對(duì)制藥公司來說，生產(chǎn)用來治療罕見疾病的藥物或疫苗并沒有太大的利潤(rùn)，尤其是當(dāng)這些罕見病所影響的患者人群并不富裕。自2007年以來，美國(guó)政府一直在試圖通過設(shè)立激勵(lì)計(jì)劃，引導(dǎo)制藥公司進(jìn)入這種“人跡稀少”的治療領(lǐng)域。

這項(xiàng)計(jì)劃被稱為“面向被忽視疾病的優(yōu)先審評(píng)券計(jì)劃”。最初被設(shè)立時(shí)，該計(jì)劃覆蓋了一些特定的疾病，其中包括麻風(fēng)病、瘧疾、血吸蟲病和盤尾絲蟲病（河盲癥）。該計(jì)劃還有一個(gè)名為“罕見兒科疾病優(yōu)先審評(píng)券計(jì)劃”（RPDPRVP）的姐妹計(jì)劃。如果制藥公司有產(chǎn)品獲批用來治療這些被“忽視”的疾病，那么，當(dāng)其想將另外一只產(chǎn)品推向市場(chǎng)時(shí)，將會(huì)獲得FDA對(duì)該產(chǎn)品加快審核的權(quán)利。
這看上去似乎是一個(gè)好主意，但是，支持該計(jì)劃的一些組織對(duì)迄今為止其所產(chǎn)生的效果并不滿意。

PRV成熱銷品

過去一年來，優(yōu)先審評(píng)券計(jì)劃所覆蓋的清單上又新增了幾種疾病：美洲錐蟲病、腦囊尾蚴病，以及絲狀病毒感染。
如果制藥公司開發(fā)的用來對(duì)抗這些疾病的治療藥物或疫苗獲得FDA批準(zhǔn)，那么，其將被授予一張優(yōu)先審評(píng)券（PRV），這可以確保FDA將在六個(gè)月內(nèi)對(duì)制藥公司未來提出的審批申請(qǐng)做出裁定。這些審評(píng)券可以被用于加快任何新開發(fā)藥物或疫苗的審評(píng)進(jìn)度。
不過，PRV并不能夠確保制藥公司提交的申請(qǐng)將得到批準(zhǔn)。事實(shí)上，諾華（Novartis）兌換了FDA頒發(fā)的第一張PRV，其將這張券用于藥物Ilaris治療痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎的申請(qǐng)，但最終未能獲批。
PRV并非只能夠由最初獲取它們的制藥公司使用，其可以被出售。最初，PRV只可以被出售一次，去年，F(xiàn)DA修改了這一規(guī)定。如今，購(gòu)得審評(píng)券的公司也可以在日后進(jìn)行轉(zhuǎn)售。
杜克大學(xué)福庫(kù)商學(xué)院的大衛(wèi)·雷德利（David Ridley）及其同事構(gòu)思出了優(yōu)先審評(píng)券計(jì)劃的措施。2006年，他們?cè)凇督】凳聞?wù)》雜志上發(fā)表文章，提出了這一構(gòu)想。雷德利希望，獲取PRV的制藥公司可以從中大賺一筆。事實(shí)上也確實(shí)是這樣。
第一張出售的PRV售價(jià)為6750萬美元，第二張出售的審評(píng)券售價(jià)幾乎翻了一番，達(dá)到1.25億美元，隨后則是2.45億美元。今年8月，United Therapeutics公司以3.5億美元的高價(jià)向艾伯維（AbbVie）出售了一張PRV。這些PRV的售價(jià)與雷德利及其同事的預(yù)測(cè)是一致的，他對(duì)制藥行業(yè)助推PRV的價(jià)值感到高興。
雷德利表示：“我希望PRV可以擁有較高的價(jià)格，因?yàn)槲蚁Ｍ幬镩_發(fā)商關(guān)注到這些疾病，能夠激起其開發(fā)熱情。”不過，他預(yù)計(jì)PRV當(dāng)前的高價(jià)可能出現(xiàn)下跌趨勢(shì)。首先，F(xiàn)DA在處理新藥申請(qǐng)的速度上變得越來越快，故而制藥公司從加快審批程序中得到的好處并不如想象的大。此外，PRV頒發(fā)的數(shù)量超過雷德利的預(yù)期，供應(yīng)量的增加將會(huì)促使價(jià)格下跌。

