3月18日，CDE重磅發布《2024年度藥品審評報告》，全年批準48款1類創新藥、55款罕見病用藥、106款兒童用藥；受理的15318件技術審評類藥品注冊申請中，以藥品類型統計，化學藥品注冊申請10464件，中藥注冊申請2407件，生物制品注冊申請2447件。創歷史新高！這場變革背后，是政策支持、技術突破與國際協作三重紅利的共振，一個屬于中國藥企的“黃金時代”正加速到來。

1. 抗腫瘤藥頭占鰲頭，創新突圍與同質化隱憂并存

2024年批準的臨床試驗申請中，抗腫瘤藥的占比是最高，其中化學藥品是達到41.89%，生物制品達到55.43%上；91款藥物被納入突破性治療程序（2023年60款），抗腫瘤藥占比超50%。自2020年《藥品注冊管理辦法》實施以來，共有187件藥品注冊申請（135項適應癥）附條件批準上市，其中抗腫瘤藥物占比82.22%；共有496件藥品注冊申請納入優先審評審批程序，其中抗腫瘤藥物占比最多，為42.54%。

產品方面，如科濟藥業BCMA靶向CAR-T產品澤沃基奧侖賽獲優先審評、突破性治療及附條件批準三項資格，用于復發/難治性多發性骨髓瘤；傳奇生物同類CAR-T療法西達基奧侖賽通過突破性治療與附條件批準上市，適應癥同為多發性骨髓瘤；石藥集團PD-1單抗恩朗蘇拜單抗獲附條件批準，用于復發或轉移性宮頸癌患者……多款創新療法均劍指臨床急需領域，展現中國創新藥研發新突破。

但繁榮背后暗藏隱憂，PD-1/HER2等熱門靶點占據抗腫瘤藥物總量的40%，導致研發資源過度集中。以PD-1單抗為例，全球在研PD-1/PD-L1藥物超500種，中國占1/3，但首創靶點仍為空白。這種扎推式研發、同質化競爭不僅造成研發投入浪費，更可能引發未來醫保談判中的價格血戰。從工程化改良到靶點創新的戰略突圍，已成為產業轉型升級的必答題。

美迪西已構建了440+腫瘤藥效模型，包括118+種PDX模型、同種腫瘤移植模型、異種腫瘤移植模型、人源化腫瘤移植模型等，可一站式助力腫瘤藥物研發！

2. 新分子實體藥物嶄露頭角，技術革命重構研發格局

2024年，雙抗/三抗、ADC、小核酸、細胞療法等藥物的IND申請數量均創歷史新高。回溯2018-2024年，中國1類或1.1類化學藥品和生物制品的創新藥臨床試驗（IND）申請數量呈現波動上升趨勢，其中ADC藥物領域連續保持50%以上的年增長率，細胞與基因治療（CGT）領域也持續擴容。

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多項突破性成果令人矚目，如瑞普晨創的CiPSC胰島細胞療法進入糖尿病臨床試驗，恒瑞醫藥的PD-1/TGF-β雙抗啟動胃癌一線治療申報，榮昌生物原創ADC維迪西妥單抗第3項適應癥上市申請獲受理并納入優先審評，治療HER2陽性肝轉移晚期乳腺癌患者等。

新分子實體藥物占比提升，反映著市場藥物從Me-too向 First-in-class的轉型。隨著技術的持續進步與應用拓展，新分子實體藥物研發將迎來更多突破，推動創新藥行業向更高水平發展。

在新分子藥物研發領域，美迪西已搭建了涵蓋ADC、PROTAC、核酸、雙抗、多肽、疫苗及細胞&基因治療的新分子藥物研發服務平臺，已助力28件ADC藥物、5件PROTAC藥物、34件抗體藥物、1件核酸藥物等獲批臨床（數據截至2024年底）。

3.中藥現代化提速，迎來高質量發展新機遇

2024年，中醫藥創新迎來爆發式增長，受理中藥IND申請達100件，同比增長33.33%，其中創新中藥占比80%。在獲批的14款中藥新藥中，11款為創新中藥，呼吸、消化領域占比39.34%。古代經典名方復方制劑的NDA申請達28件，體現了對傳統中藥資源的挖掘和創新利用。

