醫(yī)線藥聞

1. 近日，華道生物1類新藥HD004細(xì)胞獲批臨床，擬用于治療CLDN18.2表達(dá)陽(yáng)性的晚期實(shí)體瘤伴惡性腹腔積液。這是一款靶向CLDN18.2的自體CAR-T產(chǎn)品。

2. 10月25日，CDE官網(wǎng)公示，石藥集團(tuán)1類新藥SYS6020注射液獲得一項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，擬開發(fā)治療難治性全身型重癥肌無(wú)力。SYS6020為一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞注射液

3. 10月25日，CDE官網(wǎng)公示，詩(shī)健生物研發(fā)的重組人源化抗Trop2單抗-SN38偶聯(lián)物擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為既往未經(jīng)系統(tǒng)治療的不可手術(shù)的局部晚期、復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性PD-L1陰性三陰性乳腺癌。

近日，中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所和上海糖霽生物科技有限公司共同申報(bào)的注射用SM-V-61獲批臨床，擬用于對(duì)本品敏感的革蘭陽(yáng)性菌引起的：復(fù)雜性皮膚和皮膚結(jié)構(gòu)感染；醫(yī)院獲得性和呼吸機(jī)相關(guān)性肺炎；導(dǎo)管及其它人工植入物相關(guān)性感染；血流感染；在治療方案選擇有限的成人患者中治療對(duì)本品敏感的耐藥革蘭陽(yáng)性菌引起的感染等。

投融藥事

1. 10月25日，Dyno Therapeutics宣布與羅氏（Roche）達(dá)成第二項(xiàng)研究合作，開發(fā)針對(duì)神經(jīng)疾病的下一代腺相關(guān)病毒（AAV）載體基因療法。Dyno和羅氏此前于2020年10月宣布了一項(xiàng)針對(duì)神經(jīng)疾病和肝臟定向療法的研究合作與許可協(xié)議。根據(jù)此次新合作協(xié)議，Dyno Therapeutics將進(jìn)一步向羅氏提供其領(lǐng)先的平臺(tái)和序列設(shè)計(jì)技術(shù)，促進(jìn)體內(nèi)基因遞送。

科技藥研

1. 近日，中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物研究所魏妥研究組與北京大學(xué)程強(qiáng)課題組合作，在《先進(jìn)材料》（Advanced Materials）上發(fā)表了題為Simplified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model的研究論文。該研究結(jié)合基于LNP的器官靶向遞送和mRNA序列的受控表達(dá)，開發(fā)了器官和細(xì)胞雙重特異性的mRNA-LNP遞送平臺(tái)（SELECT平臺(tái)）。這一平臺(tái)通過系統(tǒng)優(yōu)化開發(fā)出三組分LNPs，可將mRNA靶向遞送到肺臟、肝臟和脾臟；在mRNA骨架中引入特定的microRNA（miRNA）靶點(diǎn)的反向互補(bǔ)序列，實(shí)現(xiàn)了mRNA在靶組織特定細(xì)胞類型中的受控蛋白質(zhì)表達(dá)。

[1] implified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model. Advanced Materials (2024). DOI: 10.1002/adma.202409812