FDA在2012年7月引入了第4條特殊審批通道——突破性藥物（Breakthrough Therapy），極大促進(jìn)了針對(duì)嚴(yán)重或致死疾病藥物的開(kāi)發(fā)。

FDA是全球藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)學(xué)習(xí)的榜樣，這不，歐洲版的“突破性藥物“通道也于2016年3月7日誕生了，不過(guò)名字可不能低級(jí)照搬FDA，而是叫優(yōu)先藥物（Priority Medicines）。

優(yōu)先藥物（Priority Medicines，PRIME）是指對(duì)于一些醫(yī)療需求未得到滿足的疾病，能夠提供比現(xiàn)有藥物更明顯的治療優(yōu)勢(shì)，或者能夠?yàn)闊o(wú)藥可用的患者提供潛在臨床獲益的藥物。突破性藥物則是針對(duì)嚴(yán)重或致死性疾病，在某一重要臨床終點(diǎn)上顯示出比現(xiàn)有藥物更有優(yōu)勢(shì)的藥物。

一個(gè)藥物若想獲得PRIME資格，需要在早期臨床研究中就對(duì)需求未得到滿足的疾病顯示出潛在的臨床獲益。一個(gè)藥物一旦被授予PRIME資格，EMA將會(huì)采取以下措施：

委派一名來(lái)自人用藥品委員會(huì)（CHMP）的專員為研發(fā)企業(yè)提供持續(xù)的技術(shù)支持，與企業(yè)溝通提交上市申請(qǐng)前的一切技術(shù)問(wèn)題。如果藥物同時(shí)被認(rèn)定為先進(jìn)治療藥物，EMA則會(huì)委派來(lái)自先進(jìn)治療藥物委員會(huì)（Committee on Advanced Therapies，CAT）的成員。

組織CHMP/CAT專員、EMA多學(xué)科專家小組及相關(guān)方召開(kāi)啟動(dòng)會(huì)議，為藥物的總體研發(fā)方案和注冊(cè)策略提供指導(dǎo)。

可以為企業(yè)安排與EMA溝通的專屬時(shí)點(diǎn)。

在關(guān)鍵的研發(fā)里程碑為企業(yè)提供科學(xué)建議，與更多的利益相關(guān)方（如健康技術(shù)評(píng)估組織）接洽以幫助患者更早獲得新藥。

在提交上市申請(qǐng)時(shí)與企業(yè)確認(rèn)獲得加速審評(píng)的可能性。

與突破性藥物資格（BTD）一樣，一個(gè)藥物要想獲得PRIME資格，首先需要在早期臨床階段就顯示出比現(xiàn)有藥物更明顯的治療優(yōu)勢(shì)或臨床獲益，然后由申請(qǐng)人自己向EMA申請(qǐng)授予該資格。獲得PRIME資格的藥物可以從EMA獲得更早更密切的研發(fā)指導(dǎo)，以避免在研發(fā)中走彎路，縮短上市時(shí)間。

PRIME與BTD的一點(diǎn)差異在于，按照FDA的規(guī)則，優(yōu)先審評(píng)的主要條件是相比現(xiàn)有治療方案（不管嚴(yán)重疾病還是普通疾病）具有優(yōu)勢(shì)，而B(niǎo)TD的認(rèn)定也是要求比現(xiàn)有治療方案具有優(yōu)勢(shì)，所以一般認(rèn)為獲得BTD的藥物，就相當(dāng)于進(jìn)入了研發(fā)環(huán)節(jié)的快速通道，并可獲得審批環(huán)節(jié)的優(yōu)先審評(píng)資格。對(duì)于獲得PRIME資格的藥物，則是在申請(qǐng)人提交上市申請(qǐng)時(shí)，由EMA跟其確認(rèn)是否能獲得加速審評(píng)。

整體而言，Priority Medicines是EMA基于現(xiàn)有的科學(xué)建議（Scientific Advice）和加速審評(píng)（Accelerated Assessment）等監(jiān)管框架推行的新機(jī)制，整體上非常類似FDA在2012年開(kāi)始實(shí)施的“突破性藥物”通道。

PRIME制度的實(shí)施可以讓研發(fā)企業(yè)與EMA有更早期的密切接觸，旨在幫助企業(yè)優(yōu)化臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，獲得高質(zhì)量的研究數(shù)據(jù)。早期對(duì)話（Early dialogue）和科學(xué)建議還能確保參加臨床試驗(yàn)的患者能夠提供足以支持申請(qǐng)人提交上市申請(qǐng)的臨床數(shù)據(jù)，實(shí)現(xiàn)有限資源的充分利用。

PRIME通道對(duì)所有申請(qǐng)人開(kāi)放，是否具有早期的臨床獲益證據(jù)是唯一的評(píng)判依據(jù)。來(lái)自中小企業(yè)（SMEs）和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)的申請(qǐng)人甚至可以憑借具有說(shuō)服力的實(shí)驗(yàn)室數(shù)據(jù)和早期臨床的耐受性數(shù)據(jù)向EMA提出申請(qǐng)，并可同時(shí)向EMA申請(qǐng)免費(fèi)的科學(xué)建議。

PRIME通道的最終目的是幫助患者盡可能早地獲得能夠顯著改善其生活質(zhì)量的新藥。CHMP主席Tomas Salmonson表示：“我們期望突破性治療藥物能夠盡快惠及患者。通過(guò)加強(qiáng)科學(xué)委員會(huì)的合作以及分享藥品研發(fā)中的經(jīng)驗(yàn)，我們不僅要提高新藥的可及性，還要確保現(xiàn)有資源得到充分利用”。