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美迪西針對小核酸抗體偶聯藥物(AOC)制作了一系列視頻,主要介紹了小核酸抗體偶聯藥物的組成、優勢,以及小核酸藥物成藥性原則等。帶您全面了解小核酸抗體偶聯藥(AOC)。
小核酸抗體偶聯藥物(AOC)由治療性寡核苷酸(siRNA、PMO等)與靶向抗體連接結合,比如抗體-陽離子大分子-siRNA偶聯物由抗體、陽離子大分子和siRNA三個組分構成。
小核酸抗體偶聯藥物(AOC)結合了小核酸藥物的精準性和抗體等大分子藥物的特異性兩大優點。具有靶向性,增加生物利用度,減少毒作用;提高穩定性,增加理想半衰期,提高有效性等優勢。
(1)必須保留抗體和小核酸各自的靶向性和有效性;
(2)必須保留結構的穩定性,遞送小核酸靶向特異性;
(3)必須保留內吞作用,內化后的小核酸需要發揮作用;
(4)必須降低或消除脫靶或副作用,減少或避免產生免疫反應。
(1)利用抗體藥物的特異性作用,解決小核酸藥物的靶向問題,使小核酸藥物能進入細胞內,靶向mRNA;
(2)利用抗體藥物的穩定性結構,提高小核酸的穩定性;
(3)促進小核酸藥物安全、有效、選擇性地治療疾病等。
(1)小核酸藥物與小分子化藥和抗體藥相比較具有顯著優勢,可能成為今后主流藥物;
(2)小核酸藥物可覆蓋更多靶點,和可應用更多的臨床適應癥,具有更大的市場空間;
但是小核酸藥物整體研發仍處于早期階段,尤其是技術平臺和專利平臺需加快建設;小核酸藥物技術難點仍有待多層突破。