近年來，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian獲得了FDA或EMA的批準(zhǔn)。此外，全球已有數(shù)十種AAV基因療法處于臨床開發(fā)階段，國內(nèi)基因治療企業(yè)也不斷傳出獲批開展臨床研究的好消息。
基因治療作為一種新興的治療手段，它的發(fā)展歷程怎樣？
早期研發(fā)過程中有什么關(guān)鍵點？
靶點如何選擇？
AAV載體如何優(yōu)化？
CMC和成本控制的挑戰(zhàn)是什么？
臨床開發(fā)如何有效推進(jìn)？
轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的過程中是否有合適的生物標(biāo)志物？
商業(yè)化有什么考量？
11月8日至12月17日，6次線上公開課（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次線下轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)閉門研討會（最后一周周六），愷思俱樂部攜手醫(yī)藥筆記、和元生物、美迪西生物醫(yī)藥、自貿(mào)壹號，共同邀請數(shù)十位產(chǎn)業(yè)資深專家，系統(tǒng)性的向大家分享基因治療的前沿進(jìn)展，以期讓更多的人認(rèn)識及了解基因治療，激發(fā)學(xué)習(xí)興趣，促進(jìn)行業(yè)發(fā)展，誠邀大家參加！

基因治療系列公開課【第1期】
嘉賓簡介

肖  嘯   博士
信念醫(yī)藥董事長，CSO

曾任美國北卡羅萊納大學(xué)（University of North Carolina at Chapel Hill）基因治療終身杰出講席教授，現(xiàn)任信念醫(yī)藥董事長，CSO。肖嘯于1982年獲得上海醫(yī)科大學(xué)學(xué)士學(xué)位，1985年武漢大學(xué)碩士學(xué)位；1986年經(jīng)教育部CUSBEA項目赴美學(xué)習(xí)；1992年獲匹茲堡大學(xué)博士學(xué)位；1993-1998年曾就職于美國幾家基因治療公司；1998－2006年任匹茲堡大學(xué)醫(yī)學(xué)院助理教授，終身副教授；2006后任北卡大學(xué)藥學(xué)院終身杰出講席教授；肖嘯一直從事重組腺相關(guān)病毒（AAV）基因載體和基因治療領(lǐng)域的工作30多年，在AAV載體的新工藝開發(fā)及組織靶向技術(shù)等方面，以及遺傳性肌肉疾病、血友病、溶酶體代謝疾病的基因治療領(lǐng)域，做出了重要貢獻(xiàn)，共發(fā)表科研論文180余篇，他實驗室發(fā)明的mini-dystrophin基因用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD），輝瑞制藥公司目前正在開展全球III期臨床試驗。一種肢體帶肌營養(yǎng)不良（LGMD2i）的基因治療項目已獲美國FDA批準(zhǔn)臨床試驗。
另外，肖嘯教授團(tuán)隊在國內(nèi)研制的血友病B和粘多糖貯積癥基因治療藥物，也已開展了研究者發(fā)起的臨床試驗。血友病B項目獲得中國藥監(jiān)局IND和突破性療法。肖嘯多年來擔(dān)任多種國際重要學(xué)術(shù)期刊的編委和美國NIH基金評委，還擔(dān)任過美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會董事會成員，他也是美國Askbio，Bamboo，以及國內(nèi)的信念生物醫(yī)藥等基因治療公司的共同創(chuàng)始人。

課程提綱

1. 基因治療的種類，發(fā)展歷史；

2. AAV最新進(jìn)展；

3. 基因治療產(chǎn)品未來突破的技術(shù)瓶頸和有價值的發(fā)展方向，包括從未滿足臨床需求看一直沒有藥物獲批的治療方法；

4. 問答環(huán)節(jié)（30分鐘）。
   

直播預(yù)告
11月8日 20:00-21:30
基因治療在中國的機(jī)遇和挑戰(zhàn)
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每期將有3名互動用戶獲得
《細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品的非臨床評價研究》專著