小核酸藥物（siRNA、ASO）正成為精準治療的前沿工具，廣泛應用于癌癥、遺傳性疾病和罕見病的治療。美迪西的siRNA評價平臺專注于提供從靶標篩選、序列設計到功能驗證的一站式服務，結合先進的體外和體內實驗技術，助力客戶開發高效、特異性強的小核酸藥物。

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核心服務

(1) 靶標基因驗證：通過siRNA介導基因沉默，驗證靶標在疾病模型中的功能和作用機制。
(2) 小核酸序列優化：通過設計和實驗驗證，優化siRNA序列以提高基因敲低效率和特異性。
(3) 遞送系統評估：測試脂質納米顆粒（LNP）、病毒載體及其他遞送方式在不同細胞和模型中的遞送效率。
(4) 高通量功能篩選：高通量評估小核酸分子的活性和毒性。

平臺優勢

（1）全面的技術覆蓋：從靶點驗證到臨床前研究的全流程支持。
（2）先進的遞送技術：優化遞送效率，確保小核酸在細胞和體內的功能實現。
（3）靈活的實驗設計：根據客戶需求定制靶基因篩選和驗證策略。

案例分享

Fitusiran是一種針對血友病研發的siRNA，靶向作用于抗凝血酶III (ATIII)，通過降低抗凝血酶水平，促進凝血酶生成，重新平衡止血功能并預防出血，目前處于臨床III期研究階段。

圖A： 通過qPCR分析，評估了Fitusiran在小鼠肝細胞中的攝取及抗凝血酶III的敲除情況，結果與先前報告一致。
圖B： 抗凝血酶III psiCHECK2報告的檢測數據與qPCR結果一致。

通過RNA-seq和Luminex檢測siRNA A的脫靶效應和細胞因子釋放效應。

圖A： 將siRNA A 轉染到Hep3B細胞中，24小時后，通過RNA-seq 分析總 RNA，將 RNA 處理組與對照組作圖。 RNA-seq 結果顯示未檢測到顯著的脫靶效應。
圖B： 用siRNA A處理PBMC 24小時，通過Luminex檢測細胞因子的釋放。分析了6種細胞因子，IFN-γ數據如圖 所示。結果顯示siRNA A沒有引發顯著的免疫反應。