孤兒藥話題越來越熱，不斷有新的資源和力量加入，國內(nèi)的孤兒藥陣線即將崛起

孤兒藥是個(gè)有意思的話題，曾經(jīng)，罕見病用藥是不受待見的“孤兒”，然而近年來，隨著各國陸續(xù)出臺特惠政策，孤兒藥成了“香餑餑”，罕見病藥研逐步成為各大跨國藥企重點(diǎn)布局的領(lǐng)域。國內(nèi)醫(yī)藥界對孤兒藥的關(guān)注也在升溫。

孤兒藥的社會(huì)價(jià)值毋庸置疑，但孤兒藥不是簡單的慈善，新藥開發(fā)成本高昂，如何將孤兒藥的社會(huì)價(jià)值轉(zhuǎn)化為經(jīng)濟(jì)價(jià)值？

1、主動(dòng)擁抱海外利好 美國等國家有多種政策向孤兒藥傾斜，包括在臨床試驗(yàn)階段的設(shè)計(jì)要求寬松，能夠節(jié)省費(fèi)用以及稅收優(yōu)惠、加快審批等。與其坐等本國政策發(fā)力，不如走出國門主動(dòng)擁抱海外的利好。

具體措施例如，利用我國相對較低的臨床前研發(fā)成本，在國內(nèi)開展臨床前研究，在研發(fā)過程中嚴(yán)格保持高素質(zhì)實(shí)驗(yàn)和高水平的數(shù)據(jù)記錄，以備日后在海外申報(bào)臨床。在臨床和上市階段，充分利用各國孤兒藥優(yōu)惠政策，放在美國等國家開發(fā)，可大大加速進(jìn)度，待取得階段性成果后，可轉(zhuǎn)讓給海外公司，或分割海外/國內(nèi)權(quán)益。

2、投資國外研發(fā)項(xiàng)目 投資國外正在開展的孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目是個(gè)好選擇，同時(shí)買下藥物未來在華權(quán)益，將好藥同步引入國內(nèi)。

44號文明確“允許境外未上市新藥經(jīng)批準(zhǔn)后在境內(nèi)同步開展臨床試驗(yàn)。鼓勵(lì)國內(nèi)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)參與國際多中心臨床試驗(yàn)，符合要求的試驗(yàn)數(shù)據(jù)可在注冊申請中使用。”因此，孤兒藥在海外和國內(nèi)可以同步開展臨床，加速國內(nèi)臨床進(jìn)度，這也將加速中國企業(yè)將好的孤兒藥引入國內(nèi)。

此外，44號文第8條同樣明確支持兒童藥物的研發(fā)和境內(nèi)生產(chǎn)，可先利用兒童藥物已有的優(yōu)惠政策，優(yōu)先開發(fā)兒童罕見病用藥。

3、巧用捷徑 二級跳躍某些常規(guī)藥物鑒于某些疾病細(xì)分領(lǐng)域（如基因分型屬于罕見病）或國內(nèi)外疾病譜差異（如肝癌在國內(nèi)是常見病，在美國屬于罕見病），在國外可被歸為孤兒藥類別。這類藥物在海外申報(bào)罕見病用藥可享受外國相關(guān)優(yōu)惠政策，加速開發(fā)進(jìn)程，搶先占領(lǐng)市場后再開發(fā)非罕見病適應(yīng)證。

4、一切為了病患 心系患者，患者，還是患者。藥品的根本價(jià)值是滿足患者未被滿足的醫(yī)療需求，孤兒藥的價(jià)值不容小視。有太多的罕見病患者掙扎在病痛的深淵無人施救，醫(yī)藥企業(yè)將幫助患者視為第一使命，開發(fā)出患者最需要的產(chǎn)品，一定會(huì)獲得豐厚的回報(bào)。

另有信息與業(yè)內(nèi)分享，筆者加入南京“百家匯”已1個(gè)多月，正著手籌備在南京“百家匯”建立中國首個(gè)孤兒藥研發(fā)中心，將專注于罕見病用藥研發(fā)和國際先進(jìn)孤兒藥項(xiàng)目與技術(shù)的引進(jìn)，旨在為中國的罕見病患者帶來更多更有效的治療手段。為支持孤兒藥研發(fā)中心的運(yùn)營和研發(fā)項(xiàng)目的推進(jìn)，擬籌建國內(nèi)首支專注于孤兒藥的研發(fā)專項(xiàng)基金。基金將先期募集3億元人民幣，未來規(guī)模有可能擴(kuò)大至10億元，計(jì)劃3年內(nèi)投資10~30個(gè)孤兒藥研發(fā)項(xiàng)目。