《周易》有云: 富有之謂大業，日新之謂盛德。目前，我國生物醫藥行業邁入快速發展階段，只有不斷變通革新，才能通達久遠。核酸藥物是全球研發的熱門領域，已經成為當下炙手可熱的制藥賽道。近年來, 隨著化學修飾、遞送系統及生產技術的不斷成熟和更新，核酸藥物發展顯著提速，多款核酸產品陸續上市，臨床優勢與市場價值日漸凸顯，在傳染性疾病，腫瘤治療，罕見病等方面表現出巨大的開發潛力。

2023年6月30日，由萬怡醫學、美迪西協辦的“RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場”在蘇州成功舉辦。本期會議邀請到行業大咖到場，圍繞核酸藥物和疫苗的研發、工藝生產、創新等方面展開分享及解讀，以期共同推進核酸藥物的創新發展！

開場致辭

會議伊始，美迪西首席科學官彭雙清教授代表美迪西為此次RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場致辭，對各位嘉賓的到來表示了熱烈的歡迎。

彭教授表示：如今核酸藥物已發展為制藥行業最熱門的賽道之一， 發展勢頭迅猛，吸引著越來越多的企業關注和投資布局。核酸藥物可實現精準治療，高效殺傷腫瘤細胞。同時較化療藥物副作用更低，較傳統抗體類腫瘤藥物具有更好的療效。在核酸藥物日趨白熱化的競爭壓力下，差異化競爭是制勝之道。今后核酸藥物的研發方向更需要根據靶點和適應癥的特點來具體設計核酸分子，也就是所謂的定制性或者差異化研發。核酸藥物還有許多領域可以去拓展。此次美迪西RNA療法與mRNA腫瘤疫苗專場聚集了眾多行業專家，對核酸藥物行業內的重點和痛點話題都進行了深入探討，為推動核酸藥物開發與國際化進程助力賦能！

精彩演講

斯微生物創始人、董事長兼首席執行官李航文博士針對“創新技術賦能下一代mRNA腫瘤疫苗開發”發表深入見解。堅持科技創新，是攻克mRNA“卡脖子”技術的銅墻壁壘，經過多年努力，斯微生物已經成功搭建了mRNA藥物從AI設計、合成、制劑、質控到產業化的全鏈條技術平臺，擁有年產數億劑mRNA疫苗的大規模生產關鍵技術和設備的核心專利，關鍵物料完全實現了國產替代，斯微生物在上述方面均有著獨特的優勢。抗腫瘤領域的核酸藥物已有眾多療法在研，李航文博士介紹了斯微生物個性化腫瘤mRNA疫苗研發進展，未來可期。

美迪西化學部高級副總裁馬興泉博士通過“小核酸藥物研發與技術支持”介紹了對核酸藥物的多種化學修飾。核酸藥物要進入體內發揮作用，首先要克服降解的問題，隨著新技術的發展，部分難題已經有較好的解決辦法，其中化學修飾和遞送系統技術的突破對核酸藥物的發展起到了至關重要的作用。通過化學修飾可增強核酸藥物抵抗內源性內切酶和外切酶降解的能力，大幅提升藥物療效。美迪西核苷酸藥物化學合成平臺可以一站式提供單體合成、修飾；寡核苷酸合成；遞送系統合成以及寡核苷酸偶聯物的合成。已經建成的siRNA庫，不僅有豐富的單體庫存，而且擁有龐大的單體合成砌塊庫，可以快速完成各類修飾單體的合成。美迪西擁有專業的小核酸藥物的研發團隊可以提供高效快捷地研發服務；已有多個siRNA藥物FTE項目完成和進行中。

