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基因療法首次用于囊腫性纖維化

2015-07-06
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在導致囊腫性纖維化的基因得以確認的26年后，研究人員日前證實，患有肺損傷疾病的人能從基因療法中受益。
盡管肺功能的改善很小，和安慰劑組相比只有3.7%，但它證實研究人員花費數十年試圖找到一種將有缺陷基因的健康拷貝植入囊腫性纖維化患者肺細胞中的方法是有效的。

囊腫性纖維化是全球最常見的遺傳疾病之一，影響著約7萬人。單一基因CFTR的突變會導致身體出現各種問題，但以肺部尤重。患有囊腫性纖維化的人會產生濃稠的黏液，而這能堵塞器官，并使其成為有害細菌的滋生地。

因此，小的改善能產生很大的不同。來自英國牛津大學的Deborah Gill帶領團隊設計出在試驗中被植入的遺傳指令序列?！氨M管我們清楚這種療法還未作好為病人開處方的準備，但就個人而言，我對這一結果非常滿意。它比預期的要好。”Gill表示。

長久以來，囊腫性纖維化隱藏著基因療法的誘人前景，因為它很常見，由單一基因引起，而且肺細胞很容易通過吸入氣化物質接觸到。不過，肺的內部“固若金湯”，找到將大量健康DNA“運入”這些細胞的方法被證明很困難。

最終，開展這項試驗的約80位科學家和臨床醫生利用被稱為脂質體的脂肪泡沫將基因攜帶入細胞。
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