醫(yī)線藥聞
1、2021年12月15日，Nektar宣布偏向性IL-2藥物NKTR-358治療中到重度特意定性皮炎的1b期臨床積極數(shù)據(jù)。NKTR-358億24ug/kg劑量治療12周，EASI評(píng)分最大下降幅度達(dá)到70%，最后一次給藥后疾病控制可以維持至少6個(gè)月，證明了NKTR-358超過(guò)標(biāo)準(zhǔn)治療效果的潛力。
2、上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd. 自主研發(fā)的首個(gè)候選藥物VGB-R04（an adeno-associated viral vector delivering human FIX Padua gene）獲得美國(guó)FDA孤兒藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)辦公室的孤兒藥認(rèn)定（ODD），用于治療血友病B。這也是首個(gè)中國(guó)自主研發(fā)用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品獲得美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)定。
3、2021年12月16日，神州細(xì)胞阿達(dá)木單抗類(lèi)似藥的上市申請(qǐng)獲得NMPA受理，為國(guó)內(nèi)第7款阿達(dá)木單抗。此前，百奧泰、博銳生物、信達(dá)生物、復(fù)宏漢霖、君實(shí)生物、正大天晴已經(jīng)遞交上市申請(qǐng)，其中前4款已經(jīng)獲批上市。
4、15日，天境生物宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已正式批注其雙特異性抗體TJ-CD4B（又稱(chēng)ABL111）治療實(shí)體瘤（包括胃癌、食管胃交界腺癌、食管腺癌和胰管腺癌）的1期臨床研究。
5、2021年12月15日，美國(guó)FDA宣布批準(zhǔn)Orencia（abatacept）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），用于與某些免疫抑制劑聯(lián)用，預(yù)防2歲以上兒童或成人患者的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。這是一種接受非親屬供體造血干細(xì)胞移植（HSCT）后可能發(fā)生的致命并發(fā)癥。新聞稿指出，Orencia是首款FDA批準(zhǔn)的aGVHD預(yù)防療法。
6、2021年12月14日，輝瑞（Pfizer）公司宣布，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)口服小分子JAK抑制劑托法替尼（tofacitinib，英文商品名Xeljanz）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），用于治療對(duì)一種或多種腫瘤壞死因子（TNF）阻滯劑反應(yīng)不足、或不耐受的活動(dòng)性強(qiáng)直性脊柱炎（AS）成人患者。新聞稿指出，托法替尼是首款被FDA批準(zhǔn)用于五個(gè)適應(yīng)癥的口服JAK抑制劑。
7、2021年12月15日，Pharma Two B公司宣布，P2B001在早期帕金森病（PD）患者中進(jìn)行的一項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)達(dá)到其主要和關(guān)鍵次要終點(diǎn)，證明了P2B001作為早期PD患者一線療法的潛力，Pharma Two B計(jì)劃于明年向美國(guó)FDA遞交該復(fù)方制劑的新藥申請(qǐng)（NDA）。
8、近日，賽諾菲（Sanofi）公布了siRNA（小干擾RNA）fitusiran的3期臨床試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)。fitusiran是一種皮下注射的siRNA制劑，以抗凝血酶為靶點(diǎn)，改善血友病患者的凝血酶生成潛力并重新平衡止血功能，可用于有或無(wú)抑制物的血友病A和B患者。
投融藥事
1、2021年12月14日，全球生物技術(shù)領(lǐng)導(dǎo)者CSL Limited（ASX：CSL；USOTC：CSLLY）和Vifor Pharma Ltd（SIX：VIFN；ISIN：CH0364749348），一家在缺鐵、腎臟病和心腎治療領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位的全球?qū)I(yè)制藥公司，宣布他們已達(dá)成最終協(xié)議，以發(fā)起全現(xiàn)金公開(kāi)要約收購(gòu)，CSL將以每股179.25美元的價(jià)格收購(gòu)所有公開(kāi)持有的Vifor Pharma 股份，該交易的總股本價(jià)值為 117億美元/164 億澳元。
2、2021年12月16日，德琪醫(yī)藥有限公司（6996.HK）和晶泰科技今日共同宣布雙方達(dá)成一項(xiàng)長(zhǎng)期研發(fā)合作。根據(jù)該協(xié)議，德琪醫(yī)藥將同晶泰科技強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，利用晶泰科技人工智能驅(qū)動(dòng)的in silico工具及高效的實(shí)驗(yàn)室在內(nèi)的一體化人工智能藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，助力德琪醫(yī)藥的藥物發(fā)現(xiàn)與開(kāi)發(fā)。
3、2021年12月15日，Mythic Therapeutics宣布完成1.03億美元的B輪融資。本輪融資獲得的資金將用于推進(jìn)其先導(dǎo)項(xiàng)目，治療肺癌的抗體偶聯(lián)藥物（ADC）的首次人體臨床試驗(yàn)，并支持公司產(chǎn)品管線的研發(fā)工作。
科技藥研
1、近日，美國(guó)加州理工學(xué)院 Viviana Gradinaru 團(tuán)隊(duì)在 Nature Neuroscience 期刊發(fā)表了有關(guān)血腦屏障（BBB）研究論文。該研究開(kāi)發(fā)了一種新型腺相關(guān)病毒（AAV）變體——AAV.CAP-B10，該載體能夠通過(guò)血液注射突破血腦屏障，靶向神經(jīng)細(xì)胞，同時(shí)不會(huì)在肝臟富集，避免了可能引起的肝臟毒性副作用，為腦部疾病提供了一種更安全、更有效的治療選擇。該AAV變體在小鼠和狨猴模型中均得到了驗(yàn)證，這為向臨床轉(zhuǎn)化鋪平了道路[1]。
[1] Goertsen, D., Flytzanis, N.C., Goeden, N. et al. AAV capsid variants with brain-wide transgene expression and decreased liver targeting after intravenous delivery in mouse and marmoset. Nat Neurosci (2021). https://doi.org/10.1038/s41593-021-00969-4
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