中國科學(xué)家破解兒童白血病復(fù)發(fā)難題
導(dǎo)讀 我國學(xué)者在國際上首次發(fā)現(xiàn)磷酸核糖焦磷酸合成酶1(PRPS1)基因突變是兒童急性淋巴細(xì)胞白血病治療出現(xiàn)耐藥和復(fù)發(fā)的重要原因之一。包括白血病在內(nèi)的惡性腫瘤是造成中國兒童因病致死的重要原因。而白血病治療出現(xiàn)耐藥和復(fù)發(fā)則是導(dǎo)致患者死亡的重要原因，素為國際醫(yī)學(xué)界重大研究課題。
上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院與自然出版集團(tuán)中國辦公室(上海)13日聯(lián)合舉行新聞發(fā)布會披露，上海交大醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心攜手國家人類基因組南方研究中心等國內(nèi)外科研人員組成的課題組，在國際上首次發(fā)現(xiàn)磷酸核糖焦磷酸合成酶1(PRPS1)基因突變是兒童急性淋巴細(xì)胞白血病治療出現(xiàn)耐藥和復(fù)發(fā)的重要原因之 一。
課題組方面表示，該項(xiàng)研究成果不僅為兒童急性淋巴細(xì)胞白血病耐藥及復(fù)發(fā)機(jī)制提供新理論依據(jù)，也將為疾病復(fù)發(fā)前進(jìn)行早期預(yù)測、早期干預(yù)以及新藥開發(fā)等精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)研究奠定了重要研發(fā)基礎(chǔ)，并有望使中國兒童急性淋巴細(xì)胞白血病治愈率得到進(jìn)一步提升。
據(jù)了解，此前，經(jīng)過中國臨床專家和科研人員的共同努力，現(xiàn)階段中國兒童急性淋巴細(xì)胞白血病的治愈率已達(dá)到70%左右，國際上最好水平是約80%。課題組方面表示，治愈率難以提升的瓶頸在于患者對相關(guān)治療藥物的耐藥，以及由此引起的復(fù)發(fā)。如何破解兒童白血病復(fù)發(fā)機(jī)制已成為這一領(lǐng)域的世界醫(yī)學(xué)研究焦點(diǎn)、難題。
2009年底，在中國著名兒童血液病專家、上海兒童醫(yī)學(xué)中心終身教授顧龍君和國家人類基因組南方研究中心執(zhí)行主任趙國屏的倡導(dǎo)和支持下，由上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤科和國家人類基因組南方研究中心組成的研究人員啟動實(shí)施了臨床樣本的基因深度測序和突變基因識別工作。
在新聞發(fā)布會上，記者了解到，該研究結(jié)果同時得到了中國、德國等多國的臨床數(shù)據(jù)驗(yàn)證，同時得到國際相關(guān)領(lǐng)域多位頂級專家的高度肯定。2009年諾貝爾醫(yī)學(xué)獎獲得者、美國科學(xué)院院士、基因損傷修復(fù)領(lǐng)域?qū)＜襃ackSzostack教授認(rèn)為，該項(xiàng)研究不僅找到了一項(xiàng)重要的耐藥機(jī)制，更為研究PRPS1與基因損傷應(yīng)答在復(fù)發(fā)過程中的作用打下了基礎(chǔ)。據(jù)知，國際頂尖學(xué)術(shù)期刊《自然醫(yī)學(xué)》雜志(NatureMedicine)已在線發(fā)表研究成果，不久將正式刊登此研究論文。這也是中華人民共和國成立以來，國內(nèi)兒科界首次以第一作者和通訊作者身份在《自然醫(yī) 學(xué)》發(fā)表學(xué)術(shù)論著。
上海兒童醫(yī)學(xué)中心院長江忠儀當(dāng)日還透露，該院在此基礎(chǔ)上繼續(xù)臨床轉(zhuǎn)化研究，“耐藥復(fù)發(fā)早期預(yù)測診斷技術(shù)研發(fā)”和“新藥研發(fā)計劃”已開始布局。他說，與此同時，為有效應(yīng)對白血病復(fù)發(fā)患者的治療，醫(yī)院決定成立“干細(xì)胞移植與免疫細(xì)胞治療臨床(研究)中心”，醫(yī)院方面與國際兒童 腫瘤權(quán)威機(jī)構(gòu)圣樹德兒童研究醫(yī)院合作開展的急性淋巴細(xì)胞白血病全基因測序研究工作已得到雙方學(xué)術(shù)委員會批準(zhǔn)實(shí)施。
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