5月10日，美迪西與北京新生巢創新中心共同主辦的第二期"美迪西×北京新生巢學術沙龍"順利舉行。

5月10日學術沙龍活動現場

美迪西首席科學官彭雙清教授作開場致詞并主持，美迪西化學部研發副總裁李志剛博士、思合基因創始人&CEO王海盛博士、北京君科華元醫藥科技有限公司創始人仲伯華教授、美迪西藥理部主任孫偉相繼做了主題分享，與到場聽眾面對面探討新分子藥物研發趨勢與科研轉化，深入剖析藥物發現和臨床前研究賦能藥物研發的關鍵實際問題，現場學術交流積極，互動氣氛熱烈。

李志剛博士 美迪西化學部研發副總裁

PROTAC藥物研發以及案例分享

隨著重磅交易拍板，PROTAC分子產業化之路迎來新風口。李志剛博士盤點了海內外PROTACs管線進展情況，靶點和適應癥的布局，并詳細講解了新應用方向抗體降解劑偶聯藥物(DAC)。PROTAC技術在靶向不可成藥蛋白、克服耐藥、選擇性、用藥途徑等方面優勢全面，開發潛力大，應用前景廣闊。美迪西建設的一站式PROTAC技術服務平臺能夠全面支持藥物合成、體外篩選、體內藥效篩選至IND申報，并以一項EGFR-PROTAC藥物為例，詳述了美迪西的整包服務實力。

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王海盛博士 思合基因創始人&CEO

ASO藥物的研發現狀與趨勢

王海盛博士分享了ASO藥物的研發現狀與趨勢，介紹核酸藥物的發展歷程，并盤點目前全球核酸藥物的上市情況，siRNA（遞送系統）和ASO發展現狀，及其應用領域、發展前景等，解讀了研發的三大難點：序列設計、修飾改造、靶向遞送；介紹了思合基因目前針對ASO研發的眼科藥物（抗VEGF藥物，新生血管）的最新進展，并展開詳述了思合基因在肝臟，眼科，ALS等研究方向的布局情況。

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仲伯華教授 北京君科華元醫藥科技有限公司創始人

阿片μ&NOP雙重激動劑類鎮痛新藥的研發

仲伯華教授以阿片μ/NOP雙重激動劑的研究和開發為主題，介紹了在研鎮痛藥物的進展情況；分享了鎮痛藥物的最新熱點：VX-548藥物（2024年4月18日，FDA批準Vertex藥物VX-548用于中重度疼痛的NDA）；介紹了以離子通道為靶點的疼痛藥物情況；作用于神經生長因子的鎮痛創新藥物介紹；阿片類藥物情況（癌癥藥物的首選）及以阿片受體作為靶點的鎮痛藥物；分享了目前北京君科華元HY-1608藥物的研發情況及藥物優勢；介紹北京君科華元目前主要研發方向：乙肝治療藥物及鎮痛藥物等。

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孫偉 美迪西藥理部主任

CGT藥物臨床前腫瘤藥效模型的選擇及藥效評價

CGT藥物是繼小分子，大分子之后的又一重磅藥物，孫偉主任分享了CGT藥物臨床前腫瘤藥效模型的選擇及藥效評價，介紹了CGT藥物發展歷程，開發前景與技術挑戰；介紹了常見的腫瘤藥效動物模型，包括：CDX模型（KRAS案例）、PDX模型（PDX-PDXO案例）、同源小鼠模型（MC38案例）、轉基因人源化小鼠模型、人免疫系統重建人源化小鼠模型等介紹、腦原位模型案例介紹等。梳理了Car-T（單靶點/雙靶點CAR-T藥效評價）, 溶瘤病毒，核酸藥物（不同給藥方式介紹：靜脈注射，瘤內注射；LNP核酸藥物遞送效率等）藥效評價模型的選擇思路。

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彩蛋：20周年互動

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