輝大基因眼用注射基因治療產(chǎn)品實(shí)現(xiàn)中美雙獲批臨床丨“美”天新藥事
醫(yī)線藥聞
1、4月18日，CDE官網(wǎng)公示，輝大基因的基因治療產(chǎn)品HG004眼用注射液獲批臨床，適應(yīng)癥為2型Leber's先天性黑矇（LCA2）。此前，該款產(chǎn)品新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)已經(jīng)獲得FDA批準(zhǔn)，此次在國(guó)內(nèi)獲批也意味著這一產(chǎn)品順利實(shí)現(xiàn)中美雙獲批臨床。
2、4月18日，據(jù)CDE官網(wǎng)公示，北京澤輝辰星生物科技有限公司的人胚干細(xì)胞產(chǎn)品“CAStem細(xì)胞注射液”兩項(xiàng)新適應(yīng)癥獲批臨床，分別用于治療急性移植物抗宿主病（aGVHD）和間質(zhì)性肺疾病急性加重。
3、4月18日，CDE網(wǎng)站顯示，聯(lián)邦制藥開(kāi)發(fā)的司美格魯肽生物類似藥獲批開(kāi)展第2項(xiàng)適應(yīng)癥的臨床試驗(yàn)，用于作為低卡路里飲食和增加體力活動(dòng)的輔助治療用于初始體重指數(shù)（BMI）≥30kg/m2（肥胖）或27kg/m2≤BMI<30kg/m2（超重）并且伴有至少一種與超重相關(guān)的合并癥的成人患者。該產(chǎn)品為首款獲批開(kāi)展減肥適應(yīng)癥的司美格魯肽生物類似藥。
4、4月18日，CDE官網(wǎng)公示，合源生物科技（天津）有限公司宣布HY004細(xì)胞注射液獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可（IND），適應(yīng)癥為：治療復(fù)發(fā)或難治性急性淋巴細(xì)胞白血病（r/r B-ALL）。
5、4月17日，Gamida Cell公司的細(xì)胞療法Omisirge（omidubicel）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于降低因干細(xì)胞移植所發(fā)生的感染。適用于計(jì)劃進(jìn)行骨髓清除性調(diào)節(jié)方案（如放療或化療）后接受臍帶血移植治療的成人和12歲及以上血癌患者。
6、4月17日，吉貝爾發(fā)布公告，注射用JJH201601脂質(zhì)體獲批單藥在晚期實(shí)體瘤中開(kāi)展臨床試驗(yàn)。JJH201601是吉貝爾依托脂質(zhì)體藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)的一類抗腫瘤新藥。
投融藥事
1、近日，北京智樞生物科技有限公司已于完成3000萬(wàn)元人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由中科先進(jìn)基金及相關(guān)方投資。智樞生物科技科技由深圳光明腦科學(xué)技術(shù)產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新中心孵化，致力于中樞神經(jīng)損傷修復(fù)產(chǎn)品研發(fā)。
科技藥研
1、在一項(xiàng)新的研究發(fā)現(xiàn)我們細(xì)胞核中的一組專門的蛋白---mSWI/SNF（或BAF）復(fù)合物---在激活T細(xì)胞攻擊癌癥和觸發(fā)衰竭方面都發(fā)揮著指揮作用。這一發(fā)現(xiàn)表明，通過(guò)CRISPR等基因切割技術(shù)或使用靶向藥物來(lái)靶向這些復(fù)合物中的某些復(fù)合物可以減少衰竭，使CAR-T細(xì)胞擁有抗擊癌癥的持久力量。相關(guān)研究結(jié)果于2023年3月20日在線發(fā)表在Molecular Cell期刊上[1]。
Elena Battistello et al. Stepwise activities of mSWI/SNF family chromatin remodeling complexes direct T cell activation and exhaustion. Molecular Cell, 2023, doi:10.1016/j.molcel.2023.02.026.
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