美國癌癥研究學會 (AACR) 成立于 1907 年，是成立最早、規模最大的癌癥研究學會之一，致力于進行全面、創新和高水準癌癥研究。作為全球癌癥新藥研發的風向標，AACR 聚集了高質量的腫瘤早期研究和創新進展，尤其會發布大量的創新靶發現、臨床前研究數據和早期臨床研究結果。
小分子藥物
盡管各種新技術不斷涌現，但小分子賽道依然競爭激烈。EGFR、SHP2、BTK、KRAS 等領域依舊火熱。非受體蛋白酪氨酸磷酸酶 SHP2（由 PTPN11 編碼）將來自受體酪氨酸激酶 (RTK) 的生長和分化信號整合到 RAS/絲裂原活化蛋白激酶 (MAPK) 級聯信號中。在過去 30 年中，SHP2 被認為是“不可成藥”靶點。但隨著 SHP2 變構抑制劑的出現，SHP2 現在成了潛在的藥物靶點。SHP2 變構抑制劑有望改善患者的預后，在臨床前癌癥模型中具有療效，其中 SHP2 對于致癌信號傳導或解決當前靶向藥物的耐藥性至關重要。SHP2 抑制還可能在腫瘤微環境中誘導免疫調節，以幫助培養抗腫瘤免疫反應。第一代 SHP2 變構抑制劑正在進行臨床評估，以確定其安全性、耐受性和抗腫瘤療效，這些研究將決定未來的臨床應用。本次會議將探討 SHP2 生物學和治療方法，以在臨床中調節 SHP2 作為靶向 RAS 驅動的腫瘤的一種手段。
2021 年 8 月，凌達醫藥宣布其自主研發的抗腫瘤一類新藥 SHP2 變構抑制劑
RG001 片獲批臨床。美迪西在 RG001 片研發中，提供了從 FTE 合作形式的藥物發現到臨床申報，包括藥物發現、藥學研究、臨床前研究（藥效、安評）等在內的臨床前研究服務，助力項目順利進入臨床試驗階段。
PROTAC藥物
到目前為止 PROTAC 仍是生物醫藥領域的熱門研究方向之一。研究和產業化熱潮仍將持續。蛋白水解靶向嵌合體 (PROTAC) 是雙功能小分子，對 E3 泛素連接酶和靶蛋白具有選擇性，并促進靶蛋白的降解。隨著一些基于 PROTAC 的候選藥物進入臨床試驗階段，靶向蛋白質降解 (TPD) 領域已進入一個新階段，重點充分利用蛋白水解機制來消除致病蛋白。早期工作主要集中在探索新的蛋白靶點以及新的 E3 連接酶。本次會議將探討正在進行的不同創新方法，包括新的化學蛋白質組學實驗設計以及用于靶蛋白鑒定的高端化學生物學策略。
2020 年12月，
盛世泰科與美迪西成功舉辦了“PROTAC 項目簽約儀式暨項目啟動會”。
美迪西
PROTAC 藥物發現技術平臺匯總了當前流行的熱門的靶標蛋白配體；建立了廣泛的熱門靶向蛋白高度親和力小分子及小分子片段化合物庫 (TPSM)，廣泛的 E3 連接酶，高度親和力的小分子及小分子片段 (E3SM)；建立了 Linker 系統,包括收集大量具有廣泛多樣性的雙官能團連接體 (BF-Linker)。這些積累的化合物庫可以幫助快速高效的合成大量高活性 PROTAC 雙特異性小分子，極大地提高采用 PROTAC 技術進行的藥物研發過程。除了快速合成之外，我們同時建立和完善的 PROTAC 生物篩選與測試平臺，后續發展到臨床前所有階段。
ADC藥物
近年來偶聯藥物領域可謂是百花齊放，多種新興偶聯藥物的開發取得重要進步，如抗體降解劑偶聯物(AnDC)、病毒樣藥物偶聯物 (VDC)、肽偶聯藥物 (PDC)、小分子偶聯藥物 (SMDC)、抗體細胞偶聯物 (ACC) 以及抗體寡核苷酸偶聯物 (AOC) 等。
