2023年4月8日，由生物制品圈主辦、美迪西協辦的“核酸藥物和疫苗研發及臨床專場”在杭州成功舉辦。本期會議邀請到行業大咖到場，圍繞核酸藥物和疫苗的研發、工藝、生產等方面展開分享及解讀，以期共同推進藥物研發新階段，助力中國生物制藥產業的創新發展！

      精彩視頻回放：美迪西一站式賦能核酸藥物和疫苗研發專場

01 開場致辭

會議伊始，美迪西首席科學官彭雙清教授代表美迪西為此次核酸藥物和疫苗研發專場致辭，對各位嘉賓的到來表示了熱烈的歡迎。

02 精彩演講

圣諾生物大中華區首席科學官楊憲斌博士針對“研發抗腫瘤的核酸干擾創新藥物的研發和產業化”發表深入見解。目前我國全力打造創新藥物高質量發展高地，抗腫瘤藥物研發也進入快車道，創新藥從質量和數量上得到了雙雙提升。核酸干擾療法具有可成藥靶點廣泛、安全性高、效果持久，以及開發速度快以及成本相對較低等優勢。開發小核酸創新藥會面臨核酸序列、化學修飾和遞送載體三大挑戰，眾多藥企正在尋求突破。抗腫瘤領域的核酸藥物已有眾多干擾療法在研，領先產品已經進入到了臨床II期，未來可期。

北京啟辰生物有限公司細胞研發首席科學家孫圣楠博士針對“腫瘤mRNA疫苗在膠質母細胞腫瘤的臨床研究”，介紹了產品管線的最新進展。今年啟辰生生物研發的治療腦膠質母細胞瘤的mRNA-DC疫苗—靶向Survivin DC細胞注射液獲得臨床試驗批準，成為全球首個獲批開展臨床試驗的靶向Survivin的mRNA-DC腫瘤治療性疫苗產品。啟辰生生物靶向Survivin DC細胞注射液是將抗原mRNA負載的樹突狀細胞（DC），分別通過皮內注射和靜脈回輸的方式給予患者，誘導抗原特異的CD4+和CD8+T淋巴細胞，為原發性腦膠質母細胞瘤患者術后清除腫瘤殘余細胞，防止復發，延長生存期，實現長期抗腫瘤效果提供全新的治療手段。

美迪西化學部田寶泉主任通過介紹對核酸藥物的多種化學修飾從而闡述了“核酸藥物研發中的藥物化學”。核酸藥物要進入體內發揮作用，首先要克服降解的問題，隨著新技術的發展，部分難題已經有較好的解決辦法，其中化學修飾和遞送系統技術的突破對核酸藥物的發展起到了至關重要的作用。通過化學修飾可增強RNA 藥物抵抗內源性內切酶和外切酶降解的能力，大幅提升藥物療效。常用的核酸單體修飾主要包括：糖的化學修飾、磷酸骨架修飾以及核糖五元環改造等。

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佑嘉生物聯合創始人/CTO趙成江博士針對“小核酸藥物的過去現在和未來”，沿著核酸藥物的更新迭代歷程，帶著聽眾一起走到新一代核酸藥物設計思考的道路。小核酸藥物的發展并非一帆風順，也曾因穩定性、安全性等問題一度被各大藥廠停止開發。近年來隨著相關技術的突破和相關藥物的成功獲批上市逐漸引起關注，行業發展開始加速。不同于小分子與抗體藥物受靶點成藥性限制，核酸藥物可以選擇性 地對不可成藥的人類和病毒基因組進行藥物治療，以抑制基因表達、改變mRNA剪接、靶向參與轉錄和表觀遺傳調控的非編碼 RNA、上調目標基因以及編輯基因組等，有望成為繼小分子化藥以及抗體藥物后的第三大類藥物。

