醫(yī)線(xiàn)藥聞

1. 6月19日，CDE官網(wǎng)公示，凱思凱迪申報(bào)的1類(lèi)新藥CS060304片獲得臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開(kāi)發(fā)治療非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎（又稱(chēng)代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎，MASH）。公開(kāi)資料顯示，CS060304是一種靶向甲狀腺激素受體β（THR-β）的小分子激動(dòng)劑。

2. 6月18日，澤璟制藥遞交的注射用重組人促甲狀腺激素上市申請(qǐng)已獲得受理。根據(jù)澤璟制藥公開(kāi)資料，該藥本次申報(bào)上市的適應(yīng)癥是用于既往接受過(guò)甲狀腺切除術(shù)的分化型甲狀腺癌患者隨訪時(shí)的放射性碘（131I）全身顯像（WBS）檢查和血清甲狀腺球蛋白（Tg）檢測(cè)。

3. 6月20日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)Sarepta Therapeutics的基因療法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec-rokl）擴(kuò)展適應(yīng)癥，將用于年齡至少為4歲的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）、無(wú)論是否可行走，且攜帶DMD基因突變患者。

4. 6月18日，據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局官網(wǎng)顯示，齊魯制藥神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療藥物氯苯唑酸葡胺軟膠囊正式獲得上市許可批準(zhǔn)，為該產(chǎn)品國(guó)產(chǎn)首家獲批上市。據(jù)悉，氯苯唑酸葡胺軟膠囊可用于治療成人轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（ATTR-PN）I期癥狀患者，并可有效延緩周?chē)窠?jīng)功能損害。

投融藥事

1. 6月21日，亞盛醫(yī)藥宣布，針對(duì)武田股權(quán)投資事宜，該交易已于2024年6月20日交割，交易款項(xiàng)已到賬。根據(jù)相關(guān)協(xié)議條款，亞盛醫(yī)藥已以每股認(rèn)購(gòu)股份 24.09850 港元（約相當(dāng)于 3.08549 美元）的股份購(gòu)買(mǎi)價(jià)向武田成功配發(fā)總共 24,307,322 股認(rèn)購(gòu)股份。

科技藥研

1. 新加坡國(guó)立大學(xué)Vinay Tergaonkar等研究人員發(fā)現(xiàn)，通過(guò)RNA-RNA結(jié)合蛋白復(fù)合物L(fēng)OC-DHX15對(duì)腫瘤微環(huán)境進(jìn)行編程，可以在IDH野生型膠質(zhì)母細(xì)胞瘤中創(chuàng)造出一種可成藥的脆弱性。這項(xiàng)研究發(fā)表在《Nature cell biology》雜志上，指出該復(fù)合物在推動(dòng)免疫細(xì)胞浸潤(rùn)和腫瘤生長(zhǎng)方面發(fā)揮著至關(guān)重要的作用，通過(guò)建立癌癥和免疫細(xì)胞之間的反饋回路，增強(qiáng)了癌癥的侵襲性。利用可透過(guò)血腦屏障的小分子靶向這一復(fù)合物，可以提高療效，破壞細(xì)胞通訊，并阻礙癌細(xì)胞存活和類(lèi)干細(xì)胞特性。

[1] Wu, L., Zhao, Z., Shin, Y.J. et al. Tumour microenvironment programming by an RNA–RNA-binding protein complex creates a druggable vulnerability in IDH-wild-type glioblastoma. Nat Cell Biol 26, 1003–1018 (2024). https://doi.org/10.1038/s41556-024-01428-5