未解決被忽視疾病需求

但是，更多的PRV是否真的意味著用來治療被忽視疾病的藥物增加了？事實(shí)上并非如此，而這就是問題所在。
事實(shí)上，被授予PRV的一些藥物已經(jīng)在全球其它市場(chǎng)上銷售了許多年。第一張PRV是在2009年被授予了諾華所開發(fā)的一只復(fù)合型瘧疾藥物，該藥自2001年以來就在美國(guó)以外地區(qū)獲得批準(zhǔn)，早已被廣泛使用。
被忽略疾病藥物研發(fā)組織（DNDI）北美分部的地區(qū)執(zhí)行主任雷切爾·科恩（Rachel Cohen）表示，不管從哪方面來說，這只抗瘧藥都不算一只新型治療藥物。她指出，“罕見兒科疾病優(yōu)先審評(píng)券計(jì)劃”要求，制藥公司想要獲取PRV，其所開發(fā)的藥物必須屬于創(chuàng)新藥物。
另外一個(gè)問題是，獲得PRV的制藥公司并不一定會(huì)確保其開發(fā)的藥物將投入實(shí)際的用途或以合理的價(jià)格銷售。楊森公司（Janssen）因?yàn)殚_發(fā)了藥物Sirturo而被授予一張PRV，該藥被用于治療多重抗藥性結(jié)核病。但科恩表示，在全球多個(gè)地方，該藥的價(jià)格讓人望而卻步。
此外，科恩認(rèn)為，米替福新（miltefosine）也是目前優(yōu)先審評(píng)券計(jì)劃出現(xiàn)問題的一個(gè)典型代表。米替福新被用于治療利什曼病，這是由沙蠅叮咬傳播所致的寄生蟲感染。該藥以品名Impavido銷售，由Knight Therapeutics公司擁有。在該藥獲得FDA批準(zhǔn)之后，Knight被授予了一張審評(píng)券。但事實(shí)上，Knight并沒有開發(fā)這只藥物，也沒有進(jìn)行證明該藥對(duì)利什曼病具有治療作用的研究工作。科恩表示，這些研究工作是由世界衛(wèi)生組織與一些合作伙伴共同開展的。然而，在去年，Knight公司花費(fèi)了大約1000萬美元，使該藥通過了FDA的審批程序，并獲得了一張PRV。隨后，該公司以1.25億美元的價(jià)格將其出售。科恩表示，試圖購(gòu)買米替福新的政府和非政府組織都在竭盡全力，確保米替福新以合理的價(jià)格保證供應(yīng)。

應(yīng)收緊獎(jiǎng)勵(lì)條件

如今，DNDI以及由包括“無國(guó)界醫(yī)生”在內(nèi)的其它組織組成的一個(gè)聯(lián)盟正在游說美國(guó)參議院健康、教育、勞工和退休金委員會(huì)的成員，修改被忽視疾病的優(yōu)先審評(píng)券計(jì)劃。
這些組織希望收緊有關(guān)的規(guī)則，使得該計(jì)劃不會(huì)對(duì)那些并非創(chuàng)新藥物的產(chǎn)品進(jìn)行獎(jiǎng)勵(lì)。科恩表示，這種機(jī)制建立的初衷是為了在被忽視疾病的治療領(lǐng)域里激勵(lì)創(chuàng)新，但在這方面，目前該計(jì)劃并沒有發(fā)揮令人滿意的作用。
還有建議稱希望PRV增加附加條件，這種觀點(diǎn)認(rèn)為，獲得寶貴PRV的制藥公司應(yīng)該做出一些努力，確保藥物得到生產(chǎn)保障，并以合理的價(jià)格銷售。
雷德利對(duì)此表示支持，他認(rèn)為激勵(lì)措施應(yīng)該給予那些開展創(chuàng)新活動(dòng)的制藥公司，并且這些制藥公司應(yīng)確保患者得到新型治療藥物。
事實(shí)上，優(yōu)先審評(píng)計(jì)劃對(duì)于FDA而言也形同雞肋，因?yàn)樵撚?jì)劃影響了FDA優(yōu)先安排工作的能力。FDA發(fā)言人桑迪·沃爾什（Sandy Walsh）表示，這一計(jì)劃影響了FDA其它重要的公共衛(wèi)生工作。制藥公司通過兌現(xiàn)PRV，可以讓FDA加快審批那些在市場(chǎng)上已有競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的藥物。如果PRV被用來支持的藥物有可能被成千上萬的患者使用，那么，F(xiàn)DA需要的申請(qǐng)檔案資料將十分龐大復(fù)雜。沃爾什表示，在六個(gè)月內(nèi)處理這些申請(qǐng)資料相當(dāng)緊迫，這會(huì)分散FDA在其它重要的申請(qǐng)事項(xiàng)和工作任務(wù)上投入的人力。