艾美疫苗股份有限公司首席研究官、艾美探索者研究院總經理張凡博士全面解析了“mRNA疫苗技術和質量控制”。mRNA疫苗具有研發和生產周期短、易大規模生產的特點，但作為一類全新的疫苗，mRNA疫苗由于其可編輯、快速大量生產及較易質控等特點，迅速成為預防性和治療性等疫苗研發的熱點。然而，該類疫苗的大規模生產和質控方面仍缺乏經驗，相關的法規和指南文件也有待進一步完善和配套。我國進入臨床的mRNA新冠病毒疫苗數量居世界前列，同時也啟動了多個治療性疫苗項目，但至今仍無疫苗批準上市。目前我國mRNA疫苗質控方面仍缺乏統一的檢測方法和標準物質，不同研發企業的質控等信息難以共享，如何整合疫苗監管、研發和生產的資源，建立統一標準和質控體系，是目前我國mRNA疫苗行業發展面臨的關鍵問題。企業應依據風險管理的理念設計、研發生產疫苗，科學合理設置質控項目和可接受標準，建立符合預期目的的簡便、準確的檢測方法。監管部門應推動質控標準的統一和標準化方法的應用，為推動mRNA疫苗發展，研發安全有效的疫苗提供基礎。

廣東省小核酸藥物開發工程技術研究中心主任費嘉教授從非編碼RNA的角度來闡述“基于非編碼RNA激活的小核酸藥物開發新賽道”。非編碼RNA (Noncoding RNAs，ncRNA) 是一類不編碼蛋白質，但是能夠產生調節基因表達和蛋白質功能的非編碼轉錄物，占據了基因組中的較大部分。ncRNA主要有目前已充分研究的較短的miRNA和最近發現的長的ncRNA (lncRNA)。迄今為止，兩種類型的轉錄物的失調都與研究的每種癌癥有關，并影響所有主要的癌癥標志。此外，它們還與復雜的生物過程有關，例如免疫細胞發育和功能、免疫紊亂、神經發育和神經系統疾病。因此，靶向這些天然存在的ncRNA的是治療各種疾病的一種非常有前途的的方法。

美迪西小核酸和抗體特邀專家劉東旭教授綜合闡述了“小核酸藥物研究新進展及關注點”，抗體核酸偶聯藥物（AOC，Antibody-oligonucleotide conjugates）的概念脫胎于抗體偶聯藥物（ADC），設計思路是利用抗體的組織靶向功能，實現核酸藥物的非肝靶向遞送。在AOC中，其抗體部分將其遞送至目標細胞上的表面受體，一旦與細胞結合，AOC就被內化，寡核苷酸被釋放發揮其作用。在國內，這一技術的開發還是空白，所以AOC藥物是個具有前景的藍海市場。

03 圓桌討論

圓桌討論：全球核酸藥物創新策略與投資趨勢

如今核酸藥物已發展為制藥行業最熱門的賽道之一， 發展勢頭迅猛，吸引著越來越多的企業關注和投資布局。核酸藥物可實現精準治療，高效殺傷腫瘤細胞。同時較化療藥物副作用更低，較傳統抗體類腫瘤藥物具有更好的療效。在核酸藥物日趨白熱化的競爭壓力下，差異化競爭是制勝之道。所以今后核酸藥物的研發方向更需要根據靶點和適應癥的特點來具體設計核酸分子，也就是所謂的定制性或者差異化研發。核酸藥物還有許多領域可以去拓展。在熱門細分賽道進度領先、同時實施差異化布局戰略的企業能搶占先發優勢，成為核酸新藥研發競賽中的優勝者。

此次美迪西核酸藥物和疫苗專場聚集了眾多行業專家，對核酸藥物行業內的重點和痛點話題都進行了深入探討，為推動核酸藥物開發與國際化進程助力賦能

美迪西核酸藥物研發服務平臺

美迪西核酸藥物研發服務平臺是集成了藥物發現、生產和臨床前研究的一體化綜合性平臺，可以完成核酸藥物的化學合成和修飾、體內外pkpd的檢測。經過將近4年的研發歷程，美迪西核酸藥物研發服務平臺積累了豐富的經驗，目前有超過10個的on going項目，超過50個致力于核酸藥物研發的化學家組成科研團隊，構建了超過100個可使用的單體。基于嚴謹的科學態度、開放的技術平臺、豐富的研發經驗和先進的儀器設備，我們可以滿足行業對于前沿創新核酸藥物的研發需求