值得關注的是，1.1類新藥如齊進藥業的兒茶上清丸、卓和藥業的九味止咳口服液（針對風熱咳嗽的呼吸科"現象級"藥物）、成都華西天然藥物有限公司的秦威顆粒（首款專治急性痛風性關節炎的創新中藥），均展現出中醫藥在疑難病癥治療中的獨特價值。此外，古代經典名方復方制劑的新藥上市申請（NDA）達28件，其中9款成功獲批，如武漢康樂藥業的芍藥甘草顆粒、華潤三九的苓桂術甘顆粒及溫經湯顆粒等經典名方制劑等，實現了傳統醫學智慧的現代化轉化。

盡管當前中藥創新藥申請量僅為化學藥的五分之一，但隨著藥理學揭示多靶點協同機制、系統生物學闡明作用機理，中藥在慢性病管理、疑難病治療中的獨特優勢正逐步顯現，國際市場對植物藥和整合醫學的認可，更為中醫藥現代化提供了歷史性機遇。

在中藥領域，美迪西已搭建一站式中藥臨床前研發服務平臺，覆蓋藥學研究、藥效學、藥代動力學以及毒理學等多個關鍵環節，加速研發進程。

4.未被滿足的需求，政策東風下的創新突圍與市場藍海

2024年，批準罕見病用藥55個品種（未包括化學藥品4類仿制藥），同比增長?40%，其中20個品種通過優先審評審批程序加快上市，2個品種附條件批準上市，覆蓋血友病、脊髓性肌萎縮癥等天價藥物；批準兒童用藥106個品種，包含71個上市許可申請，其中20個品種通過優先審評審批程序加快上市；另批準35個品種擴展兒童適應癥，緩解兒科“用藥靠掰”難題。這兩大領域長期受困于研發困境——全球7000余種罕見病僅5%有藥可治，兒童用藥因臨床試驗復雜、市場規模有限，長期依賴成人藥物劑量調整，導致不良反應風險高企。

在藥品供應保障層面，政策創新持續加碼。2024年藥審中心建議批準國家短缺藥品117件（21個品種），近五年累計226件（30個品種），覆蓋循環、神經、腫瘤等12個治療領域。兒童仿制藥同步推進，藥審中心建議批準鼓勵研發申報兒童藥品清單內的兒童用仿制藥17件（14個品種），近五年累計59件（26 個品種），涉及神經、抗腫瘤、內分泌等8個治療領域，推動兒童專用口服溶液、微片劑等創新藥物研發。

罕見病、兒童用藥及短缺藥品等長期存在治療缺口的領域，不僅承載著迫切的社會醫療需求，更孕育著千億級體量的藍海市場。通過政策引導與技術創新雙輪驅動，中國正從醫藥需求的被動響應者向創新價值的主動創造者戰略轉型，在填補醫療空白的同時，推動醫藥產業向更高維度升級。

除了440+種腫瘤藥物模型，美迪西還構建了250+種非腫瘤藥效模型，包括嚙齒類、犬、小型豬、豚鼠、非人靈長類等，一站式支持罕見病藥物、兒童用藥及各類藥物的臨床前研發。

5.國際化進程加速，中美雙報成開啟全球布局的關鍵之門

2024年，中國生物醫藥國際化的進程再度加速。全年共有89款境外已上市藥品獲批，其中64款為首次引入。與此同時，中國在ICH（國際人用藥品注冊技術協調會）標準的實施上取得重大進展，已實施555項國際技術指導原則，與歐美日實施水平趨同。此外，跨境研發成為行業新常態，超百家藥企啟動中美雙報，IND申請成功率從15%大幅提升至40%。這一系列成果表明，中國藥企正以更低成本、更高效率參與全球醫藥創新競爭，加速融入全球醫藥產業鏈。

中美雙報已從可選項轉變為創新藥企業的必選項。國際標準接軌、臨床數據互認和跨境資本聯動等，為中國藥企開辟了更廣闊的市場空間，也為全球患者提供了更優質的治療選擇。

美迪西已助力60件IND項目實現中美雙報獲批，并助力21件IND項目在美國獲得FDA臨床試驗批準，在中美雙報領域積累了豐富的經驗。

未來，在政策支持持續加強、研發投入不斷增加以及技術創新深度突破的多重賦能下，中國生物醫藥產業正迎來全球化發展的黃金時代。美迪西作為一站式生物醫藥臨床前綜合研發服務平臺，將持續助力創新藥物研發，加速突破卡脖子技術瓶頸，為生物醫藥產業發展注入強勁動能。