siRNA藥物，利用基因技術(shù)制備，以核酸為靶點，通過調(diào)控蛋白翻譯過程，有望從源頭攻克遺傳缺陷、病毒性疾病、自身免疫性疾病及癌癥等難治之癥。憑借高特異性、短開發(fā)時間、低生產(chǎn)成本、持久療效等優(yōu)勢，siRNA藥物正引領(lǐng)生物醫(yī)藥領(lǐng)域邁向新藍(lán)海。

然而，siRNA藥物的研發(fā)并非坦途，面臨諸多挑戰(zhàn)：如何科學(xué)設(shè)計siRNA以確保其高效性和特異性？如何優(yōu)化siRNA藥物的化學(xué)修飾和遞送系統(tǒng)，提高細(xì)胞攝取效率？如何高效、準(zhǔn)確地評價siRNA藥物的體外藥效，確保在復(fù)雜的生物體內(nèi)環(huán)境中發(fā)揮預(yù)期效果……

為了助力醫(yī)藥同仁開展siRNA藥物的創(chuàng)新研發(fā)，美迪西特邀生物部高級研究員 李恒 博士，于12月4日帶來直播《解碼siRNA：藥物設(shè)計優(yōu)化策略與體外藥效評價精講》，將圍繞以下四大核心內(nèi)容進行深入講解：
siRNA藥物的發(fā)展與作用機制：全面梳理siRNA藥物的發(fā)展歷程，并剖析siRNA如何通過精確調(diào)控基因表達實現(xiàn)治療目的。
siRNA藥物的設(shè)計與優(yōu)化策略：分享siRNA設(shè)計的核心規(guī)則與化學(xué)修飾策略，并闡述當(dāng)前熱門的遞送系統(tǒng)
siRNA藥物體外藥效評價的難點與對策：直擊siRNA藥物研發(fā)中的關(guān)鍵痛點，詳細(xì)介紹siRNA體外藥效評價的常用方法，并深入探討評價過程中可能遇到的難點及其應(yīng)對策略。

12月4日19:00，美迪西視頻號直播間，邀您與李恒博士一同探索siRNA藥物研發(fā)的要點和難點，為推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展貢獻智慧和力量！敬請期待！

講師介紹

李恒 博士 美迪西生物部高級研究員

本科畢業(yè)于中國藥科大學(xué)，后到中國科學(xué)院上海藥物研究所藥理學(xué)專業(yè)碩博連讀并以第一或共一作者身份發(fā)表6篇SCI文章，參與發(fā)表4篇。現(xiàn)擔(dān)任美迪西生物部任高級研究員。目前主要承擔(dān)（1）細(xì)胞株的構(gòu)建，利用CRISPR技術(shù)幫助國內(nèi)外客戶成功構(gòu)建功能完全的敲除細(xì)胞株；(2)小核酸的設(shè)計與體外生物學(xué)活性評價，幫助客戶從頭設(shè)計小核酸以及后續(xù)的修飾，并對體外生物學(xué)活性進行驗證，篩選出功能良好的小核酸。

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