我們離第一個原創(chuàng)藥還有多遠？
根據(jù)塔夫茨藥物開發(fā)研究中心提供的一項數(shù)據(jù)顯示，開發(fā)一個新藥的平均成本大約為26億美元。2013年全球前十強藥企的研發(fā)投入占銷售額的比例達到17.8%，高達603.9億美元，而國內(nèi)前十強藥企研發(fā)投入僅為銷售額的1%，約為3億美元。
這就是中國新藥研發(fā)面臨的尷尬局面：盡管我們占據(jù)龐大的市場優(yōu)勢，擁有4700家制藥企業(yè)，但絕大多數(shù)企業(yè)小而散，銷售額利潤低；企業(yè)沒有資本也不愿投入資本用于新藥研發(fā)；創(chuàng)新層次主要處于以仿制為主到仿創(chuàng)結(jié)合的階段，仿制藥比例高達96%。由于缺乏創(chuàng)新藥物的研發(fā)能力和完整的開發(fā)鏈，中國藥企一窩蜂研究熱門靶點，產(chǎn)品重復申報，導致企業(yè)同質(zhì)化現(xiàn)象嚴重，基本屬于無序競爭狀態(tài)，可持續(xù)發(fā)展難以為繼。迄今為止，中國第一個真正意義上的新藥仍是猶抱琵琶半遮面，千呼萬喚還沒來。
一方面，隨著綜合國力的提升，國際市場對中國創(chuàng)新能力的要求日益提升，另一方面，腫瘤、糖尿病等慢性病成為了威脅國民健康最主要的疾病，老百姓對療效好、價格優(yōu)的新藥提出了迫切需求。2015年7月30日-31日，在湯森路透主辦的"專業(yè)信息引領中國藥企創(chuàng)新與國際化--第二屆湯森路透中國制藥行業(yè)大會"上，中國藥學會理事長桑國衛(wèi)院士、譽衡藥業(yè)副總裁兼首席科學官呂強博士、恒瑞醫(yī)藥全球研發(fā)總裁張連山博士、貝達藥業(yè)副總裁兼首席科學官胡邵京博士等多名業(yè)內(nèi)的頂級專家，圍繞"新藥研發(fā)在中國"、"中國藥企國際化"以及"專業(yè)信息與中國藥企"三大主題進行了探討與展望。
從整個市場環(huán)境來看，海外的仿制藥企越來越重視創(chuàng)新藥，全球最大仿制藥企梯瓦逐年提升專利藥研發(fā)比例，艾爾建在和阿特維斯合并后拋售仿制藥業(yè)務意欲進入創(chuàng)新藥領域，而國內(nèi)藥企也與全球市場步調(diào)一致，以恒瑞、正大天晴、海正等為代表的一批本土藥企通過加強研發(fā)投入，與跨國藥企合作等形式戰(zhàn)略布局新藥領域，F(xiàn)irst-in-class正在成為全球藥企研發(fā)的新趨勢，創(chuàng)新藥物也成為提升企業(yè)競爭力的重要手段。
此外，在場的多位業(yè)內(nèi)人士也表示，如何研發(fā)使中國老百姓負擔得起的新藥更是國內(nèi)藥企研究的重點。對于中國創(chuàng)新藥發(fā)展，基礎研究、資本投入、政策引導這三大因素發(fā)揮著舉足輕重的作用。
基礎研究
一個成功新藥的發(fā)現(xiàn)，歸根結(jié)底離不開基礎研究的支持，比如新靶點的發(fā)現(xiàn)、作用機制的闡明。貝達藥業(yè)副總裁兼首席化學家胡邵京表示，"基礎研究的投入是至關重要的一點，這決定了中國今后能否在全球新藥研發(fā)中占有一席之地。"同時，基礎科學家、藥企研發(fā)人員與臨床醫(yī)生之間的交流也至關重要，通過臨床反饋在疾病的標記物、靶標的基礎上展開更加合理的藥物的設計，使得設計出來的新藥更加有效，不良反應更少，從而更好地實現(xiàn)個體化用藥和精準醫(yī)療。
最近幾年，中國基礎研究的水平明顯提升，在2015年自然指數(shù)排名中，中國位列全球第二，中科院甚至位列全球高校和科研院所第一，但目前國內(nèi)的基礎研究主要關注論文的數(shù)量和質(zhì)量，這為充分推動新藥研發(fā)帶來了局限。
資本投入
對于創(chuàng)新藥物而言，突破性越大，投資風險也越大，尤其對于新靶點的挖掘。私有資本不愿意投入風險極高的不確定領域，這導致了新藥早期研發(fā)支持不足。國內(nèi)傳統(tǒng)的觀念是藥必須做成上市才有價值，而在亞盛醫(yī)藥總經(jīng)理郭明看來，只要藥物具有足夠的潛在價值，任何時候都能變現(xiàn)。桑國衛(wèi)院士指出，目前新藥研發(fā)最難的就是資金問題。同時他也提出了解決辦法，即在藥物開發(fā)的前期重要環(huán)節(jié)實現(xiàn)公司增值及早期投資退出，打造成功的商業(yè)模式，營造早期創(chuàng)新項目的投資氛圍。
政府引導
長期以來，國內(nèi)新藥的審批等相關制度一直飽受詬?。号R床準入時間長，注冊綁定生產(chǎn)許可，市場招標采購周期長，各省流程不一，創(chuàng)新藥無法及時進入醫(yī)保或招標采購目錄，此外，新藥的知識產(chǎn)權(quán)也缺乏保護。桑國衛(wèi)表示，中國醫(yī)藥創(chuàng)新領域應引入"政產(chǎn)學研用"的概念，在產(chǎn)學研的基礎上，從國情實際出發(fā)提高頂層設計，加大政府的扶持投入，同時也更加強調(diào)轉(zhuǎn)化醫(yī)學模式在創(chuàng)新藥物研發(fā)中的重要意義，努力推進企業(yè)、研究院所和高校的協(xié)作創(chuàng)新的新模式。
近年來，國家鼓勵創(chuàng)新，對一些創(chuàng)新藥物、臨床亟需藥物設置特殊審評審批通道、審評資源向創(chuàng)新藥物傾斜。7月底，CFDA密集出臺文件，先后發(fā)布《關于開展藥物臨床試驗數(shù)據(jù)自查核查工作的公告》、《關于征求加快解決藥品注冊申請積壓問題的若干政策意見的公告》，這也標志著中國新藥審批制度中里程碑式的改革。
在2014年，我們很榮幸地見證了甲磺酸阿帕替尼片、西達本胺片、sabin株脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗等我國自主研發(fā)重要治療領域新藥的獲批，它們?yōu)橹袊滤幯邪l(fā)注入了一劑強心針，盡管這離First-in-class還有很長的路要走，但堅實的一步已經(jīng)邁出，中國藥企的成長需要時間和耐心，也請期待著中國真正的原創(chuàng)藥的誕生！
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