日前，勃林格殷格翰公司宣布由其自主研發、用于治療特發性肺纖維化（IPF）的靶向新藥尼達尼布（商品名：維加特?）在中國正式宣告上市。作為被國內外相關指南、共識推薦的全球首個可減少IPF急性加重風險的靶向治療藥物，尼達尼布可有效延緩IPF的疾病進展，使肺功能下降減少約50% ，且顯著降低IPF急性加重的風險，提高患者生存獲益。

特發性肺纖維化是一種嚴重的致命性肺部疾病，由于早期癥狀不明顯，等到確診已是中晚期，死亡率比大多數癌癥還要高，近年來在我國三甲醫院并不少見。對于IPF患者而言，早診斷、早治療至關重要，如果患者在疾病初期就能得到及時有效的診治，便能有效延緩疾病進展，改善生活質量。

“不是癌癥的癌癥”，五年存活率可低于30%特發性肺纖維化會使肺組織纖維化，形成永久疤痕，導致肺功能不可逆性地持續下降。由于患者肺部組織呈蜂巢狀，被形象地稱為“網狀肺”或“絲瓜筋肺”。IPF的疾病進展具有不可預測性^[1]，急性加重會顯著降低患者的存活機會^[2]。“一旦患上IPF，有些病人的病情會迅速惡化。”國外有研究表明，近一半患者在確診后的2-3年內死亡^[3]，5年生存率可低于30%^[4]，比大多數癌癥的生存率都低，因此又被稱為“不是癌癥的癌癥”。

中國呼吸醫師協會副會長、中國醫科大學第一附屬醫院呼吸疾病研究所所長康健教授在“維系 - 深呼吸-開啟IPF治療新‘維’度”媒體發布會上介紹：全球每年IPF患病率約(2～29)/10萬，呈逐漸增長趨勢，估計以每年11%的比例增長^[5]。近年來，我國IPF患病發病率也呈現逐步上升的趨勢，且死亡率居高不下。此病病因未明，多發于50歲以上的老年人，且男性多于女性^[6]。疾病以隱匿性、進行性的呼吸困難為突出癥狀，伴有干咳、杵狀指、皮膚發青等癥狀。
由于絕大多數IPF患者臨床表現不典型，漏診和延誤診斷現象普遍，也容易被誤診為慢阻肺、哮喘和充血性心力衰竭或其他肺部疾病。國外研究顯示，IPF 患者從首個癥狀出現到被明確診斷，通常被延誤1至2年^[7]。面對大眾對IPF疾病認知較低的現狀，中華醫學會呼吸病學分會委員兼間質病學組副組長、同濟大學附屬上海市肺科醫院呼吸科主任李惠萍教授強調，當出現刺激性干咳、活動后氣喘、經常感冒、肺部感染、皮膚發青（稱為發紺）、指甲形狀發生變化（稱為杵狀指）、食欲不佳、體重減輕等癥狀，患者應及時到專業醫院的呼吸科就醫，目前高分辨率CT（HRCT）檢查是確診IPF的必要手段。如確診，患者盡早接受治療，可延緩疾病進展。

IPF病情進展迅速，曾經一度“無藥可用”

IPF疾病進展不可預測，大多數患者在最初幾年內病情看似穩定，然而一旦發生急性加重，癥狀會在數天或數周內迅速加重。有超過50%的患者在確診后的2到3年內肺功能快速惡化，在經歷一次或幾次急性加重后呼吸衰竭或去世。在亞洲，超過40%IPF患者的死亡是由急性加重引起的，急性加重成為了患者死亡的首要原因。

突如其來的急性加重使死亡率上升，但患者和醫生卻面臨著治療選擇有限的無奈境遇，對延緩病情進展“無計可施”，“以往IPF患者主要通過肺部康復運動、氧療、肺移植及藥物治療等一系列綜合治療手段來延緩疾病進展，然而，長期以來用于治療IPF的藥物選擇極少，呼吸科醫生只能憑臨床經驗用藥，常見的糖皮質激素、免疫制劑、免疫調節劑等傳統藥物治療效果不理想，無法有效控制病情進展。患者急性加重后就像失控掉下懸崖的汽車，無可挽回。”李惠萍教授表示。

創新靶向藥開啟IPF治療新“維”度，顯著延緩IPF疾病進程

對于IPF的疾病進程，中華醫學會呼吸病學分會間質性肺病學組組長、中日醫院呼吸與危重癥醫學科主任代華平教授也做了一個形象的比喻：IPF就如同多米諾骨牌，一旦患病就會造成“病來如山倒”的不可逆結局。她認為：“提高抗纖維化治療藥物如尼達尼布等的使用率，可幫助IPF患者減緩肺功能下降從而延緩疾病進程、減少急性加重的風險，是IPF治療領域的重中之重。同時減少因急性加重而就醫及住院的次數，也可減輕家庭和社會的經濟負擔。”

尼達尼布是全球首個治療特發性肺纖維化的創新靶向藥物，目前已在中國獲批并正式進入臨床應用，最近被納入浙江省大病醫保目錄。專家共同呼吁，期待尼達尼布盡快進入全國其它各地醫保，為更多患者爭取多一些高質量的生存時間。

[1] Raghu G et al. Am J Respir Crit Care Med.2011;183(6):788-824
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[4] Vancheri C, et al. Eur Respir J 2013;41:262-9.
[5] 蔡后榮. 2011年特發性肺纖維化診斷和治療循證新指南解讀.中國呼吸與危重監護雜志,2011,10(4):313-6.
[6] 2016《特發性肺纖維化診斷和治療中國專家共識》
[7] Schoenheit G, et al. Chron Respir Dis. 2011;8(4):225–31