全球首款直接注入大腦的基因療法獲批丨“美”天新藥事

2022-07-21

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醫(yī)線藥聞

1、7月21日，PTC Therapeutics公司宣布，歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)基因療法Upstaza（eladocagene exuparvovec）上市。用于治療18個(gè)月以上芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥（AADCD）患者。這是直接注入大腦的首款獲批基因療法，也是改變AADCD疾病進(jìn)程的首款獲批療法。

2、7月20日，華海藥業(yè)發(fā)布公告稱下屬子公司上海華奧泰生物藥業(yè)股份有限公司及華博生物醫(yī)藥技術(shù)（上海）有限公司收到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的HB0034注射液的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，同意華奧泰及華博在中國(guó)開展HB0034注射液Ib期臨床試驗(yàn)。

3、7月21日，成都威斯克生物宣布，墨西哥藥監(jiān)部門已頒發(fā)許可證，批準(zhǔn)成都威斯克生物醫(yī)藥有限公司/四川大學(xué)華西醫(yī)院研發(fā)的重組變異新型冠狀病毒疫苗（Sf9細(xì)胞）開展I/II期臨床研究。這是針對(duì)Omicron（奧密克戎）等變異新冠病毒的第二代重組蛋白疫苗。

投融藥事

1、7月20日，成都邁科康生物科技有限公司宣布完成5億元B輪融資。本輪融資主要用于公司多個(gè)疫苗管線的臨床試驗(yàn)、上海生產(chǎn)基地建設(shè)以及人才團(tuán)隊(duì)的擴(kuò)展和完善。

2、7月19日，美國(guó)生物技術(shù)公司 Avista Therapeutics宣布，其與羅氏達(dá)成合作，開發(fā)用于眼科疾病的新型腺相關(guān)病毒（AAV）基因治療載體。為此，Avista公司將收到750萬(wàn)美元的預(yù)付款，并將有資格在合作的研究階段獲得額外付款、臨床和銷售里程碑付款以及由此產(chǎn)生的產(chǎn)品特許權(quán)使用費(fèi)，總潛在交易額可能超過(guò)10億美元。

3、7月19日，方拓生物科技公司宣布完成1.6億美元的B輪融資。方拓生物2019年成立，致力于開發(fā)創(chuàng)新基因治療藥物，為全球罕見病和慢性病患者提供高質(zhì)量、可支付的基因治療產(chǎn)品。

科技藥研

1、近日，一篇發(fā)表在國(guó)際雜志European Respiratory Journal上題的研究報(bào)告中，來(lái)自悉尼科技大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過(guò)研究識(shí)別出了一種新型藥物靶點(diǎn)：肥大細(xì)胞糜酶-1（CMA1，mast cell chymase-1）的特殊酶類，其或有望幫助開發(fā)針對(duì)COPD的新型療法和預(yù)防性措施，COPD是一種炎性肺部疾病，其常常會(huì)引起氣道阻塞并使得患者呼吸困難_[1]。

[1] Gang Liu, Andrew G. Jarnicki, Keshav R. Paudel, et al. Adverse roles of mast cell chymase-1 in chronic obstructive pulmonary disease, European Respiratory Journal (2022). DOI: 10.1183/13993003.01431-2021

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