中國(guó)上海/美國(guó)圣地亞哥——近日，璧辰（上海）醫(yī)藥科技有限公司 (ABM Therapeutics，以下簡(jiǎn)稱“璧辰醫(yī)藥”）宣布，其自主研發(fā)的小分子BRAF抑制劑ABM-1310已經(jīng)獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資質(zhì)認(rèn)證, 用于治療BRAF V600突變的腦膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 (GBM)。

在ABM-1310的臨床前研發(fā)中，上海美迪西生物醫(yī)藥股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱“美迪西”）化學(xué)FTE（Full-time equivalent）團(tuán)隊(duì)以靈活的合作模式，提供了藥物發(fā)現(xiàn)服務(wù)，為璧辰醫(yī)藥ABM-1310獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證打下了夯實(shí)的基礎(chǔ)。

新一代入腦BRAF抑制劑ABM-1310

有望使GBM患者盡早獲益

孤兒藥資質(zhì)認(rèn)證的授予是FDA對(duì)那些用于治療罕見(jiàn)病的藥物的重要認(rèn)可。該認(rèn)證旨在鼓勵(lì)和支持對(duì)于罕見(jiàn)病患者而言至關(guān)重要的藥物研發(fā)。獲得孤兒藥認(rèn)證后，璧辰醫(yī)藥在ABM-1310研發(fā)中將獲得一系列經(jīng)濟(jì)激勵(lì)措施，從而支持ABM-1310在治療GBM的研發(fā)，有望使GBM患者盡早獲益。

ABM-1310是一種口服藥物，具有高選擇性、高水溶性和高血腦屏障通透性。它是璧辰醫(yī)藥自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物，用于治療BRAF V600突變實(shí)體腫瘤。ABM-1310已經(jīng)在美國(guó)和中國(guó)多家臨床中心開(kāi)展了針對(duì)BRAF V600突變晚期實(shí)體腫瘤的臨床一期試驗(yàn)。該試驗(yàn)的階段性研究結(jié)果已在2023年6月的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)公開(kāi)發(fā)表。臨床研究顯示ABM-1310在包括原發(fā)性腦腫瘤(包括GBM和其他腦膠質(zhì)瘤等)在內(nèi)的晚期實(shí)體腫瘤患者中具有良好的抗癌療效，且安全性、耐受性良好。專門針對(duì)GBM的一期臨床試驗(yàn)也正在中國(guó)有序展開(kāi)。

璧辰醫(yī)藥作為一家深耕于可突破血腦屏障的小分子藥物研發(fā)的生物技術(shù)公司，構(gòu)建了豐富的入腦藥物研發(fā)管線，已經(jīng)成為富有特色的抗癌藥物和入腦小分子藥物的透腦激酶藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)(BPKdd?)。此次ABM-1310獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證，不僅顯現(xiàn)了璧辰醫(yī)藥全球化創(chuàng)新的不凡實(shí)力，也表現(xiàn)了其在小分子入腦藥物領(lǐng)域的領(lǐng)軍地位。

美迪西化學(xué)FTE團(tuán)隊(duì)

助力創(chuàng)新藥物快速發(fā)現(xiàn)

在璧辰醫(yī)藥ABM-1310研發(fā)進(jìn)程中，美迪西化學(xué)FTE團(tuán)隊(duì)在藥物發(fā)現(xiàn)階段與璧辰醫(yī)藥精誠(chéng)合作，助力其高效發(fā)現(xiàn)候選化合物ABM-1310，得到了客戶的高度肯定，并被授予“我們的第一個(gè)候選化合物”紀(jì)念獎(jiǎng)杯。

美迪西化學(xué)FTE團(tuán)隊(duì)可以在藥物研發(fā)的不同階段為客戶服務(wù)，包括苗頭化合物的生成以及優(yōu)化，先導(dǎo)化合物的確定以及優(yōu)化、合成放大和化學(xué)工藝的研究等。該合作模式基于客戶及項(xiàng)目需求，可靈活調(diào)整研發(fā)人員配置、實(shí)驗(yàn)方案、項(xiàng)目?jī)?yōu)先級(jí)等。此外，F(xiàn)TE團(tuán)隊(duì)不僅可以按照客戶設(shè)計(jì)的合成線路進(jìn)行合成，也可以按照客戶的理念合理設(shè)計(jì)合成線路。目前，美迪西FTE團(tuán)隊(duì)已成功賦能全球多家醫(yī)藥企業(yè)和科研機(jī)構(gòu)合規(guī)、安全、高效的開(kāi)發(fā)藥物。

美迪西祝賀璧辰醫(yī)藥ABM-1310獲美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)證，祝賀璧辰醫(yī)藥取得里程碑式突破。攜手并進(jìn)共成長(zhǎng)，篤行不怠創(chuàng)未來(lái)。美迪西將持續(xù)賦能全球合作伙伴創(chuàng)新藥物研發(fā)，助力創(chuàng)新藥在生物醫(yī)藥全球化發(fā)展浪潮之下走向臨床、走向全球！

關(guān)于璧辰醫(yī)藥

ABM Therapeutics（ABM）是一家臨床階段的新藥研發(fā)公司。公司聚焦于可突破血腦屏障的小分子藥物研發(fā)。其在研的小分子靶向抑制劑可突破血腦屏障，使藥物入腦效率顯著提高，有望解決腫瘤腦轉(zhuǎn)移問(wèn)題。ABM自成立以來(lái)穩(wěn)健發(fā)展，已經(jīng)在美國(guó)和中國(guó)設(shè)立了研發(fā)運(yùn)營(yíng)中心。公司通過(guò)自主研發(fā)，構(gòu)建了豐富的入腦藥物研發(fā)管線，已經(jīng)成為富有特色的抗癌藥物和入腦小分子藥物的透腦激酶藥物研發(fā)平臺(tái)(BPKddTM)。

關(guān)于美迪西

美迪西（股票代碼：688202.SH）成立于2004年，總部位于上海，致力于為全球制藥企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)及科研工作者提供全方位的臨床前新藥研究服務(wù)。美迪西的一站式綜合服務(wù)以強(qiáng)有力的項(xiàng)目管理和更高效、高性價(jià)比的研發(fā)服務(wù)助力客戶加速新藥研發(fā)進(jìn)程，服務(wù)涵蓋醫(yī)藥臨床前新藥研究的全過(guò)程，包括藥物發(fā)現(xiàn)、藥學(xué)研究及臨床前研究。至2022末，美迪西已為全球超1840家客戶提供藥物研發(fā)服務(wù)，參與研發(fā)完成的新藥及仿制藥項(xiàng)目已有330件IND獲批臨床，與國(guó)內(nèi)外優(yōu)質(zhì)客戶共同成長(zhǎng)。美迪西將繼續(xù)立足全球視野，聚力中國(guó)創(chuàng)新，為人類健康貢獻(xiàn)力量！