醫線藥聞

1. 12月19日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，華東醫藥全資子公司中美華東申報的注射用利納西普（暫定）因“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格”擬納入優先審評，用于治療成人和12歲及以上青少年復發性心包炎（RP）以及降低復發風險。公開資料顯示，這是中美華東與Kiniksa Pharmaceuticals全資子公司合作開發的一款IL-1抑制劑。

2. 12月19日，輝大基因宣布，美國FDA授予HG302兒科罕見病藥物資格（RPDD）。HG302是一種全新的CRISPR-Cas12 DNA編輯療法，用于治療杜氏肌營養不良（DMD）。這也是輝大基因繼眼科基因治療藥物HG004、RNA編輯療法HG204之后，第三個被授予RPDD的項目。

3. 12月18日，領諾（上海）醫藥科技有限公司收到美國FDA函件，其開發的具有穿越血腦屏障潛力的重組芳香基硫酸酯酶A（arylsulfatase A， ARSA）正式被授予孤兒藥資格，用于治療異染性腦白質病（MLD）。

4. 12月19日，榮昌生物宣布，該公司自主研發的靶向MSLN的抗體偶聯藥物（ADC）RC88用于婦科腫瘤的一項2期臨床試驗申請已獲得美國FDA許可，即將在美國、中國、歐盟等多個國家和地區開展國際多中心臨床研究。這是一項開放標簽、劑量優化的治療鉑耐藥復發性上皮性卵巢癌、輸卵管癌和原發性腹膜癌患者的2期研究，旨在評估RC88單藥治療目標人群的最佳劑量、有效性和安全性。

投融藥事

1. 12月18日，醫療技術公司Zeiss Medical和勃林格殷格翰提供合作鳥瞰圖。根據兩家公司的聯合聲明，此次合作的總體目標是在眼部疾病產生永久性損害之前發現并治療眼部疾病。此次合作將基于Zeiss和勃林格在眼科領域的專業知識，以及各自在技術和治療開發方面的優勢。Zeiss將讓其人工智能算法負責篩選其云平臺上的大量成像數據集，該平臺從各種診斷和治療設備中獲取信息。然后，人工智能將對這些掃描數據進行分析，尋找視網膜疾病的早期標志物。在勃林格公司的幫助下，這些研究成果不僅可以用于開發診斷和預測工具，以便在治療過程中及時發現病情，還可以用于開發新的療法，以早期疾病標志物為起點，瞄準疾病的發病途徑。

科技藥研

1.近日，中山大學黃健、林天歆、鐘文龍共同研究發現源自FGFR3突變體癌細胞的絲氨酸合成增加將巨噬細胞轉變為免疫惰性表型并引發冷TME。研究揭示了FGFR3改變、絲氨酸代謝和抗腫瘤免疫之間的機制聯系，并進一步證明用PI3K抑制劑重定向巨噬細胞表型是mFGFR3腫瘤的潛在治療方法。本項研究發表在《Cancer Research》上[1]

[1] Ouyang Y, Ou Z, Zhong W, et al. FGFR3 Alterations in Bladder Cancer Stimulate Serine Synthesis to Induce Immune-Inert Macrophages That Suppress T-cell Recruitment and Activation. Cancer Res. 2023;83(24):4030-4046. doi:10.1158/0008-5472.CAN-23-1065