近日，“孤兒藥”成為兩會上醫療健康領域的一個高頻詞，引發廣泛討論。最近幾年孤兒藥的研發和銷售發展迅猛，EvaluatePharma近日推出的《2017年孤兒藥報告》中，為我們提供了最新的孤兒藥市場前瞻。
為促進對罕見病藥物的開發，美國最早在1983年確立了孤兒藥法案，日本和歐盟也相繼在1993年和2000年出臺了相關法案以促進罕見病藥物的研發，根據各國情況不同，對孤兒藥的定義范圍也不同，在美國是治療患病人數少于20萬的藥物可以確定為孤兒藥，日本和歐盟這個數字則分別為5萬和25萬。
我國目前官方還沒有相關法規的確立，但歐美國家對孤兒藥的開發優惠較多，首先，研發稅收上有著很大程度上的減免；其次，孤兒藥上市后一般有7-10年的排他權利。正是有這些優惠條件，最近幾年孤兒藥的研發和銷售發展迅猛，在 Evaluate Pharma近日推出的《2017年孤兒藥報告》，就為我們提供了最新的孤兒藥市場前瞻。

20年內世界孤兒藥銷售額增長趨勢

孤兒藥的重要性已逐漸被各大藥企所認可，所以，EvaluatePharma預測到2022年，世界孤兒藥銷售總額將達到2090億美元，未來5年的年復合增長率將達到11%，是全部處方藥增長率（5.3%）的兩倍還多，而2022年孤兒藥的市場也將占據處方藥物總市場的21.4%，這個數字在2000年僅為6%。

2022年全球20大孤兒藥銷售公司及品牌預測

2016年孤兒藥銷售額最額最高的公司是諾華，銷售額達到了129億美元，不過根據EvaluatePharma預測，這個位置到2022年將被新基（Celgene）所取代，此公司2022年的僅孤兒藥的銷售額就將達到169億美元，成為孤兒藥領域無可爭議的老大，這很大程度上都要歸功于它的抗腫瘤藥物來那度胺（lenalidomide），此藥物2022年的銷售額將達到135億美元，目前來那度胺已在歐美市場用于14個孤兒藥適應證。

榜單第二位的是BMS，其銷售額將達到135億美元，對其銷售額貢獻最大的同樣是它的龍頭藥物納武單抗（Opdivo），諾華將跌落至第三位。20強榜單的新名字有阿斯利康、艾伯維和強生，三者在今后5年的年平均增長率都將超過20%，其中阿斯利康更是達到了63%。銷售額榜單前5名的公司將占據孤兒藥全球銷售額的30%以上。