最近，馬里蘭大學醫學院的研究人員發現了一種小分子，不僅能夠治療癌癥，同時能夠抑制HIV-1，這項最新的研究成果發表于《PNAS》上。

這種化合物被稱為INK128，其作用方式很可能對癌癥和艾滋病都有效。INK128能抑制哺乳動物雷帕霉素靶蛋白（mammalian target of rapamycin，mTOR)的表達，這是一種細胞激酶，可以形成兩個復合物（mTORC-1和mTORC-2），調節蛋白的信號翻譯和轉導。

研究人員首先建立了人源性小鼠模型，使小鼠能產生人源免疫細胞，同時感染HIV。當用INK128處理時，這些小鼠體內具有較低的病毒計數，并能改善免疫細胞的濃度。“這些發現表明，mTOR抑制劑理論上能進入II期臨床試驗，”意大利卡塔尼亞大學的病理學家Ferdinando Nicoletti說，他并沒有參與這次研究。

大多數抗逆轉錄病毒藥物靶向病毒蛋白，不幸的是，在藥物的作用下，HIV會發生突變，這可能導致耐藥性出現。細胞藥物靶標如mTOR，突變率比病毒蛋白要低很多，而突變率低意味著產生抗藥性的可能性也較低，這引起了研究人員的廣泛關注。“感染耐藥HIV的患者很難治療，”Alonso Heredia說，他也是該團隊的一員，“對于這些患者來說，mTOR抑制劑或許能幫上忙。”

研究人員認為，在有HIV存在的情況下，INK128可以阻斷病毒表面受體CCR5的轉錄，其中，CCR5一旦被病毒“鎖定”就可以進入免疫細胞。這種新的方法直接靶向被感染的免疫細胞。研究人員認為，在病毒插入到免疫細胞之后，INK128還能阻止HIV基因的轉錄，這是首個以這種方式抑制HIV。

由于INK128等mTOR抑制劑正作為抗癌藥物在使用或研究，所以，INK128很可能對那些同時罹患艾滋病和癌癥的病人有效。