Eteplirsen是Sarepta Therapeutics研發的一只治療致命性罕見病杜興氏肌肉萎縮癥的藥品，在美國，該藥的審批情況一直處于輿論中心。專家和患者家庭持續不斷地施加壓力令外界對美國FDA的最終決定十分關注。近日，一個顧問小組對Eteplirsen進行投票，結果顯示大多數投票專家認為該藥無臨床效果。

因受到患者及其父母多次情感上的訴求而中斷的投票環節持續了整整一天，有些患者強調Eteplirsen的實際療效與該公司公開的臨床試驗結果有顯著差異。杜興氏肌肉萎縮癥患者中男童較為多見，全美約有13000個患者深受該病困擾。
不過，這個聯邦顧問小組的投票或許并非其最終結局。根據投票結果，FDA將在5月26日公布其決定。

藥物僅完成小型試驗

FDA提供的一些簡要說明文件顯示，FDA很可能采納投票結果，對該藥的使用進行限制。一旦該藥被限制使用，患者及其家庭成員曾為該藥獲批所做的努力爭取將換來其不愿接受的結果。Sarepta公司和FDA對此事的處理方式顯然給業界留下了不好的印象。該事件反映出美國藥品監管體制非常明顯的缺陷，主要體現在FDA與社會公眾的溝通上。
Eteplirsen的故事可以為那些想利用更小更快的研究來追求實驗性藥品快速審批及上市的制藥企業敲一記警鐘。在一些藥品審評審批案例中，更低的監管門檻是一件好事。但最糟糕的情況是，原本就沒有太多限制的時候，監管門檻仍在繼續降低。這意味著藥企不需要做太多的努力，而患者也將無法獲得其所需要的藥品。
Eteplirsen是一種影響人體DNA解讀的藥品。當患者患有某種基因突變，該藥可扭轉這種可引起抗肌肉萎縮蛋白水平低下的突變，該蛋白是杜氏肌肉萎縮癥患者所缺少的。但Eteplirsen只對13000個杜氏肌肉萎縮癥男孩患者中的13%的人有效。
2012年7月，Sarepta公司首次公開其當時正進行的基于12個患病男孩的臨床研究的階段性成果。其中，更早使用Eteplirsen治療的患者明顯比延遲使用者抗肌肉萎縮蛋白水平更高。當年8月，Sarepta公布的臨床數據顯示，其中4個更早使用Eteplirsen的患者比使用安慰劑的患者在5分鐘內可行走更長的路程。當年10月，階段性臨床結果更體現出了使用Eteplirsen的患者群與安慰劑群治療成果的顯著差異。
這令患者支持團體感到非常興奮。但這只是一個僅有12名患者的研究，僅在單一醫療中心進行，且有2個患者的情況未被列入數據分析中。這一臨床試驗的設置水平遠未達到FDA的審批要求。

FDA被“趕鴨子上架”

當時，FDA面臨相當大的加速致命性疾病藥物審批的監管壓力，FDA高層管理人員與患者支持團體均在進行更密切地溝通。
Sarepta公司力求僅通過這項小型臨床研究就能使Eteplirsen得到FDA批準。該公司對媒體表示，在閉門會議上，FDA已經通過了該藥的審批。Sarepta還表示，為了實現業界對Eteplirsen的預期，公司將用患有其他突變疾病的患者來設置對照組，取代原先的安慰劑組。該公司稱，FDA批準了這一研究方法。
然而，FDA方面卻表示其對該做法一直持有疑慮。事實上，FDA只是因Sarepta的公開陳述所造成的社會輿論壓力而勉強同意這項研究的開展。
根據相關法律，FDA與制藥企業之間的溝通是被授予特權的，但該特權也對FDA對于審議意見的透露有所限制。如果FDA公開太多的審議意見，患者支持團體可能會因此感到憤怒。目前來看，Eteplirsen的早期臨床試驗數據顯然處于很不充分的狀態，而且已完成的臨床研究也是不足的，這對于自愿參與臨床試驗且急需這只藥品的患者來說，這個結果難以令人滿意。此外，拜馬林公司（BioMarin）的類似藥物Drisapersen的注冊申請近日也已被FDA拒絕。
從這一案例可見，應該讓FDA對藥企的公共言論作出回應，這也許需要FDA的律師表現得更加強勢，必要時候甚至需要美國國會的介入。如今，患者因為信息公開的不對稱受到傷害，打破杜興氏肌肉萎縮癥患者的希望讓人于心不忍。
如果FDA最終拒絕了Eteplirsen 的申請，其與Sarepta公司都必須加倍努力確保接下來的臨床研究數據足夠充分，能夠使FDA作出令人信服的監管決策。