抗體偶聯藥物 (ADC) 是包含抗體、Linker 和細胞毒性有效載荷的生物大分子。目前，正在開發用于腫瘤適應癥的ADC的數量迅速增加，這些ADC藥物給患者、研究人員和藥物開發人員不斷帶來新的機遇和挑戰。盡管 ADC 藥物一直強調要限制有效載荷的毒性，但與整個 ADC 和有效載荷相關的一系列靶向和脫靶毒性仍然存在。本次會議將重點討論 ADC 的不同特性并討論劑量優化的獨特考慮。將討論如何整合非臨床數據，如何評估臨床藥理學數據，以及如何加深對安全性的理解，包括潛在的靶向和脫靶毒性以優化劑量。
2021年12月28日，多禧生物
DXC007 項目成功獲批臨床試驗。該藥適應癥為成年人中最常見的急性白血病——復發/難治急性髓系白血?。ˋML）。
DXC007 是多禧獲批臨床的第 4 款 ADC 藥物，也是美迪西助力多禧成功獲批的第4款 ADC 藥物。在長期的合作中，美迪西的科研團隊與多禧不斷溝通磨合，為多禧打造了量身定做的非臨床試驗方案，以更高質高效的研發服務，滿足多禧的ADC項目申報臨床的需求。
抗體藥物
“雙抗”藥物被稱為“第二代”的免疫治療藥物，是免疫治療藥物研發主流發展方向之一。從2018 年全球首款用于治療實體瘤的重組人源化 PD-L1/CTLA-4 雙抗藥物的臨床試驗正式開展以來，已有多款雙抗藥物問世，在多種癌癥的治療中均取得顯著的成果。以 PD-1/PD-L1 為代表的免疫檢查點抑制劑臨床應用日趨成熟和。隨著競爭加劇，行業也在不斷尋找新的腫瘤免疫治療靶點，以彌補 PD-1/PD-L1 的不足。
抗原特異性 T 細胞的受體識別呈遞在腫瘤細胞表面的抗原肽-MHC 復合物向 T 細胞提供激活信號 1。為了維持持久的 T 細胞反應，它們依賴于來自組成型表達 (CD28) 或在 T 細胞激活時表達 (4-1BB/CD137) 的共刺激受體的附加信號 2。對于嵌合抗原受體 CAR-T 細胞療法的臨床成功，使用提供共刺激 4-1BB 和/或 CD28 信號的信號結構域是有幫助的。在本次會議中，將介紹下一代共刺激受體激動劑的基本原理、設計和作用機制，這些激動劑在與腫瘤抗原或檢查點配體 PD-L1 結合后導致 T 細胞共刺激。且討論這些共刺激受體激動劑的臨床前特性，既可以作為單一療法，也可以與檢查點抑制和 T 細胞結合雙特異性抗體結合使用。
BAT1308 注射液是百奧泰自主研發的單抗藥物，其活性成分是由中國倉鼠卵巢細胞表達的人程序性細胞死亡蛋白1 (PD-1) 的抗體，屬于免疫球蛋白 IgG4k 亞型，能夠以高親和力特異性地結合人 PD-1，從而阻斷 PD-1 與其配體 PD-L1、PD-L2 的相互作用。BAT1308 能夠與T細胞表面的 PD-1 結合，解除 PD-1 通路對T細胞的抑制作用，從而恢復和提高T細胞的免疫殺傷能力，抑制腫瘤生長。
美迪西在單抗
BAT1308注射劑的研發中與百奧泰合作，在 GLP 的實驗室環境和操作規范下，完成了 BAT1308 單抗注射液的藥代動力學和安全性評價申報試驗。
2021 年 8 月，百奧泰的 PD-L1/CD47 雙抗 BAT7104 申報臨床。美迪西在
