獲批上市
降低疾病進(jìn)展風(fēng)險(xiǎn)40%，F(xiàn)DA批準(zhǔn)賽諾菲CD38抗體上市
近日，美國FDA宣布批準(zhǔn)賽諾菲（Sanofi）公司開發(fā)的CD38抗體Sarclisa（isatuximab-irfc）上市，與泊馬度胺（pomalidomide）和地塞米松（dexamethasone）聯(lián)用，治療成年多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。
MM是由于骨髓中的漿細(xì)胞癌變而導(dǎo)致的血液癌癥。異常漿細(xì)胞在骨髓中聚集，在身體多處骨骼產(chǎn)生腫瘤。這些細(xì)胞不但不能行使正常功能，它們還會(huì)導(dǎo)致骨髓無法生成健康的血細(xì)胞。癌變的漿細(xì)胞會(huì)影響正常血細(xì)胞的生成，導(dǎo)致血細(xì)胞指數(shù)下降、骨骼損壞和腎臟損傷。盡管近年來MM的治療取得了諸多進(jìn)展，但是多數(shù)MM患者仍然面臨著復(fù)發(fā)或者耐藥的問題，威脅著患者的生命。
Isatuximab是一款靶向漿細(xì)胞表面CD38受體的單克隆抗體，可以觸發(fā)多種不同的作用機(jī)制，促進(jìn)細(xì)胞凋亡和調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)。
卡瑞利珠單抗獲批上市，中國迎來首款肝癌PD-1免疫療法
3月4日，恒瑞醫(yī)藥宣布，其自主研發(fā)的PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗（艾瑞卡）正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于接受過索拉非尼治療和/或含奧沙利鉑系統(tǒng)化療的晚期肝細(xì)胞癌患者的治療。這意味著，繼2019年5月獲批復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤后，卡瑞利珠單抗在中國迎來了第2個(gè)適應(yīng)癥，而且成為中國首個(gè)獲批肝癌適應(yīng)癥的PD-1抑制劑。
圖片來自恒瑞醫(yī)藥官網(wǎng)
卡瑞利珠單抗是一款人源化抗PD-1單克隆抗體，可與人PD-1受體結(jié)合并阻斷PD-1/PD-L1通路，恢復(fù)機(jī)體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌癥免疫治療基礎(chǔ)。該藥物已于2019年5月在中國獲批上市，治療復(fù)發(fā)/難治性經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤。
AML研究進(jìn)展
AML癌癥疫苗GPS有望顯著提高患者總生存期
最近，專注于為廣泛的癌癥適應(yīng)癥開發(fā)新型免疫療法的后期臨床生物制藥公司SELLAS，公布了其新型癌癥疫苗galinpepimut-S（GPS）在急性髓性白血?。ˋML）中Ⅰ/Ⅱ期臨床研究中的第2次完全緩解（CR2）最終隨訪數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示：接受GPS治療的患者平均總生存期為21.0個(gè)月，（平均隨訪時(shí)間為30.8個(gè)月），與接受最佳標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理患者的5.4個(gè)月相比，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的差異。此外最終分析結(jié)果還表明，GPS在整個(gè)臨床研究過程中的耐受性一直良好。
治療老年AML，V藥未來可期
2月28日，NIH（U.S. National Library of Medicine）官網(wǎng)發(fā)布了維奈克拉片（Venetoclax）聯(lián)合低劑量阿糖胞苷（LDAC）治療AML患者的III期研究最新數(shù)據(jù)。研究顯示，維奈克拉片聯(lián)合LDAC試驗(yàn)組在三個(gè)重要終點(diǎn)方面均展示出里程碑式的臨床獲益：降低AML患者25%的死亡風(fēng)險(xiǎn)，中位總體生存期（OS，Overall Survival）延長3.1個(gè)月，6個(gè)月隨訪后結(jié)果中位OS延長了4.3個(gè)月。同時(shí)，維奈克拉片試驗(yàn)組獲得了更佳的治療反應(yīng)以及明顯改善的生活質(zhì)量。
