Cytokinetics是一家處于后期階段的生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化首創(chuàng)的（first-in-class）肌肉激活藥物，用于肌肉進(jìn)行性衰弱中受到的損害、疾病和功能退化的潛在治療。作為肌肉生物學(xué)和肌肉力學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者，目前，Cytokinetics正在開發(fā)小分子候選藥物，專門用于增加肌肉功能和收縮能力。
近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其實驗性藥物CK-2127107治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的孤兒藥地位（orphandrugdesignation）。CK-2127107由Cytokinetics與日本藥企安斯泰來（Astellas）合作開發(fā)，這是一種新一代快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（FSTA），開發(fā)用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）、慢性阻塞性肺病（COPD）及其他一些與骨骼肌無力和/或疲勞相關(guān)疾病的潛在治療。
雙方于2013年達(dá)成初步合作，Cytokinetics授予安斯泰來共同開發(fā)及共同商業(yè)化CK-2127107治療非神經(jīng)肌肉適應(yīng)癥的獨家權(quán)利。2014年雙方擴(kuò)大合作，納入某些特定的神經(jīng)肌肉適應(yīng)癥，包括脊髓性肌萎縮癥（SMA）。根據(jù)2016年進(jìn)一步修訂的協(xié)議，安斯泰來擁有CK-2127107及其他快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（FSTA）治療非神經(jīng)肌肉適應(yīng)癥和某些神經(jīng)肌肉適應(yīng)癥（包括脊髓性肌萎縮癥[SMA]和肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥[ALS]）、以及其他新穎作用機(jī)制的骨骼肌激活劑治療全部適應(yīng)癥的全球開發(fā)和商業(yè)化獨家授權(quán)。
在美國，孤兒藥（Orphandrug）是指用于患病人群不到20萬人的治療藥物。作為全球最大的醫(yī)藥市場，美國對孤兒藥研發(fā)的激勵強(qiáng)度是最大的，除了7年的市場獨占期，還有稅費減免等其他一系列優(yōu)惠政策。
脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種嚴(yán)重的神經(jīng)肌肉疾病，發(fā)病率為1/6000-1/10000，該病是最常見的潛在致命性遺傳病之一。SMA表現(xiàn)為不同程度的由進(jìn)行性肌無力導(dǎo)致的呼吸和行動不便。根據(jù)癥狀初發(fā)年齡，SMA可分為4種類型，分別為：I型（嬰幼兒型），II型（中間型），III型（青少年型），IV型（成人發(fā)病型）。患者預(yù)期壽命和疾病的嚴(yán)重程度由SMA類型不同而異：I型患者預(yù)后最差，預(yù)期壽命一般不超過2年；IV型患者預(yù)期壽命可能與常人無異，但會因四肢近端肌肉逐漸衰弱最終導(dǎo)致行動不便。目前，在臨床上，SMA的治療選擇極其有限，因此該領(lǐng)域?qū)鉀Q疾病癥狀和修飾疾病進(jìn)程的新治療方案，存在著高度未滿足的醫(yī)療需求。
Cytokinetics公司執(zhí)行副總裁兼研發(fā)主管FadyI.Malik表示，該公司非常高興FDA授予CK-2127107治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的孤兒藥地位。目前，該公司正在探索該藥改善SMA患者肌肉功能和身體活動能力的潛力，一項正在開展的 II 期臨床研究數(shù)據(jù)預(yù)計將在今年晚些時候獲得。
Spinraza：全球首個治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物值得一提的是，去年底，由生物技術(shù)巨頭百健（Biogen）與Ionis制藥公司合作開發(fā)的一款罕見病治療藥物Spinraza（nusinersen）獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒科患者和成人患者的治療。
Spinraza是一種反義寡核苷酸（ASO），旨在改變SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生產(chǎn)；在臨床研究中，Spinraza治療顯著提高了SMA患者的運動機(jī)能。此次批準(zhǔn)，使Spinraza成為全球首個也是唯一一個獲批治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的藥物。
Cytokinetics：肌肉激活藥物研發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者除了CK-2127107之外，安斯泰來與Cytokinetics正在合作開發(fā)多款骨骼肌激活劑，其中快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（FSTA）先導(dǎo)藥物tirasemtiv治療肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥（ALS）已處于III期臨床開發(fā)。
另外，Cytokinetics也與美國生物技術(shù)巨頭安進(jìn)（Amgen）達(dá)成了戰(zhàn)略合作，開發(fā)心臟肌肉激活劑omecamtivmecarbil，目前該藥治療慢性心臟衰竭已處于III期臨床開發(fā)。同時，雙方也正在合作開展新一代心臟肌肉激活劑的臨床前研究。