醫(yī)線藥聞

1、8月25日，云頂新耀宣布中國澳門特別行政區(qū)藥物監(jiān)督管理局已正式受理耐賦康?用于治療IgA腎病成人患者的新藥上市許可申請（NDA），預(yù)計(jì)將于2023年內(nèi)獲得批準(zhǔn)。中國國家藥品監(jiān)督管理局和新加坡衛(wèi)生科學(xué)局已分別于2022年11月和2023年4月受理耐賦康?的NDA，此次在澳門獲得上市申請受理標(biāo)志著云頂新耀有望為更多亞洲IgA腎病患者提供該疾病首創(chuàng)治療藥物。

2、8月24日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞JAK1抑制劑艾瑪昔替尼片（SHR0302）新適應(yīng)癥的上市申請獲得受理。根據(jù)臨床試驗(yàn)進(jìn)展，推測本次申報(bào)上市的適應(yīng)癥為類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎。SHR0302是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的高選擇性的JAK1抑制劑，國家1類新藥，是國內(nèi)自主研發(fā)的具有一類知識產(chǎn)權(quán)的口服小分子創(chuàng)新藥物，可通過抑制JAK1信號傳導(dǎo)發(fā)揮抗炎和抑制免疫的生物學(xué)效應(yīng)。

3、近日，禮來宣布，RET酪氨酸激酶抑制劑「Selpercatinib」一線治療RET突變的晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺髓樣癌（MTC）的III期研究達(dá)到主要終點(diǎn)，與「卡博替尼」或「Vandetanib」相比，塞普替尼組患者的無進(jìn)展生存期（PFS）出現(xiàn)具統(tǒng)計(jì)學(xué)和臨床意義的改善。

4、8月23日，羅氏公布TIGIT單抗「Tiragolumab」聯(lián)合PD-L1抑制劑「Tecentriq」一線治療PD-L1高表達(dá)、局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌的III期研究第二次中期結(jié)果。主要終點(diǎn)總生存期（OS）尚未成熟，聯(lián)合療法治療組中位OS預(yù)估為22.9個(gè)月，Tecentriq單藥治療組的中位OS預(yù)估為16.7個(gè)月。

投融藥事

1、8月23日，拜登癌癥登月計(jì)劃宣布，啟動美國高級衛(wèi)生研究計(jì)劃局（ARPA-H）的“通過RNA編碼免疫基因調(diào)整治愈無法治愈的疾病”項(xiàng)目，該項(xiàng)目旨在開發(fā)可用于訓(xùn)練免疫系統(tǒng)的通用mRNA平臺，改善癌癥和各種疾病患者的預(yù)后，最終挽救生命。CUREIT是癌癥登月計(jì)劃的一部分，該項(xiàng)目將由埃默里大學(xué)的一個(gè)團(tuán)隊(duì)領(lǐng)導(dǎo)，并從ARPA-H獲得高達(dá)2400萬美元的新資金。

科技藥研

1、2023年8月7日，溫州醫(yī)科大學(xué)/杭州醫(yī)學(xué)院梁廣課題組在Nature子刊《Nature Cardiovascular Research》發(fā)表的研究論文^[1]，揭示了MJDs去泛素化酶家族成員JOSD2調(diào)控心肌肥厚的作用、底物蛋白及分子機(jī)制。去泛素化酶（DUBs）可水解底物上的泛素分子來調(diào)控蛋白穩(wěn)態(tài)。MJDs是DUBs中最小的亞家族，具有高度保守和真核廣泛分布的特征。

[1] Han, J., Fang, Z., Han, B., Ye, B., Lin, W., Jiang, Y., Han, X., Wang, X., Wu, G., Wang, Y., & Liang, G. (2023). Deubiquitinase Josd2 improves calcium handling and attenuates cardiac hypertrophy and dysfunction by stabilizing serca2a in cardiomyocytes. Nature Cardiovascular Research, 2(8), 764–777. https://doi.org/10.1038/s44161-023-00313-y