近日，美濟生物醫藥（廣州）有限公司（美濟醫藥）自主研發的口服紫杉醇軟膠囊新藥臨床試驗申請（IND）以“零缺陷”獲美國FDA批準，成為全球首個且唯一獲批臨床的口服紫杉醇軟膠囊項目。這一成就不僅標志著美濟醫藥在創新藥物研發領域的重大突破，也為全球腫瘤治療帶來了新的希望。美迪西作為美濟醫藥的合作伙伴，有幸參與了口服紫杉醇軟膠囊的臨床前研發工作，一起攻克技術挑戰。本次，美迪西邀請美濟醫藥創始人&首席科學官黃慧瑜博士一起和我們分享創新亮點和寶貴經驗。

黃慧瑜博士，美濟醫藥創始人&首席科學官黃慧瑜博士畢業于多倫多大學，具有20多年的生物藥物產品立項、研發管理、項目管理、工藝開發和藥品商業化上市經驗，是美濟生物醫藥(廣州)有限公司創始人和首席科學家。曾任科興制藥新藥研究中心總經理，麗珠醫藥集團首席科學家，其負責的研發項目中，有2個項目產品成功上市和2個進入臨床三期研究階段，多個項目獲得CDE和FDA臨床批件?；貒霸鴵沃Z華(Novartis)美國研究中心主任科學家和諾和諾德(Novo Nordisk)丹麥研究中心副主任科學家，負責藥物早期發現、成藥性評價、CMC開發, 以及IND和NDA申報部分的工作，參與了5個上市重磅生物藥包括注射和口服司美格魯肽和Consentyx抗體藥物的研發工作。

Q1 美迪西：首先祝賀美濟醫藥的口服紫杉醇軟膠囊獲得FDA IND批準，這是一個巨大的突破。能否請您介紹一下MJ-C001這款藥物的亮點和創新之處？

黃慧瑜博士：感謝！MJ-C001是全球首個且唯一獲批FDA臨床試驗的口服紫杉醇軟膠囊。它不僅是在劑型上有了軟膠囊形式的突破，還在臨床前研究中展現了優于/非劣于現有注射劑紫杉醇（如白蛋白紫杉醇）的療效和安全性。同時，在臨床前研究中，在多個領域的適應癥中觀察到顯著的治療效果。這些成果在去年也得到了美國癌癥研究協會（AACR）和美國藥學科學家協會 (AAPS)的高度評價和關注。

Q2 美迪西：MJ-C001在技術上有哪些創新，尤其是如何解決紫杉醇水溶性差的問題？

黃慧瑜博士：紫杉醇本身存在溶解性差、胃腸透過性低、首過效應等問題，這些挑戰導致口服紫杉醇藥物的成藥性比較低，給工藝的開發帶來了難度。美濟醫藥采用了脂質體納米藥物遞送技術，通過增加藥物溶解度、溶出速度，擴大吸收界面面積，提高胃腸道穩定性，并促進淋巴系統藥物運輸，從而顯著提高了藥物在腫瘤組織中的吸收和分布。從工藝角度，美濟醫藥從輔料的選擇，工藝開發和生產成本等方面進行了充分的考量，致力于提升未來患者的服藥舒適度和劑量準確性。

Q3 美迪西：這款藥物的IND獲批對美濟醫藥來說意味著什么？后續還有哪些計劃？

黃慧瑜博士：這是美濟醫藥第一個以零缺陷通過FDA嚴格審核的藥物，標志著公司在立項、創新能力和科學研究水平上達到了國際認可的水平。后續我們將加快臨床試驗的進度，爭取盡快完成一期臨床試驗，并通過快速審評通道（Fast Track）加速藥物開發。

Q4 美迪西：未來，您對這款口服紫杉醇膠囊的臨床效果有何預期？預計會覆蓋哪些適應癥？

黃慧瑜博士：除了紫杉醇的常見的肺癌、乳腺癌、卵巢癌等實體瘤的適應癥外，我們還在探索其他潛在適應癥，例如消化道腫瘤，血液瘤等。這些適應癥目前尚未被傳統紫杉醇注射劑覆蓋，但我們的口服軟膠囊在臨床前研究中，在例如胃癌，肝癌等適應癥中已顯示出有良好的治療效果，未來有望進一步拓展應用范圍。

Q5 美迪西：在紫杉醇藥物研究中的劑型改良、適應癥拓展、聯合用藥等方面，您認為未來有哪些突破方向？

黃慧瑜博士：紫杉醇是腫瘤治療的一線藥物，發揮著不可替代的作用，但目前已上市的注射劑常出現患者順應性差、過敏反應等副作用。因此，如何減少包括周邊神經毒性在內的副作用、提高患者用藥體驗，以及提升藥物的靶向性，是未來的重要發展方向。美濟醫藥在研發中也非常關注這些領域，無論是劑型改良，還是開發長效制劑，我認為都會是下一代紫杉醇藥物的核心競爭力。此外，聯合用藥也是未來的重要方向，口服紫杉醇軟膠囊未來可以嘗試與免疫藥物或靶向藥物聯合，探索更多可能性。

Q6 美迪西：您認為美濟醫藥的核心競爭力是什么？未來幾年，美濟醫藥的研發管線布局能否為我們介紹或展望一下？

黃慧瑜博士：美濟醫藥作為一個快速成長中的Biotech公司，我們的核心競爭力在于強大的資源整合能力和團隊合作精神。團隊的成員在國內外頂級醫藥公司擁有20多年的經驗，具備強大的項目管理和決策能力。未來，我們將繼續聚焦腫瘤、內分泌和免疫炎癥疾病領域的藥物研發，布局創新的GLP-1類藥物和慢性疾病治療藥物，開發具有創新性的藥物遞送技術。

Q7 美迪西：未來，您希望美濟醫藥可以成長為一個什么樣的企業?

黃慧瑜博士：希望美濟醫藥能夠成為一個專注于創新藥物遞送技術和生物大分子新藥開發的小而精的研發平臺。希望能夠通過聚焦專長領域，為全球醫療需求提供高性價比的治療藥物。我們相信，通過持續的創新和合作，美濟醫藥將在未來取得更多突破。

Q8 美迪西：您作為一位在制劑方面具體豐富經驗的專業科研老師，如何看待制劑研究近年的發展和挑戰？

黃慧瑜博士：回顧近幾年的創新藥行業發展，新靶點和藥物分子發現速度較快，然而對于制劑的研發和突破則比較少，然后制劑開發對于藥物和患者同樣非常的重要，也存在諸多機遇，制劑的優化和更新可能可以改進現有藥物的副作用或療效，甚至開辟新的適應癥，從而建立產品競爭優勢和細分市場。

Q9 美迪西：在選擇與CRO合作的過程中，您最看重的是什么？

黃慧瑜博士：我認為是需要取長補短，美濟醫藥與美迪西的合作也印證這一點，不僅在技術提供支持，同時美迪西的快速反饋和國際豐富的申報經驗，幫助我們節省大量時間，幫助我們快速推進項目。這些對于biotech企業來說至關重要。