1、CDE發布《口服固體制劑混合均勻度和中控劑量單位均勻度研究技術指導原則（征求意見稿）》和《化學仿制藥晶型研究技術指導原則（征求意見稿）》。

2、Synlogic公司宣布，其利用合成生物學改造的微生物療法SYNB1618和SYNB1934，在治療苯丙酮尿癥（PKU）患者的2期臨床試驗中獲得積極結果，患者血漿中的苯丙氨酸水平獲得具有臨床意義的下降。新聞稿指出，這一結果是對使用合成生物學改造微生物作為“活療法”的概念驗證。

3、Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美國FDA已經授予其GABAA受體陽性別構調節劑ganaxolone的新藥申請（NDA）優先審評資格，治療與CDKL5缺乏癥（CDD）相關癲癇發作。

4、CG Oncology宣布與羅氏（Roche）達成一項臨床試驗合作協議。將評估CG Oncology的在研溶瘤免疫療法CG0070，與羅氏的PD-L1抑制劑阿替利珠單抗（atezolizumab，英文商品名為Tecentriq）聯用的療效與安全性。

5、9月27日，康方生物自主研發的創新候選藥物IL-4Rα單克隆抗體注射液（AK120）用于治療中度至重度特應性皮炎（AD）的全球2期臨床已經啟動，并且獲得美國FDA的同意。

1、新一代的細胞治療產品公司TriArm Therapeutics Limited宣布完成A輪一共三期融資。至此TriArm在A輪融資總額為6千萬美元。A輪投資得到Panacea Venture、VI Venture、HT Captial、Efung Capital、LO Co-Investment Fund、金浦健康基金和瑞伏醫療健康基金和其他國際投資公司大力支持。

2、近日，加利福尼亞州南舊金山， GenEdit, Inc. 是一家生物技術公司，其使命是通過靶向體內遞送基因藥物來開發治愈性療法，宣布已完成 2600 萬美元的 A輪融資。新投資者有禮來制藥、KTB Network, Ltd.、Company K Partners、Korea Investment Partners、DAYLI Partners、KB Investment、IMM Investment 和 TIMEFOLIO Asset Management，現有投資者 DCVC Bio、SK Holdings、Bow Capital 和紅杉資本參與此次融資。

1、近日，一篇發表在國際雜志Communications Biology上的研究報告中，來自紐約市立大學等機構的科學家們通過研究發現，能通過名為音猬因子（Shh，sonic hedgehog）增加信號的特殊藥物或能抑制LID，而諸如此類療法還有望幫助治療大部分的帕金森疾病患者^[1]。

2、日前，一篇發表在國際雜志Blood Advances上的研究報告中，來自貝勒醫學院等機構的科學家們通過研究揭開了兒童急性髓性白血病（AML）的潛在致命性弱點，在實驗室培養物和動物模型中，攜帶RARA超級增強子的AML細胞對藥物療法他米巴羅汀（tamibarotene）非常敏感，從而就延長了白血病患者的生存期并能減少其疾病負擔。相關研究結果支持科學家們開展相應的臨床試驗來評估他米巴羅汀治療攜帶高水平RARA的AML患兒的效果^[2]。

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