急性髓系白血病(AML)是最難治的血液腫瘤之一，也是中國常見的白血病之一，老年人群高發(fā)。作為全球首個(gè)且唯一上市的選擇性B細(xì)胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑制劑，維奈克拉片的成功上市使得細(xì)胞蛋白凋亡通路成為癌癥治療的新靶點(diǎn)，美國FDA已授權(quán)其多項(xiàng)突破性療法認(rèn)證，其在海外已獲批多項(xiàng)血液腫瘤的適應(yīng)癥。維奈克拉片已于2020年1月在中國申報(bào)上市，獲得CDE受理，并被納入優(yōu)先審批。
融資
B輪融資逾1億美元，基因療法新銳瞄準(zhǔn)聽力損失
近日，致力于基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體開發(fā)基因療法的Akouos公司宣布完成逾1億美元B輪融資，以推進(jìn)其首款基因療法AK-OTOF進(jìn)入臨床開發(fā)階段，治療因耳鐵蛋白（OTOF）基因突變而導(dǎo)致感覺神經(jīng)性聽力損失。
Akouos研發(fā)管線（圖片來源：Akouos官網(wǎng)）
目前，該公司正在進(jìn)行臨床前研究，以支持其初始臨床試驗(yàn)，該試驗(yàn)將評(píng)估基因療法對(duì)因OTOF基因突變而導(dǎo)致感音神經(jīng)性聽力喪失的患者的安全性和有效性。正常的OTOF功能使耳朵的感覺細(xì)胞響應(yīng)聲音刺激而釋放神經(jīng)遞質(zhì)，從而激活聽覺神經(jīng)元。無功能性的OTOF則無法將聽覺信號(hào)傳遞到大腦。AK-OTOF使用AAV載體將OTOF基因的健康拷貝傳遞至耳蝸毛細(xì)胞，目的是在單次給藥后恢復(fù)長期的生理聽力。
諾華領(lǐng)投，纖維化疾病治療公司獲1億美元融資
3月4日，Pliant Therapeutics公司宣布完成由諾華（Novartis）領(lǐng)投的1億美元C輪融資，以支持其PLN-74809治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）和原發(fā)性硬化性膽管炎（PSC）患者的臨床開發(fā)，以及其他針對(duì)纖維化疾病的藥物開發(fā)計(jì)劃。
Pliant公司研發(fā)管線
該公司的主打候選藥物PLN-74809是一個(gè)能夠同時(shí)選擇性抑制αvβ1和αvβ6整合素的雙重小分子選擇性抑制劑，這兩種整合素在多種纖維化途徑中起著關(guān)鍵作用。這款療法被首先用于治療IPF和PSC患者。IPF是一種非常致命的罕見肺部疾病，60%-80%的患者在確診后五年內(nèi)死亡。而PSC是發(fā)生在膽管的罕見進(jìn)行性疾病，它能夠引發(fā)膽管癌或肝癌，最終導(dǎo)致肝衰竭。
關(guān)于美迪西
美迪西（股票代碼：688202）是一家藥物研發(fā)外包服務(wù)公司(CRO)。成立于2004年2月2日，公司走過16個(gè)年頭，在上海建立了一家集化合物合成、化合物活性篩選、結(jié)構(gòu)生物學(xué)、藥效學(xué)評(píng)價(jià)、藥代動(dòng)力學(xué)評(píng)價(jià)、毒理學(xué)評(píng)價(jià)、制劑研究和新藥注冊為一體的符合國際標(biāo)準(zhǔn)的綜合技術(shù)服務(wù)平臺(tái)，并得到了國際藥品管理部門的認(rèn)可。美迪西普亞的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)設(shè)施獲得AAALAC（國際動(dòng)物評(píng)估與認(rèn)證協(xié)會(huì)）認(rèn)證和國家藥品監(jiān)督管理局NMPA GLP證書，并已達(dá)到美國食品藥品管理局GLP標(biāo)準(zhǔn)。
美迪西擁有豐富的全球合作經(jīng)驗(yàn)，2015年以來，美迪西在全球服務(wù)超過500家活躍客戶，已為武田制藥、強(qiáng)生制藥、葛蘭素史克、羅氏制藥等多家全球性制藥公司及恒瑞醫(yī)藥、揚(yáng)子江藥業(yè)、石藥集團(tuán)、華海藥業(yè)、眾生藥業(yè)等國內(nèi)外知名客戶提供研發(fā)外包服務(wù)。
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