近日，美國FDA發布了“包含人類基因組編輯的人類基因治療產品行業指南” 和 “嵌合抗原受體 (CAR) T細胞產品的開發考量”兩項最終版指南文件 。

（美迪西Medicilon公眾號后臺回復：基因療法，即可免費下載該指南的PDF完整版）

FDA對基因組編輯療法的指南包括了該機構對療法的化學、生產和控制（CMC），臨床前研究，以及臨床試驗多個方面的思考，并明確表示：“FDA支持對基因編輯產品使用加速批準通道，并鼓勵開發商盡早討論在研產品使用這一途徑的可能性，包括在臨床開發早期進行討論，提供替代終點或中間臨床終點。”

（美迪西Medicilon公眾號后臺回復：CAR-T療法，即可免費下載該指南的PDF完整版）

CAR-T療法指南提供了關于化學、制造和控制(CMC)、藥理學和毒理學以及臨床研究設計的CAR-T細胞特異性建議。最終版與此前的指南草案相比新增了對癌癥適應癥的關注，以及針對表達多個轉基因元件的CAR-T細胞的效力，穩定性研究以及臨床監測的細節建議。雖然該指南專門針對CAR-T療法，FDA還指出，其中的一些信息和建議可能適用于其他基因工程改造的淋巴細胞產品，如CAR-NK細胞或T細胞受體修飾的T細胞。

兩份FDA行業指南的發布，將助推細胞與基因療法的安全規范發展。細胞與基因治療作為目前國際最前沿的免疫治療方法，將有望為更多類型的癌癥患者提供更多的生存機會和治療選擇。美迪西作為國內少有的一站式生物醫藥臨床前研發服務平臺，深耕細胞&基因治療數年，搭建了【細胞&基因治療臨床前研發服務平臺】，擁有豐富的動物模型和多種先進的分析技術，可為CAR-T、TCR-T以及CAR-NK和TIL細胞等在內的多種藥物提供藥理藥效、生物分布和安全評價研究的一站式服務。