醫(yī)線藥聞

1、2023年9月27日，歐洲最負(fù)盛名和最具影響力的腫瘤學(xué)會議——歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會（ESMO）年會將于10月20日-10月24日盛大召開，屆時將有眾多重磅研究結(jié)果公布。由同濟(jì)大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院周彩存教授團(tuán)隊開展的HRS-4642注射液在攜帶KRASG12D突變的晚期實體瘤受試者中的安全性、耐受性、藥代動力學(xué)的I期臨床研究，成功入選2023ESMO大會ProfferedPaperPresentation（優(yōu)選口頭報告）。HRS-4642是由恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的一款創(chuàng)新藥物，靶向KRASG12D突變。

2、9月27日，禮來制藥宣布優(yōu)泌安?（甘精胰島素注射液）正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。優(yōu)泌安?適用于需用胰島素治療的成人1型和2型糖尿病，青少年和年齡在6歲及以上兒童的1型糖尿病。作為基礎(chǔ)胰島素的一員，優(yōu)泌安?的獲批讓禮來中國進(jìn)一步完善了其胰島素類產(chǎn)品組合。

3、9月26日，再生元發(fā)布公告稱，F(xiàn)DA已接受Dupixent（度普利尤單抗）用于1至11歲EoE（嗜酸性粒細(xì)胞性食管炎）患者的補(bǔ)充生物制劑許可申請（sBLA），并授予其優(yōu)先審評資格，PDUFA日期為2024年1月31日。EoE是一種慢性炎癥性疾病，會損害食道而阻止其正常工作。

4、9月27日，亙喜生物科技集團(tuán)宣布一項正在美國開展的、評估旗下核心候選產(chǎn)品GC012F針對復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的1b/2期臨床試驗已完成首例患者給藥。GC012F是一款基于公司專有的FasTCAR次日生產(chǎn)CAR-T平臺開發(fā)的BCMA/CD19雙靶點自體CAR-T細(xì)胞療法。GC012F針對RRMM的開放性、多中心的1b期臨床試驗部分已經(jīng)啟動，并將于美國多家知名臨床中心開展。

5、9月26日，生物制藥公司Ionis宣布其在研新藥Olezarsen用于治療家族性高乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的III期Balance研究取得積極結(jié)果，達(dá)到主要療效終點，能夠顯著改善患者的甘油三酯水平，同時也展現(xiàn)出良好的安全性和耐受性。研究結(jié)果顯示，6個月后，接受每月80mg Olezarsen治療的患者甘油三酯水平較安慰劑組顯著降低（p=0.0009）；12個月時，患者甘油三酯水平持續(xù)改善。

投融藥事

1、9月26日，厭氧生物宣布成功完成戰(zhàn)略融資。本輪融資由萬澤實業(yè)股份有限公司獨家投資，華興資本擔(dān)任獨家財務(wù)顧問。萬澤股份是深交所主板上市企業(yè)，專業(yè)從事生物醫(yī)藥微生態(tài)活菌藥品、航空發(fā)動機(jī)高溫合金材料及構(gòu)件的研發(fā)、生產(chǎn)及銷售。本輪融資將主要用于活菌藥物臨床試驗、候選藥物管線研發(fā)和菌藥生產(chǎn)平臺搭建。

科技藥研

1、9月27日，來自瑞士蘇黎世聯(lián)邦理工學(xué)院和巴塞爾大學(xué)等研究機(jī)構(gòu)的研究人員開發(fā)出了一種方法，可以大大簡化和加快實驗動物的研究工作：使用CRISPR-Cas基因剪刀，在一只動物的細(xì)胞中同時改變幾十個基因，就像打馬賽克一樣。雖然每個細(xì)胞中改變的基因不超過一個，但一個器官中的不同細(xì)胞會以不同的方式發(fā)生改變。這樣就可以對單個細(xì)胞進(jìn)行精確分析。這樣，其就能在一次實驗中研究多種不同基因變化的影響。相關(guān)研究發(fā)表在《Nature》期刊上^[1]。

[1]Antonio J. Santinha et al. AAV-mediated single-nucleus CRISPR screening of DiGeorge syndrome in vivo. Nature， 2023， doi:10.1038/s41586-023-06570-y.