病的特效藥也被形象地稱為“孤兒藥”。隨著醫療水平的提高，罕見病相關法律法規的健全，孤兒藥的開發逐漸走向正規。尤其是最近10多年，孤兒藥研發如火如荼，孤兒藥市場已經成為全球藥物市場重要的組成部分。
最近，EvaluatePharma發布了名為《Orphan Drug Report 2017》的報告，報告闡述了當下孤兒藥市場的現狀，并對2022年進行了遠景展望。小編擇其概要，與諸位共享。

罕見病相關概念

孤兒藥全球市場概況

由圖1我們可以看到，全球孤兒藥市場在快速擴增。2008-2017年間，年平均增長率為7.1%；而據最新預測，2017-2022年間，孤兒藥銷售額年平均增長率將高達11.1%，這是同期處方藥銷售額平均增長率(5.3%)的2倍多。孤兒藥2008年全球銷售額為600億美元，占全部處方藥銷售額的10.1%，據預測2022年這一數字將達到2090億美元，占全部處方藥銷售額的比例將提高至21.4%。

2016-2022：孤兒藥企業top10

據預測，2022年Celgene(新基生物制藥)將取代Novartis(諾華)成為孤兒藥銷售額排名第一的企業，Bristol-Myers Squibb(百時美施寶貴)將居于次席。這分別得益于Revlimid(來那度胺)和Opdivo(武納單抗)的拉動作用。屆時雷利度胺將占據新基生物制藥80%的孤兒藥銷售額，而武納單抗將占據百時美施寶貴68%的孤兒藥銷售額。
據預測，2022年Top10孤兒藥企業中，7個為跨國醫藥集團。前五家市場企業將占據孤兒藥市場份額的30.6%，孤兒藥行業集中度進一步提高。
孤兒藥市場中，罕見腫瘤治療藥物占據很大比重，目前為53%，2022年預計為45%。對于非腫瘤治療領域，2016-2022年間，年平均增長率預計為7.7%，2022年可達946億美元。Shire(夏爾)將會引領這一領域，其2022年銷售額預計為79億美元。

2016-2022：孤兒藥銷售額top10

據預測，Lenalidomide(來那度胺)將會在2022年成為銷售額最高的孤兒藥，屆時年銷售額會達到136億美元。由Celgene(新基生物制藥)開發的來那度胺于2005年獲批上市，用于治療骨髓增生異常綜合征(myelodysplastic syndrome)，隨后，非霍奇金淋巴瘤(Non-Hodgkin’s lymphoma)、多發性骨髓瘤(multiple myeloma)相繼獲批，目前來那度胺還有多個罕見適應癥處于開發階段。
由百時美施寶貴開發的武納單抗將位銷售額排行榜次席，2022年銷售額預計為91億美元。目前武納單抗已被獲批用于多發性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤。肝癌、惡性膠質瘤、小細胞肺癌以及食道癌等罕見適應癥正在開發中。

結 語

孤兒藥市場在未來5年將迎來飛速發展期，年平均增長率預計在11.1%。孤兒藥市場規模占整個處方藥市場的份額穩步提升，預計2022年將突破20%。未來5年，Lenalidomide(來那度胺)、武納單抗等新一批的罕見腫瘤用藥將迎來收獲期，在此推動下，新基、百時美施寶貴將會躋身孤兒藥企業榜前兩名。阿斯利康、AbbVie和強生等制藥公司也將擴大其在孤兒藥市場的影響力，在未來的競爭中處于有利地位。在孤兒藥非腫瘤治療領域 ，夏爾將表現搶眼，成為該領域的佼佼者。另外，由Kite Pharma開發的CAR-T治療藥物Axicabtagene Ciloleucel將會成為最有價的在研孤兒藥，凈現值(NPV)高達79億美元。