BAT7104的研發中與百奧泰合作，在 GLP 的實驗室環境和操作規范下，完成了 BAT7104 的藥代動力學和安全性評價申報試驗。
AI藥物
AI 輔助藥物研發逐漸成為投資者和制藥企業的關注賽道。人工智能和機器學習 (AI/ML) 的重大進展正在迅速影響多個生物醫藥領域，包括基礎腫瘤研究和臨床實踐。本次會議將闡述這些新穎的的巨大飛躍，尤其是機器學習如何更好地服務于癌癥組學和成像數據集分析。具體應用包括識別驅動癌癥體細胞突變和生殖系危險因素；分析拷貝數和表觀遺傳修飾；用于集成多層數據的數據融合技術；了解在突變選擇壓力下的分子系統的方法等等。
作為科創板 CRO 第一股，美迪西屬于行業中較早關注到 AI 技術的企業。美迪西利用深度神經網絡機器學習技術，構建了 BTK 抑制劑藥物設計模型，并致力于建立 BTK 抑制劑藥物分子設計以及篩選平臺，發力“CRO+AI”，加速新藥研發進程。
2021 年 10 月 張江
AI 新藥研發聯盟成立，美迪西成為首批 15 家聯盟成員單位。通過AI新藥研發聯盟成立大會，美迪西將在 AI 道路上，持續與海內外行業專家一同探討 AI助推藥物研發的新合作。
小核酸藥物
基因療法是當今最前沿的技術之一，在治療腫瘤、遺傳性疾病、代謝疾病，預防性傳染病等方面不斷取得突破性進展。其中，小核酸藥物是目前發展最為迅猛的基因療法之一，正在成為新藥研發第三次浪潮中的佼佼者。
細胞 RNA 以各種不同的形式進行化學修飾。RNA修飾可以顯著調節基因表達。RNA 剪接成分的突變與某些人類癌癥有關。異常的 RNA 修飾可能導致癌癥進展。調整細胞 RNA 修飾網絡也可以影響腫瘤微環境和癌癥免疫治療的功效。本次會議將討論激活致癌信號并促進人類癌癥發生和進展的改變的 RNA 剪接。還將總結兩種主要 RNA 療法 (siRNA 和 mRNA) 在遺傳和傳染病方面的臨床成功，并概述基于 RNA 的療法在癌癥治療臨床試驗中的應用。將討論向實體瘤全身遞送 RNA 的機遇和挑戰，并重點介紹一些基于 mRNA 納米顆粒的癌癥免疫療法。
小核酸原料藥生產使用固相合成技術，在工藝開發、工藝放大和質量控制上存在較高壁壘，小核酸原料藥固相合成配套設備、潔凈環境等前期投入非常大，同時生產需符合 GMP 要求。因此，國內有能力生產小核酸原料藥的企業較少，相關產業配套尚不完善，隨著市場需求的增加，能否保證小核酸藥物的及時供應成為產品開發和商業化成功的重要挑戰。目前，美迪西在 mRNA，siRNA 等小核酸藥物方面的多個 FTE 項目以及CMC 服務項目已啟動。
2022 年 AACR 年會將于 strong><2022 年 4 月 8-13 日在美國路易斯安那州新奧爾良舉行！AACR 以其科學的廣度和卓越的聲譽吸引著該領域的研究人員，促進癌癥研究領域科學家之間新知識新思想的交流與碰撞，提高公眾對癌癥的認識！
AACR 不僅包含新靶點的研究進展，也會披露新型的藥物開發。近日，AACR 官網已經公開了本次會議摘要，值得關注的研究包括 AI 藥物數據、PROTAC/分子膠最新動態、熱門靶標小分藥物進展、抗體偶聯降解藥物/巨噬細胞偶聯藥物等，多家中國生物醫藥公司繼續在 AACR 年會上發布新藥數據。
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