不管是不是來自美國新總統(tǒng)的壓力，F(xiàn)DA在2017年批準新藥的節(jié)奏都達到了“火箭速度”。截至5月14日，F(xiàn)DA共批準了20個新藥（新分子實體和新生物制品），這個數(shù)字幾乎與2016年全年批準的新藥數(shù)量（22個）持平。

關(guān)于新藥審批的爭論一直沒有休止過。5月9日，耶魯大學醫(yī)學院在JAMA雜志上發(fā)表了一項研究結(jié)果，顯示FDA在2001-2010年間批準的新藥中，有近1/3在上市后被發(fā)現(xiàn)存在安全性問題。

耶魯大學Joseph Ross教授及其團隊統(tǒng)計分析了2001-2010年批準的222個新藥，最后發(fā)現(xiàn)有71個撤市，比如抗炎藥Bextra（伐地考昔）、腸易激綜合征藥物Zelnorm（替加色羅）、銀屑病藥物Raptiva（efalizumab）……其中，Bextra和Zelnorm是因為心血管風險撤市，Raptiva是因為可能增加罕見致命性腦部感染風險而撤市。這些撤市藥物的藥品標簽中原本就帶有黑框警告以警示相應(yīng)的不良反應(yīng)風險。

新藥上市后暴露出重大安全性問題的中位時間是4.2年，存在安全性問題的藥物主要有4大類，包括精神病藥物、生物制品、加速批準的藥物，以及臨近PDUFA審批期限獲批的藥物。

一個比較意外的發(fā)現(xiàn)是，審批周期短于200天的新藥，很少存在安全性問題。研究人員推測稱，可能是因為這類藥物的上市申請資料中包含了充分的安全性數(shù)據(jù)，以此獲得了FDA相對快速的批準。

Ross表示，F(xiàn)DA正在推行更寬松的審批制度和更快的審批速度，這些審批結(jié)論通常會帶來其他后果。布萊根婦女醫(yī)院和紐約大學的研究人員4月5日曾在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表文章，指出FDA批準新藥的速度要遠快于其他藥品監(jiān)管機構(gòu)（比如EMA），上市新藥的絕大多數(shù)關(guān)鍵臨床研究入組的患者都不超過1000例，試驗周期短于6個月。

特別是FDA加速批準的新藥，由于是以替代終點（比如腫瘤縮小的程度）作為上市依據(jù)，而非生存期的改善情況，試驗周期更短，更容易產(chǎn)生安全性問題。

這個結(jié)果也與美國當前的政策有關(guān)。特別是美國前任總統(tǒng)奧巴馬去年12月13日簽署的《21世紀治愈法案》，必然會給FDA造成壓力，推動FDA建立“三階段臨床試驗（I期、II期、III期）”之外的新藥開發(fā)上市路徑，以加快潛力新藥上市，比如使用替代性生物標記物作為新藥的上市依據(jù)……這樣做的結(jié)果必然是會有更多安全性未得到驗證的新藥上市。

FDA的藥品和醫(yī)療器械不良事件上報系統(tǒng)幾乎完全依賴自愿填寫，所以必定會有很多不良事件未被FDA監(jiān)測到，或者患者本身也不以為然。因此，有人批評FDA的不良事件上報系統(tǒng)未得到充分利用，填寫的也都是不完整或滯后的信息。不過FDA同時也在監(jiān)測其他來源的研究或報告，以決定是否要對某個藥物采取措施。

FDA正在對Ross的研究結(jié)果進行評估。FDA發(fā)言人AngelaHoague表示：“FDA一般不會直接評論某項特定研究，但會將其納入闡明某項問題的支持性資料庫，以幫助我們完成保護公眾健康的使命”。