星銳醫藥創始人、CEO胡榮寬博士圍繞“靶向遞送在mRNA藥物開發中的應用”介紹了靶向遞送的現狀和前景、星銳醫藥精準靶向遞送及在研管線等。目前隨著mRNA藥物賽道競爭加劇，實現mRNA的器官靶向遞送，已成為mRNA技術開發的重點。以mRNA為代表的核酸類藥物已成為全球研發和投資的重點領域之一，其適應癥不斷拓寬，在腫瘤、心臟、代謝性疾病、肝臟疾病及多種罕見病中取得了不俗的表現。星銳醫藥致力于開發下一代LNP載體，實現組織特異性mRNA 藥物遞送，拓寬mRNA藥物的應用前景。

佑嘉生物創始人兼首席執行官崔文浩博士針對“小核酸藥物研發和聚合物遞送系統平臺”，介紹了核酸藥物行業概覽、核酸遞送系統、口服遞送核酸藥物治療炎癥性腸病（IBD）的研究、及佑嘉生物OMDS遞送平臺等，引發聽眾對口服核酸遞送技術與應用前景的思考。佑嘉生物多樣性的核酸遞送技術平臺包括核殼結構(CaPLiP)技術、口服納米制劑（OMDS）技術、納米抗體核酸偶聯(nAOC)技術；三種載體遞送技術各成體系又相互協同，分別針對全身和特異靶向遞送，解決目前siRNA肝外靶向和給藥難問題。

美迪西藥代動力學及生物分析部蔣品博士全面解析了“小核酸藥物藥代動力學特性和非臨床成藥性關注點”。小核酸藥物不同于化學小分子和單抗藥物，具有獨特的藥代動力學特點，蔣品博士對小分子藥物、大分子生物制劑、核酸類ASO和siRNA藥物做了總體比較，并指出ADME吸收、分布、代謝和排泄等特點，結合美迪西核酸類DMPK生物分析，B超引導下肝臟穿刺，肌肉活檢，IT鞘內注射等技術平臺，對ASO和siRNA在早期篩選，PCC和IND階段臨床前研究進行剖析。美迪西具備完善的小核酸藥物生物分析平臺、肝臟活體穿刺、肌肉活檢和鞘內注射平臺用于PK和PK/PD研究。

四川康德賽醫療科技有限公司創始人丁平博士從mRNA藥物開發歷史慢慢闡述了“mRNA編輯的細胞藥物開發”，介紹了mRNA編輯的DC產品。腫瘤疫苗是近年來研究的熱點，其突出的優點為癌癥治療打開了新的思路，也為癌癥患者帶來了新的希望。如今，腫瘤疫苗的轉化研究呈爆發式增長，主要有腫瘤全細胞疫苗、mRNA疫苗、多肽疫苗和DC疫苗。前三種方式工藝相對簡單，但存在不穩定性、低免疫原性及體內分布不確定性等局限。DC是目前發現功能最強的抗原提呈細胞（APC），其抗原呈遞功能遠強于巨噬細胞、B細胞等其他抗原呈遞細胞，具有強大的激活CD8+、CD4+T細胞的能力，并能分泌多種細胞因子參與免疫調節與應答。DC細胞作為最為高效的抗原遞呈細胞，不僅療效安全也可以有效解決前面三種疫苗存在的問題。

堯唐生物聯合創始人&CTO王子君博士綜合介紹了“基于mRNA遞送的體內基因編輯藥物”。面對體內基因編輯大時代，堯唐生物已經從基因編輯工具LNP藥物遞送系統、生產工藝三大核心板塊入手建立技術優勢。在產品管線方面，堯唐生物已在遺傳性疾病領域以及心血管疾病進行了研發布局，并希望盡快將產品推進至臨床申報階段，同時將進一步對針對肝臟的LNP遞送系統進行優化升級。目前，基因編輯技術與mRNA體內遞送技術均處于成長發展階段，國內外，越來越多的藥企已經投身于基因編輯技術領域，希望以這一療法為切入點，為治療疾病帶來突破。

會議現場

國內外參會者認真聆聽演講，積極提問~

美迪西核酸藥物研發服務平臺