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福泰制藥Orkambi獲得美國FDA批準(zhǔn)，治療F508del突變的囊性纖維化（CF）

2015-07-06

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【新聞事件】：美國FDA今天批準(zhǔn)了福泰制藥的Orkambi，用于治療12歲或以上的帶有F508del基因變異的囊性纖維化患者。5月12日，美國FDA的一個(gè)專家小組以12票贊成，1票反對的懸殊投票支持Orkambi上市。Orkambi是第一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)用于治療2個(gè)基因變異的囊性纖維化藥物。

【藥源解析】：囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）是一種因CF基因突變引起的嚴(yán)重遺傳性疾病。囊性纖維化患者在美國大約有3萬人，是在白種人中最常見的致命性遺傳性疾病。囊性纖維化最常見的基因突變是F508del突變，其中從父母各遺傳一個(gè)F508del突變的患者約占患者總數(shù)的一半。F508del變異的基因表達(dá)一種不正常的蛋白，引起人體上皮細(xì)胞氯離子通道的調(diào)節(jié)缺陷，導(dǎo)致呼吸道黏膜上皮的水和電解質(zhì)跨膜轉(zhuǎn)運(yùn)障礙，致使黏液腺分泌物中的酸性糖蛋白含量明顯升高，造成分泌物粘稠，從而影響患者的胃腸道和呼吸系統(tǒng)，包括慢性梗阻性肺部病變、胰腺外分泌功能異常、和汗液電解質(zhì)異常升高等。

囊性纖維化不能治愈。目前的主要療法還僅限于防止感染（比如使用抗生素），擴(kuò)張支氣管等改善癥狀的治療方案。Orkambi是繼Kalydeco之后美國FDA批準(zhǔn)的第二個(gè)直接抵消遺傳缺陷的囊性纖維化藥物。Orkambi也是第一個(gè)獲批用于治療2個(gè)基因變異的CF藥物。

Orkambi是Kalydeco（通用名：ivacaftor）和lumacaftor的復(fù)方組合，每片含有125毫克的ivacaftor和200毫克的lumacaftor。Kalydeco在2012年獲得FDA批準(zhǔn)上市，治療一種極罕見的G551基因突變的囊性纖維化，而lumacaftor是新分子實(shí)體，之前沒有獲得FDA批準(zhǔn)上市。在2個(gè)共有1108位CF患者參與的雙盲、安慰劑對照的臨床實(shí)驗(yàn)中，這些患者都是12歲或以上且伴有F508del突變。患者每日2次、每次服用2片的Orkambi，和安慰劑組相比肺功能獲得改善。和藥物相關(guān)的最常見不良事件包括呼吸急促、上呼吸道感染、惡心、腹瀉、和皮疹。如果婦女使用Orkambi還可能增加月經(jīng)異常。

Kalydeco雖然早在2012年就獲得FDA批準(zhǔn)上市，但適用人群只是一種極為罕見的G551基因突變的患者，僅占所有CF人數(shù)的4%。F508del突變是囊性纖維化最大的患者群體，12歲或以上的患者在美國就有8500左右。遺憾的是Orkambi的療效還不夠突出，雖然和安慰劑相比達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著，但僅僅平均提高患者3%左右的肺功能。而且Orkambi勢必收費(fèi)高昂（但預(yù)計(jì)低于單藥Kalydeco的30萬美元），為了這點(diǎn)療效能否說服支付方慷慨解囊還要有待時(shí)間的考證。

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