醫(yī)線藥聞

1、11月8日，中國國家藥監(jiān)局官網(wǎng)公示，合源生物遞交的CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液的上市申請已獲得批準(zhǔn)，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）。值得一提的是，這也是首款在中國獲批上市的治療白血病的CAR-T產(chǎn)品。納基奧侖賽注射液（CNCT19細(xì)胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是一款靶向CD19的CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品，擁有創(chuàng)新的CD19 scFv（HI19a）結(jié)構(gòu)。該藥已在中國獲批多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，針對的適應(yīng)癥包括：用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性ALL、治療復(fù)發(fā)或難治性侵襲性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復(fù)發(fā)或難治B細(xì)胞型ALL。其中，該藥針對復(fù)發(fā)或難治性ALL的申請還被NMPA納入突破性治療品種。

2、11 月 8 日，中國國家藥監(jiān)局官網(wǎng)公告，羅氏 CD20/CD3 雙抗 Glofitamab（格菲妥單抗，商品名：高羅華/Columvi）在國內(nèi)獲批上市，用于治療既往接受過至少兩線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者。格菲妥單抗注射液通過與 B 細(xì)胞表面的 CD20 和 T 細(xì)胞表面的 CD3 同時結(jié)合，介導(dǎo)免疫突觸形成，隨后引起 T 細(xì)胞活化與增殖、細(xì)胞因子分泌和細(xì)胞溶解蛋白釋放，從而誘導(dǎo)表達(dá) CD20 的 B 細(xì)胞溶解。

3、11 月 6 日，CDE 官網(wǎng)顯示，第一三共/阿斯利康 HER2 ADC 德曲妥珠單抗（Enhertu，DS-8201）一項(xiàng)新適應(yīng)癥擬納入優(yōu)先審評，單藥用于治療既往接受過兩種或兩種以上治療方案的局部晚期或轉(zhuǎn)移性 HER2 陽性成人胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者。

4、近日，全球抗生素研發(fā)合作組織與Innoviva公司旗下子公司Innoviva Specialty Therapeutics宣布，在一項(xiàng)全球關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)中，抗生素zoliflodacin達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)。結(jié)果顯示，口服zoliflodacin在泌尿生殖系統(tǒng)部位的微生物治愈率與全球標(biāo)準(zhǔn)治療方案相當(dāng)，該結(jié)果具統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

投融藥事

1、11月7日，生物技術(shù)公司Adaptive Biotechnologies已與百濟(jì)神州簽署了一項(xiàng)多年期合作協(xié)議，以支持血液惡性腫瘤治療藥物的開發(fā)和商業(yè)化。根據(jù)合作協(xié)議，Adaptive公司基于下一代測序技術(shù)的ClonoSeq測定將用于評估百濟(jì)神州治療淋巴惡性腫瘤患者的最小殘留病。

科技藥研

1、11月6日，美國James Wilson教授團(tuán)隊(duì)研究發(fā)現(xiàn)了靶向肝臟的腺相關(guān)病毒（AAV）整合到宿主細(xì)胞基因組中，提供了長期持久表達(dá)的潛力，而不太可能驅(qū)動致癌突變。研究結(jié)果表明，在靈長類動物肝細(xì)胞中，AAV介導(dǎo)的轉(zhuǎn)基因表達(dá)發(fā)生在兩個階段：首先，來自游離的AAV基因組的高水平但短時間的表達(dá)；然后是低水平但持續(xù)穩(wěn)定的表達(dá)，這表明靈長類動物肝臟中AAV基因治療的持久性可能是由于AAV載體的整合。本項(xiàng)研究是迄今為止在非人靈長類動物中進(jìn)行的關(guān)于AAV對宿主基因組整合的最全面探索，對AAV基因治療的安全性和長期療效具有重要意義。并發(fā)表在Nature Biotechnology^[1]。

[1] Greig, J.A., Martins, K.M., Breton, C. et al. Integrated vector genomes may contribute to long-term expression in primate liver after AAV administration. Nat Biotechnol (2023). https://doi.org/10.1038/s41587-023-01974-7