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美迪西請回答為您講解siRNA藥物在非臨床階段的藥效特點:
綜上所述,siRNA藥物在非臨床藥效研究中具有以下主要特征:體外實驗可觀察到對靶mRNA的顯著沉默效應;在野生型或疾病模型動物中,靶mRNA的表達顯著降低,且相關效應標志物明顯改變;靶mRNA結合位點通常無顯著單核苷酸多態性,呈現保守性和單一性;代謝物對靶mRNA無沉默作用,且對靶mRNA的沉默效果較為徹底;免疫刺激反應較少,脫靶效應不明顯;對靶點的結合通常不會達到飽和等等