前幾天BioMedracker統計的新數據表明FDA對新藥的申請開綠燈，批準率為89%。然而另一個更密切的研究表明FDA對藥品批準率更高。到今年為止，遞交到FDA的新藥中已有96%抵達市場使用。對于任何一個關注FDA的人來說，這是非常令人震驚的，是好是壞，這都將是一場徹底的改變。

上周公布的BioMedracker統計的新數據引起了美國Twitter網站和美國藥品研究和制造商協會（PhRMA）的熱烈爭議。然而我認為，當涉及到藥品監管時，FDA仍然是黃金標準。在新藥能供病人使用之前，FDA需要收集大量數據證明該藥品的有效性和安全性。如果這些數據無法收集，只能說明這種疾病屬于罕見病且十分嚴重。FDA堅信制藥公司給予他們的數據時最原始的，然后在公共服務平臺上對數據進行審核。但FDA也有周期性，批準的數量時而多時而少。如果96%的藥物批準率，我們不得不懷疑，這種批準過多的時期是否將要接近尾聲？

事實上有很多因素可以解釋FDA對藥品的批準率為何如此高。在此列舉九個理由：

1、 事實上批準率低得多，因為進入臨床試驗階段的藥物中只有12%可到達市場。
PhRMA堅信如果把藥品研發時間考慮在內，那么批準率是低的，他們強調在過去的16年里阿爾茲海默癥藥物的失敗率為97%。（事實上，在過去的十年里，阿爾茲海默癥藥物的失敗率為100%）。這確實是一個公正的觀點。新藥品的研發過程是昂貴且艱難的，但事實上，藥物臨床試驗的失敗似乎與FDA沒有多大的關系，除非是FDA對其臨床試驗的失敗下了定義。
近年來獲批準的顯然都不是高質量的研究和針對特殊群體的藥物。這是一個很大進步，例如對Novartis治療心臟衰竭的藥物Entresto和Bristol-Myers Squibb公司的抗癌藥物Opdivo的批準。但FDA的批準也有漸進的步驟，例如對抗精神藥物Rexulti和預防中風藥物Sayvasa的批準。

2、制藥公司在研究方面很擅長，他們只生產更好的藥物
過去的20個月批準了61種新藥，包括抗癌藥物和治療丙型肝炎的藥物。幾十年來，研發新藥的成本呈指數增長（雖然這么說有點早，也許它還會變得平緩甚至是降低），這就使得制藥公司放棄可能獲批的邊際藥物。但這似乎不太可能，如果發生這樣的情況，投資者應該會抱怨，因為這些邊際的藥物也可能會出售。
但研究效率的提高并不能解釋為何新藥獲批率上升。記住：到目前為止，似乎只有一個新藥被拒絕，這個藥是默克公司的Bridion。關于該藥物，最初有醫學雜志宣布它是一個突破性的麻醉解毒藥物，但FDA擔心其可能會引起過敏反應。

3、制藥公司選擇獲批機率較大的領域
對不同疾病的藥物的批準率有很大的不同。根據BioMedTracker分析，2012年，抗癌藥物批準率為75%，而心血管藥物批準率為50%。目前正在研發的藥物中有一半是抗癌藥物。今年多數獲批準的藥物均為罕見病藥物，因為罕見病人比較少，而且很嚴重，因此只需更小的臨床試驗和更少的數據證明。

4、FDA與制藥企業進行更好的溝通
FDA會明確地告訴制藥公司藥物批準需要哪些東西，這意味著減少了藥物審批的程序。當一個制藥公司的新藥因為當前數據遭拒時，FDA也會明確告知。正如最近生物技術公司Celldex根據FDA的指導，決定放棄復發性腦腫瘤治療藥物Rintega的申請。這意味著，FDA的指導可幫助制藥公司決定申請最有可能獲批的藥物。

5、與過去相比，FDA對藥品有更多的權利限制
當默沙東公司的Vioxx和與輝瑞相關的Bextra被撤出市場時，病人和醫生似乎不會理會關于這些藥品的警告，此時FDA不得召開多次會議來發出更多的警戒。如果一種藥物被廣泛使用并對病人造成了傷害，只能把它撤離市場。
對于藥品的限制，FDA采取另外一個方法：使用風險評估系統（REMS）。這包括要求病人和醫生填寫文書確保他們理解藥物的風險。事實上，目前這些步驟都是針對Sprout制藥商的Addyi（用于治療女性絕經前的性欲低下）。REMS系統幫助FDA控制病人對藥物的使用，也有助于FDA批準那些曾經拒絕的藥物。

6、FDA冒險堅定拒絕藥物
最近FDA的法律風氣不那么順暢。以制藥公司Amarin的藥物Vascepa為例。在更多的研究證明Vascepa可預防心臟病和中風完成之前，FDA最初批準Vascepa用于降低心臟病患者的甘油三酯，但后來由于在一些試驗中，包括魚油在內的降甘油三酯藥物未表現出效應，FDA改變了想法。自從那以后Amarin的股票下跌了15%，但該事件也損害了FDA的權威性，這使FDA拒絕新藥品時有激冷效應。

7、FDA不是一個永久性的專員
Margaret Hamburg表示，有效的政治溝通措施有利于提高藥品的批準率。Hamburg做了很了不起的工作，帶領FDA通過各種政治變革。她上任之初，我們仍然為Vioxx 和Avandia的廣泛使用帶來的安全問題而擔憂。但到最后，這種風氣完全改變了。該機構沒有一個動態個體負責人意味著其在政治風暴中搖擺。

8、隨機性
這的確有很能，藥品批準率總是有升有降。我們能確定當前藥品批準率是事物發展到最佳狀態的結果嗎？當然不能。然而，大多數人認為批準率將會降下來。我認為會有很多事情發生，只有那些生產力最強的公司才會有這樣的機會。

9、在當前的政治環境中，FDA批準了不該批準的藥物
我們能肯定FDA會拒絕一些不該批準的藥物嗎？這對公共衛生和工業來說有很高的風險。新藥品的監管政策如此快，我認為工業界很關心藥品審批的速度。我們已經看到當涉及到制藥企業的監管時，這股政治風會變化得特快。關于這個問題，一個壞例子就可以把事情推向另外的方向，如獲批藥物Vioxx、Seldane或Baycol被撤停。如今制藥行業生活在最好的時期，應該時刻擔心運氣來得太快會帶來什么后果。